Emofilia A, parere positivo Ue per emicizumab

Il Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) raccomanda l’approvazione del farmaco di Roche come profilassi del sanguinamento in pazienti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII

emofilia A

Ridurre la frequenza dei sanguinamenti in pazienti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, grazie a una terapia somministrabile sottocute una volta a settimana. Per raggiungere quest’obiettivo i clinici potrebbero avere presto a disposizione una nuova arma: il Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha raccomandato l’utilizzo di emicizumab in tutte le fasce d’età. A darne notizia è una nota dell’azienda Roche.

Una svolta

Quasi un soggetto con emofilia A severa su tre, spiega la nota, può sviluppare inibitori a seguito del trattamento con le terapie sostitutive del fattore VIII. Una condizione che fa aumentare il rischio di sanguinamenti potenzialmente letali o di episodi di sanguinamento ripetuti che possono causare danno articolare a lungo termine.

“Emicizumab – spiega Anna Maria Porrini, country medical director di Roche Italia – ha dimostrato di ridurre efficacemente la frequenza dei sanguinamenti rispetto ai medicinali attualmente disponibili. Grazie alla somministrazione una volta a settimana mediante iniezione sottocute, questo farmaco potrebbe inoltre alleviare notevolmente l’impatto della gestione della terapia, soprattutto per i bambini più piccoli e le loro famiglie”.

L’iter regolatorio

La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di emicizumab è attualmente oggetto di valutazione con procedura regolatoria accelerata. Questa viene accordata ai medicinali che secondo il Chmp rivestono un particolare interesse per la sanità pubblica e per l’innovazione terapeutica. Manca, tuttavia, l’approvazione definitiva da parte della Commission europea. A novembre 2017 era arrivato il via libera della statunitense Food and drug administration (Fda).