Malattie autoimmuni: 200 mila pazienti non accedono ai farmaci biologici

La stima (che oscilla tra 100 e 300 mila) è riportata in uno studio sul “sottotrattamento” realizzato da Ernst&Young per l’Italian biosimilars group. Focus su 11 malattie, tra cui psoriasi, artrite reumatoide e Morbo di Crohn

malattie autoimmuni

Cento, duecento o forse 300mila pazienti italiani con malattie autoimmuni non hanno accesso ai farmaci biologici. È la prima stima sul “sottotrattamento da biologico” frutto di uno studio condotto da Ernst&Young per l’Italian biosimilars group (Ibg). Sotto la lente 11 patologie: psoriasi, artrite psoriasica, spondilite anchilosante, artrite reumatoide, malattia di Crohn, colite ulcerosa, lingoma non-Hodgkin, leucemia linfatica cronica, carcinoma mammario, tumore al colon retto e melanoma metastatico. Malattie per il cui trattamento sono indicati i farmaci biologici, comprese le versioni biosimilari già presenti sul mercato. Non a caso lo studio è stato illustrato oggi durante la presentazione del nuovo position paper dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) sull’uso dei farmaci biosimilari.

Mancato accesso

Secondo gli analisti di Ernst&Young, tra le possibili cause del sottotrattamento figurano il costo elevato dei biologici, la poca confidenza di medici e pazienti con questi farmaci, la scarsa diffusione dei centri specialistici e la conseguente presa in carico tradiva dei pazienti. Più in generale, dunque, una “governance non ottimale” dei percorsi di cura.

Il metodo

Per ciascuna delle 11 malattie Ernst&Young ha calcolato la prevalenza nella popolazione e il numero di pazienti eleggibili al trattamento con il farmaco biologico, grazie a linee guida ufficiali, letteratura scientifica e confronti con i clinici. I dati di mercato di Iqvia, invece, sono serviti per calcolare il numero dei pazienti effettivamente trattati con questo tipo di terapia.

I dati sul sottotrattamento – rilevati calcolando la differenza tra i pazienti eleggibili al trattamento con biologico e quelli effettivamente trattati – sono stati poi discussi con esperti ed opinion leader delle diverse aree terapeutiche coinvolte con l’obiettivo di identificare le possibili cause. Quando è stata riscontrata una differenza tra i dati di letteratura e l’opinione degli opinione leader, questa è stata evidenziata, tenendo in considerazione la stima più conservativa.

I numeri

I risultati rilevati da Ernst&Young variano molto da una patologia e l’altra:

  • Psoriasi: a fronte di una prevalenza di 1,7 milioni di pazienti, quelli eleggibili al trattamento con biologico oscillano tra 50 e 200mila. I pazienti con psoriasi trattati con farmaci biologici sonno 16mila, con uno scarto che oscilla tra 34mile e 184mila;
  • Artrite psoriasica: per una prevalenza di 115mila pazienti si valutano tra i 48mila e i 34.500 pazienti eleggibili al trattamento con biologico. Quelli effettivamente trattati sono 24mila. La stima del sottotrattamento va da 10.500 a 24mila;
  • Spondilite anchilosante (prevalenza 48mila): su 29mila pazienti eleggibili, solo 9 mila trattati col biologico (20mila in sottotrattamento);
  • Artrite reumatoide (prevalenza 200mila): eleggibili al biologico tra i 43mila e i 58mila. Trattati 38mila. Pazienti in sottotrattamento tra i 5mila e i 20mila;
  • Malattia di Crohn (prevalenza 52mila): eleggibili al trattamento con biologico 29mila. Trattati 11mila, pazienti in sottotrattamento 18mila.
  • Colite ulcerosa (prevalenza 97mila): eleggibili al trattamento con biologico tra i 15mila e i 49mila. Trattati 8mila, pazienti in sottotrattamento tra i 7mila e i 41mila.
  • Oncoematologia: in quest’area rientrano cinque delle patologie considerate nello studio, ma le scenario sembra differente. Secondo gli opinion leader, i pazienti idonei al trattamento con il biologico vi accedono senza limitazioni, ma i dati di letteratura sembrano indicare potenziali aree di approfondimento.

Dati variabili

A spiegare le ragione di una così forte variabilità dei dati è il coordinatore dello studio, Luca Minotti di Ernst&Young: “La nostra analisi ha il merito di richiamare per la prima volta l’attenzione su un tema oggi non sufficientemente affrontato. È l’avvio di un percorso che andrà dunque approfondito. Nonostante l’esistenza di numerose linee guida e banche dati che possono essere utilizzate per identificare con chiarezza la popolazione potenzialmente sottotrattata, i dati provenienti dalla realtà non sono altrettanto oggettivabili. Ciò è dovuto sia a uno scostamento tra le linee guida e l’opinione dei key opinion leader, che a una difficoltà nel delineare l’epidemiologia. Ne consegue una variabilità talvolta anche significativa del dato di sottotrattamento. Per questo – sottolinea Minotti – per le patologie che presentavano un’ampia variabilità del dato di sottotrattamento, si è data evidenza anche delle stime più conservative”.

Proposte

Lo studio di Ernst&Young  suggerisce alcune vie d’uscita:

  • ottimizzazione dei percorsi di cura (Pdta);
  • rafforzamento  della rete dei centri specialistici;
  • potenziamento delle informazioni indirizzate a medici e pazienti;
  • sensibilizzazione ad un maggiore utilizzo dei biosimilari per liberare risorse da reinvestire, ampliando la platea dei destinatari delle cure, magari nella medesima struttura che ha generato il risparmio, con un meccanismo detto di “gain-sharing”.

La stessa Aifa – sottolinea in una nota l’Italian biosimilars group – ha rimarcato oggi l’importanza di un confronto “per valorizzare le opportunità che i biosimilari, quelli attuali e quelli che verranno, possono portare al Ssn” poiché essi “rappresentano un potente strumento per superare il problema del sottotrattamento e rendere disponibili terapie a un numero sempre maggiore di pazienti”.

LO STUDIO

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