Recordati, acquisiti i diritti internazionali per un farmaco anti-cistinosi

L'accordo è stato raggiunto con Mylan. Il medicinale in questione è cisteamina bitartrato, terapia indicata per il trattamento della cistinosi nefropatica, malattia rara che si manifesta nei bambini e negli adulti. Il prodotto era già commercializzato da Orphan Europe su licenza di Mylan stessa

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I diritti internazionali per per un farmaco anti-cistinosi passano da Mylan a Recordati. Quest’ultima ne ha dato annuncio sul suo sito in una nota.

Il medicinale

Il farmaco in questione è cisteamina bitartrato, terapia indicata per il trattamento della cistinosi nefropatica, malattia rara che si manifesta nei bambini e negli adulti. Patologia questa, diffusa in molte parti del mondo compresa l’Europa. Il prodotto era già commercializzato da Orphan Europe (una società del gruppo Recordati) in licenza da Mylan. “Siamo molto sodisfatti dell’accordo con Mylan per l’acquisizione dei diritti di cisteamina bitartrato”, ha dichiarato Andrea Recordati, amministratore delegato e vice presidente. “Negli anni passati, la nostra consociata dedicata alle malattie rare, Orphan Europe, ha reso disponibile questo farmaco ai pazienti affetti da cistinosi nefropatica. Sia in Europa che in altri paesi non-europei. L’acquisizione definitiva dei diritti ci permette di assicurare la continuità di questa attività e di garantire l’accesso dei pazienti a questo trattamento salvavita.”

La patologia

La cistinosi nefropatica è la forma più grave di cistinosi. Una condizione, questa, caratterizzata da accumulo nell’organismo dell’amminoacido cistina che comporta danni a cellule e tessuti. La cistinosi nefropatica si manifesta nella primissima infanzia, con ritardo di crescita e un tipo particolare di danno renale. I segni principali sono sete eccessiva, produzione di quantità eccessive di urine, disidratazione, acidosi del sangue, alterazioni ossee. Intorno ai due anni, i bambini colpiti mostrano segni di accumulo di cistina negli occhi. A questo si aggiunge un aumento della sensibilità alla luce. I bambini non trattati vanno incontro a insufficienza renale grave prima dei dieci anni. Altri sintomi possibili sono deterioramento dei muscoli, cecità e diabete. Ma anche difficoltà a deglutire, disturbi della tiroide e del sistema nervoso. Come gli altri tipi di cistinosi, la cistinosi nefropatica dipende da mutazioni del gene Ctns. La manifestazione della patologia è dovuta all’eredità di due copie alterate del gene da entrambi i genitori.