Emofilia A con inibitori: Fda approva emicizumab

La statunitense Food and drug administration ha dato il via libera al medicinale di Roche per l’uso in profilassi. È l’unica terapia, spiega l’azienda, che può essere auto-somministrata con iniezioni sottocutanee una volta a settimana

emofilia A

Per i pazienti affetti da emofilia A con inibitori arriva una novità importante dagli Usa. La Food and drug administration (Fda) ha approvato emicizumab – medicinale di Roche – per l’uso in profilassi. Una terapia in grado di prevenire o ridurre i sanguinamenti in adulti e bambini.  A darne notizia è un comunicato dell’azienda.

Emofilia A con inibitori

Quasi un paziente su tre con emofilia A severa, ricorda Roche, può sviluppare inibitori a seguito del trattamento con le terapie sostitutive del fattore VIII. Una complicanza che il rischio di sanguinamenti potenzialmente letali o sanguinamenti ripetuti in grado di causare danno articolare a lungo termine.

Una volta a settimana

“Le persone affette da emofilia A che sviluppano inibitori necessitano di infusioni multiple ogni settimana”, spiega Guy Young, docente di Pediatria e direttore dell’Hemostasis and Thrombosis Program presso il Children’s Hospital di Los Angeles. “Questo nuovo medicinale – prosegue l’esperto – ha dimostrato di ridurre la frequenza dei sanguinamenti rispetto ai farmaci attualmente disponibili e deve essere iniettato solo una volta a settimana”. Una novità importante e attesa da molto tempo: “L’approvazione di emicizumab – commenta Sandra Horning, Chief medical officer e Head of global product development di Roche – rappresenta un importante passo avanti per le persone affette da emofilia A con inibitori, che da tempo cercano di gestire questo disturbo emorragico e hanno dovuto attendere quasi 20 anni per poter disporre di un nuovo trattamento”.

L’iter regolatorio

L’Fda ha valutato emicizumab tramite la procedura regolatoria di priority review e nel settembre del 2015 aveva accordato al medicinale la designazione di terapia breakthrough. L’Agenzia europea dei medicinali (Ema) – conclude Roche – sta valutando, con procedura accelerata, i dati degli studi HAVEN 1 e HAVEN 2 ed è attualmente in corso la sottomissione ad altre autorità sanitarie di tutto il mondo.