Farmaci orfani per malattie rare, i numeri forniti dall’Ema

L'Agenzia europea dei medicinali ha pubblicato un documento che contiene le cifre relative alle patologie che colpiscono meno di 5 persone su 10 mila, alle terapie designate per il loro trattamento e a quelle già autorizzate per l'immissione in commercio - INFOGRAFICA

farmaci orfani per malattie rare

A che punto siamo in Europa con i farmaci orfani per malattie rare? Una nuova pubblicazione di Ema, intitolata “Orphan medicines in the EU – leaving no-one behind” (Farmaci orfani nell’Ue – Non lasciare nessuno indietro) ha ricapitolato la situazione. Nel documento dell’Agenzia europea dei medicinali ci sono:

  • i numeri relativi alle patologie che colpiscono meno di cinque persone su diecimila
  • il numero dei medicinali con la designazione di farmaci orfani per malattie rare
  • l’ammontare dei farmaci con questa designazione già approvati
  • i criteri per la designazione di farmaco orfano
  • le agevolazioni previste per le aziende che sviluppano terapie contro le malattie rare

Farmaci orfani per malattie rare: la situazione in Europa

In base ai dati dell’Agenzia europea del farmaco, sono oltre seimila le patologie rare in Europa. E si stima che ci siano circa 30 milioni di persone nei Paesi dell’Unione europea che soffrono di una di queste seimila malattie.  Come è noto, non è semplice curare questi pazienti perché le terapie a disposizione sono pochissime o talvolta inesistenti. Quando si parla di unmet medical need, ovvero di bisogni medici non sanitari, quello delle terapie per le patologie rare è di sicuro uno dei principali.

Il programma dell’Unione europea per la designazione di farmaci orfani per malattie rare

Per tentare di far fronte a questo problema, l’Unione europea ha lanciato dal 2000 un programma di designazione di farmaci orfani per malattie rare. L’obiettivo è stimolare le aziende farmaceutiche a fare ricerca e sviluppo in questo campo e a produrre medicinali ad hoc. Per incentivare i produttori, l’Ue ha messo a punto alcune agevolazioni tra cui la consulenza scientifica sui protocolli di studio da parte di esperti Ema, la riduzione di diverse commissioni e fee e l’accesso a grant direttamente messi a disposizione dall’Unione europea. In più, i farmaci orfani per malattie rare che oltre alla designazione ottengono anche l’accesso al mercato godono di una protezione di mercato di dieci anni.

I numeri forniti dall’Ue

Al momento sono più di 1.900 i farmaci in fase di sviluppo designati come orfani. E A fine 2017 erano più di 140 quelli già presenti sul mercato.

(clicca sull’infografica per vederla a dimensioni maggiori)

farmaci orfani per malattie rare

Credits: Ema 2017