Primo paziente in Italia per la terapia genica: bimbo salvato dalla leucemia linfoblastica acuta

All’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, un trattamento di immunoterapia Car-T sviluppato in Italia all’interno di uno studio accademico finanziato da Airc, ministero della Salute e Regione Lazio, ha eliminato il tumore di un bambino di 4 anni. Il piccolo è stato dimesso e sta bene

primo paziente in Italia per la terapia genica

Primo paziente in Italia per la terapia genica. È un bambino di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta (il tumore più frequente tra i bambini), refrattario alle terapie convenzionali, in cura presso l’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. Il trattamento consiste nella “riprogrammazione” genetica delle cellule del sistema immunitario. I linfociti vengono potenziati e sono messi in grado di riconoscere e attaccare le cellule tumorali fino a ucciderle.

Chi ha finanziato il trattamento per il primo paziente in Italia per la terapia genica

A promuoverlo, all’interno di uno studio accademico sono stati ministero della Salute, Regione Lazio e Airc. A un mese dall’infusione delle cellule manipolate geneticamente nei laboratori del Bambino Gesù, il piccolo paziente sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche. La “gene therapy” con cellule modificate Car-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Usa, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell’Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo e l’anno scorso la Food and Drug Administration ha approvato il primo farmaco a base di Car-T sviluppato dall’industria pharma.

L’approccio seguito dal Bambino Gesù

L’approccio dei ricercatori del Bambino Gesù, guidati da Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia pediatrica, terapia cellulare e genica, usa una piattaforma virale diversa da quella americana per modificare i linfociti. E prevede anche l’inserimento di un gene “suicida”. Tale gene può essere attivato in caso di eventi avversi per bloccare l’azione delle cellule del sistema immunitario riprogrammate. Differente è anche il tipo di sperimentazione. L’infusione del primo paziente di terapia genica in Italia è il risultato di un trial accademico (quindi, non industriale) finanziato da Airc, ministero della Salute e Regione Lazio. Il processo di manipolazione genetica e la produzione del farmaco biologico avvengono all’interno dell’Officina farmaceutica del Bambino Gesù, autorizzata per quest’attività dall’Aifa.

“Già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale”

“Per questo bambino – spiega Locatelli – non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva. Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un’efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo. Grazie all’infusione dei linfociti T modificati, invece, il bambino sta bene ed è stato dimesso. È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione, ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale”.

Il plauso della ministra della Salute

“Un plauso ai medici e ai ricercatori dell’Ospedale Bambino Gesù per il successo del trattamento”, ha dichiarato la ministra della Salute, Beatrice Lorenzin. “Questo successo conferma come nella nostra sanità ci siano strutture eccellenti, all’avanguardia nella ricerca e di livello internazionale di cui tutti noi dobbiamo essere fieri”.