Farmaci off-label nelle cure palliative: novità dall’Aifa

Due documenti, scritti in collaborazione con la Società italiana di cure palliative (Sicp), raccolgono le evidenze più aggiornate e segnalano i medicinali che si potrebbero utilizzare ai sensi della legge 648/96 in adulti ed età pediatrica

farmaci off-label

Una lista di farmaci da utilizzare off-label nelle cure palliative ai sensi della legge 648/96, cioè a carico del Servizio sanitario nazionale (Ssn). È quella riportata in due documenti scritta dall’Agenzia italiana del farmaco e della Società italiana di cure palliative e pubblicati sul portale dell’ente regolatorio. “Documenti – spiega Aifa – che raccolgono le evidenze scientifiche disponibili a supporto dell’impiego off-label dei medicinali più frequentemente utilizzati nell’ambito delle cure palliative, rispettivamente nelle popolazioni pediatrica e adulta. L’obiettivo è attestare l’uso off-label consolidato di tali farmaci e proporne il loro utilizzo ai sensi della legge 648/96, in assenza di dati derivanti dai relativi studi clinici registrativi”.

L’uso dei farmaci off-label

Oggi i trattamenti farmacologici per le cure palliative, pur basandosi su pratiche consolidate e linee guida specifica, sono spesso impiegati off-label, dunque in modo non conforme (per indicazione e/o via di somministrazione, posologia e formulazione) alle indicazioni autorizzate dalle agenzie regolatorie. “Ciò è dovuto principalmente – spiega Aifa – alla complessità di condurre studi randomizzati controllati in popolazioni fragili, quali adulti e bambini, nella fase terminale della vita, che comporta quindi la mancata registrazione di indicazioni in ambito palliativo. Pertanto, in alcuni casi, in assenza di alternative autorizzate, l’impiego off-label di medicinali rappresenta per il clinico l’unica possibilità terapeutica di trattare il proprio paziente”.

La lista

I possibili farmaci da impiegare ai sensi della legge 648/96 sono dieci per l’età pediatrica e otto per gli adulti. Per ciascun principio attivo è disponibile una scheda in cui è indicata la specifica indicazione di richiesta di autorizzazione nella pratica clinica, il razionale e le evidenze a supporto della richiesta (con l’abstract dei singoli lavori) ed eventuali note aggiuntive.

La legge 648/96

La legge 648/96, a cui si riferisce l’Aifa, consente di erogare a carico del Ssn – quando non c’è alternativa terapeutica valida e previo parere della Commissione tecnico scientifica (Cts) – medicinali innovativi in commercio in altri Stati ma non sul territorio nazionale; farmaci ancora non autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica oppure da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata.