Terapie geniche, servono nuovi modelli di sostenibilità

In occasione del convegno "Ricerca e innovazione biotecnologica nella lotta contro il cancro: siamo già nel futuro" a Palazzo Chigi a Roma, è stato ribadito il concetto che le regole devono cambiare. Meno burocrazia e autorizzazioni più veloci per migliorare l'accessibilità alle nuove terapie. L'Italia è al top nella ricerca europea

farmaci biotecnologici

Servono nuovi modelli di sostenibilità per le terapie geniche. A sottolineare l’importanza di questo nuovo approccio è Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec e amministratore delegato di MolMed. Le nuove scoperte in questo campo stanno portando a terapie risolutive, ma estremamente costose. Il cambio di paradigma è fondamentale per assicurare l’accesso a nuovi farmaci.

Cresce l’interesse dei grandi player

Cresce l’interesse di Big pharma e dei mercati finanziari per le novità sulle terapie geniche. “A conferma del potere trasformativo di queste nuove cure, con le prime approvazioni da parte di Fda di alcune terapie CAR-T, è cresciuto rapidamente anche l’interesse da parte dei grandi player. Sia di Big pharma che dei mercati finanziari del settore. Ci sono state anche importanti acquisizioni e collaborazioni con biotech cell&gene e una raccolta di capitali in significativa crescita”, continua Palmisano.

Serve un ecosistema favorevole

Dal convegno a palazzo Chigi “Ricerca e innovazione biotecnologica nella lotta contro il cancro: siamo già nel futuro”, arriva un messaggio chiaro. Assobiotec chiede che tutti, istituzioni ed enti di ricerca, facciano la propria parte. Serve un ecosistema favorevole per accogliere le nuove scoperte. “I nuovi approcci terapeutici -continua Palmisano – hanno già innescato il cambiamento dei principali paradigmi. Parliamo di sperimentazione, sviluppo, produzione e approvazione dei farmaci. Questo porta con sé tutta una serie di nuove complessità da gestire e sfide legate ai costi. Oltre che ai processi autorizzativi nell’intero processo di sviluppo del farmaco. Dalla discovery e alla proprietà intellettuale, passando all’ingegnerizzazione del prodotto, fino al rimborso”.

Secondo Luigi Boano, general manager Novartis oncology “è indispensabile trovare nuovi modelli di accesso alle terapie, che prevedano ad esempio procedure autorizzative più veloci. Ma anche discipline ad hoc che tengano in debito conto le specificità del materiale biologico e relative esigenze in tema di trasporto. E ancora un’attenta selezione dei centri che saranno in grado di gestire tali innovazioni”. Non è escluso, comunque, che si possa pensare anche a rimborsi a rate, sulla base dell’efficacia di un farmaco. Già l’ex direttore generale di Aifa, Luca Pani, aveva proposto per i farmaci ad alto costo un rimborso by result.

 

Assobiotec sul position paper dell’Aifa

Il documento pubblicato dall’Aifa “ribadisce – continua Palmisano – che i farmaci biologici e biosimilari non possono essere considerati come equivalenti. Si esclude quindi la sostituibilità automatica. La scelta prescrittiva deve restare in capo al medico e deve essere fatta sulla base di tutte le informazioni disponibili”. Inoltre, spiega Palmisano “ha dimostrato che il sotto finanziamento strutturale della spesa farmaceutica, in particolare della spesa ospedaliera ha determinato nel nostro Paese il sotto trattamento negli ultimi anni di oltre 200 mila pazienti affetti da gravi patologie. I farmaci biosimilari – conclude Palmisano – possono contribuire a liberare risorse. Ma il presupposto chiave della sostenibilità della spesa farmaceutica pubblica è garantire un finanziamento adeguato alla domanda”.

Il ruolo dell’Italia

Su cinque terapie geniche approvate in Europa, tre sono italiane. Nel 2015 è arrivato Holoclar di Chiesi e nel 2016 Zalmoxis di Molmed e Strimvelis di Gsk-Telethon. Le altre due sono Imlygic di Amgen (2015) e Spherox della tedesca Co.don (2017). Ma nel nostro Paese persistono le differenze e non tutti i centri italiani sono in grado di offrire cure avanzate. Senza considerare la lentezza burocratica e autorizzativa rispetto ai medicinali tradizionali. E i ritardi sono dietro l’angolo.