Farmaci orfani, spesa in aumento e attese più brevi

Presentato a Roma il primo rapporto annuale di Ossfor, il centro studi nato dalla collaborazione tra il consorzio Crea Sanità dell'Università di Tor Vergata e l'Osservatorio malattie rare (Omar)

farmaci orfani

La spesa per i farmaci dedicati alle malattie rare è in crescita nel nostro Paese, mentre i tempi per l’accesso al mercato si stanno riducendo. L’assistenza farmaceutica vale quasi due terzi dei costi sostenuti dal Servizio sanitario nazionale (Ssn) per ogni paziente, ma in Italia il costo delle terapie è tra i più bassi in Europa. E ancora: considerando anche le altre voci di spesa, la sanità italiana impegna l’1,2% delle risorse per assistere i malati rari, cioè 1,35 miliardi di euro all’anno. Sono questi alcuni dei dati principali contenuti nel primo rapporto annuale presentato oggi a Roma dall’Osservatorio farmaci orfani (Ossfor), il centro studi nato dalla sinergia tra il consorzio Crea Sanità dell’Università di Tor Vergata e l’Osservatorio malattie rare (Omar).

Spesa per i farmaci orfani

Fra il 2015 e il 2016 la spesa per i farmaci orfani in Italia – secondo i dati raccolti da Ossfor, relativi a 74 farmaci su 86 presenti sul mercato – è aumentata di 224 milioni di euro, registrando balzo in avanti del 22 per cento. Con un incremento inferiore, ma sempre a doppia cifra (+16%), sono cresciute anche le quantità vendute, misurate in unità minime frazionabili (Umf): da 22,4 milioni nel 2015 a 25,8 milioni nel 2016. Secondo Francesco Macchia, coordinatore di Ossfor, la crescita della spesa per i farmaci orfani va considerata come un fatto positivo: “Significa che a fronte di un incremento delle opportunità terapeutiche per i pazienti, i pazienti trovano maggiori risposte ai loro bisogni. E le aziende, nonostante le difficoltà connesse ai ‘piccoli numeri’, sembra investano in questo settore”.

Pur rappresentando una piccola parte, anche il peso della spesa per i farmaci orfani sul totale della spesa farmaceutica (pubblica e privata) è cresciuto nel biennio considerato, passando dal 3,9 al 4,6 per cento. Considerato solo la parte pubblica, l’incidenza è cresciuta dal 5% al 5,9%, quasi un punto percentuale in più. Secondo la letteratura più recente, passata in rassegna dal report Ossfor, in Italia il costo annuo di trattamento con farmaci orfani – confrontato con quello di Paesi del calibro di Francia, Germania e Regno Unito – è tra i più bassi in Europa.

I tempi di attesa

Al segno “più” dei trend di spesa si contrappone il segno “meno” che accompagna la durata dei processi regolatori per l’arrivo dei farmaci sul mercato. Il rapporto Ossfor segnala, infatti, tempi più brevi rispetto al passato. Nel triennio 2011-2013 passavano in media 29 mesi tra l’autorizzazione dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) e la determina di prezzo e rimborso dell’Aifa. Un tempo che si è ridotto a 13 mesi tra il 2014 e il 2016.

Un mercato fragile

Anche se l’accesso al mercato migliora e in questi anni si è cercato di incentivare (a livello nazionale ed europeo) lo sviluppo di farmaci orfani, resta la sensazione di un fragile equilibrio del settore. Le ragioni risiedono nelle peculiarità di un campo di ricerca in cui serve una grande concentrazione di risorse per rispondere ai bisogni di salute di piccoli, a volte piccolissimi, gruppi di popolazione. “La fortissima difformità delle prevalenze, che sono davvero minime per alcune patologie, implica scostamenti rilevanti dal principio di efficienza”, commenta Federico Spandonaro, presidente di Crea Sanità. “Da un punto di vista industriale – spiega l’economista – anche a fronte di variazioni di prezzo/costo di trattamento enormi, paradossalmente le tecnologie per patologie ultra-rare possono rimanere lontane da livelli di profittabilità di molte tecnologie comuni e anche di quelle per patologie rare ma con numeri rilevanti di pazienti”.

I numeri delle malattie rare

Il rapporto Ossfor offre anche una fotografia aggiornata sui numeri principali delle malattie rare in Italia, sia in termini epidemiologici che di costi assistenziali. I dati derivano da un lavoro condotto sui database amministrativi di Puglia e Lombardia e riguardano infatti i malati a cui è riconosciuto un codice di esenzione. Per questa ragione, gli autori del report avvertono che si tratta di dati sottostimati.

I malati rari esenti in Italia sono circa lo 0,5% della popolazione (il range è tra il 0,46%-0,53% che equivale a circa 270.027-322.763 malati rari), con una prevalenza maggiore di donne (0,53%-0,55% per le femmine e 0,39%-0,51% per i maschi), un picco nell’età adolescenziale (10-19 anni) e un altro nella fascia 40-49 anni. Le malattie ultra rare (meno di un caso su un milione) si concentrano maggiormente in età giovanile e rappresentano una quota compresa tra il 15,9% e il 16,5% dei pazienti portatori di malattie rare.

Per quanto riguarda i costi, il Ssn sostiene una spesa media pro-capite annua che oscilla tra i quattro e i cinquemila euro. Un totale che comprende farmaceutica convenzionata e in File F, diagnostica, analisi di laboratorio, visite, ricoveri ordinari e diurni. Ma non contempla l’assistenza domiciliare né (ovviamente) i costi sostenuti direttamente da pazienti e caregiver. La spesa per un malato raro con esenzione, spiegano da Ossfor, non si discosta tanto da quella per un paziente con due malattie croniche.

IL RAPPORTO