Leucemia linfoblastica acuta, pegaspargasi disponibile in Italia dal 2018

Il farmaco contro il tumore del sangue, sviluppato e commercializzato da Shire, sarà messo a disposizione dal gennaio del prossimo anno. È indicato come componente della terapia neoplasica di combinazione per i pazienti pediatrici dalla nascita fino ai 18 anni e nei pazienti adulti

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Pegaspargasi, componente della terapia della leucemia linfoblastica acuta (Lla), sarà disponibile in Italia a partire da gennaio 2018. Il farmaco, sviluppato e commercializzato dalla società biotech Shire, ha ricevuto la prima approvazione Fda, per il trattamento dei pazienti con Lla che avevano ipersensibilità alle forme native di L-asparaginasi, nel 1994. Nel 2006, poi, ha ricevuto il via libera per il trattamento di prima linea dei pazienti con All come un componente di un regime chemioterapico multi-agente. L’ok di Ema per pegaspargasi (indicato come componente della terapia neoplasica di combinazione per i pazienti pediatrici dalla nascita fino ai 18 anni e nei pazienti adulti con Lla) è arrivato nel 2016. Ed è stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale in Italia il 12 luglio 2017. In precedenza, il farmaco è stato messo a disposizione dei pazienti italiani attraverso la legge 648 del 1996.

In Italia 850 casi all’anno di leucemia linfoblastica acuta

Ogni anno sono diagnosticati in Italia quasi 850 casi di leucemia linfoblastica acuta. Circa la metà dei casi, 400, riguarda bambini. La Lla è un tumore del sangue caratterizzat0 da un eccesso di linfoblasti, i globuli bianchi immaturi. I linfoblasti si trovano di norma nel midollo spinale ma, nelle persone affette da Lla, possono anche trovarsi nel sangue e in altri siti.

Pegaspargasi: che cos’è e come interviene nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta

Pegaspargasi è una forma pegilata di asparaginasi. L’asparaginasi è un enzima che scompone un aminoacido non essenziale nell’organismo di cui le cellule hanno bisogno per crescere e moltiplicarsi. Senza questo aminoacido le cellule leucemiche muoiono. Come asparaginasi pegilata, pegaspargasi è associata a un tasso di immunogenicità minore rispetto alle asparaginasi native e ha emivita sierica sei volte maggiore rispetto alle asparaginasi native. Pegaspargasi richiede una somministrazione ogni 14 giorni, rispetto alle tre volte a settimana delle asparaginasi native. Tramite uno studio clinico, pegaspargasi è stato associato a una minore ansia trattamento-correlata rispetto alle asparaginasi native. Fattore, questo, in grado di aumentare la qualità di vita dei pazienti.

La disponibilità da gennaio

“Pegaspargasi è una terapia che da gennaio sarà disponibile ai pazienti adulti e pediatrici con leucemia linfoblastica acuta”. Lo dice Francesco Scopesi, general manager di Shire Italia e Grecia. “Oltre ai benefici dati dall’emivita e dal dosaggio, l’uso di pegaspargasi in combinazione con altri agenti chemioterapici ha contribuito ad aumentare i tassi di sopravvivenza a cinque anni nei bambini”.