Terapia genica per le malattie rare, accordo MolMed-Orchard Therapeutics

La nuova partnership garantirà la continuità dell’intesa strategica di sviluppo e produzione di cure innovative sottoscritto tra l'azienda biotech italiana e GlaxoSmithKline

Orchard Therapeutics

Via GlaxoSmithKline, arriva Orchard Therapeutics: cambio di attori all’interno dell’accordo con Molmed nello sviluppo di terapie geniche per la cura delle malattie rare. Gsk ha infatti sottoscritto un accordo strategico con l’azienda londinese, in base al quale Orchard Therapeutics acquisisce il portafoglio di terapie per patologie a bassissima prevalenza di Gsk. L’obiettivo è rafforzare la propria posizione di leader globale nelle gene therapy per le malattie rare.

Continuità della ricerca

La partnership garantirà la continuità dell’accordo strategico di sviluppo e produzione sottoscritto tra MolMed e GlaxoSmithKline. In questo modo, i programmi in essere resteranno attivi. A iniziare da Strimvelis, prima terapia genica autologa ex-vivo per la cura di bambini affetti da immunodeficienza Ada-scid, approvata da Ema nel 2016. Ma anche i due programmi in sperimentazione clinica avanzata a scopo registrativo relativi alla leucodistrofia metacromatica (Mld), e alla sindrome di Wiskott Aldrich (Was). E infine un programma in fase di sviluppo clinico sulla beta talassemia.

La fase di transizione

Orchard Therapeutics assumerà tutti i diritti e gli obblighi derivanti dall’accordo strategico tra Gsk e MolMed. Per facilitare la fase di transizione limitando il più possibile le interferenze sui vari progetti, Gsk e Orchard hanno inoltre concordato un periodo di transizione. Tale passaggio prevede che Gsk continui a gestire alcune attività sino al termine del 2018. “Siamo orgogliosi del percorso condotto fino a oggi insieme a Gsk e Telethon – ha dichiarato Riccardo Palmisano, amministratore delegato di MolMed – e soddisfatti di poterlo proseguire con successo con Orchard Therapeutics. Azienda di primo piano a livello mondiale nel settore delle terapie geniche, estremamente competente e totalmente dedicata allo sviluppo di soluzioni innovative e avanzate capaci di trasformare le vite dei pazienti affetti da malattie rare”.

Il primato italiano

Sull’importanza delle terapie geniche capaci di rivoluzionare le vite delle persone affette da malattie rare (e non) si è soffermato ancora Riccardo Palmisano, intervenuto lo scorso 11 aprile a un incontro organizzato a Milano da Labiotech, piattaforma online dedicata all’informazione sulle biotecnologie in Europa. Palmisano ha ricordato che, nonostante il prezzo sia elevato, si tratta di terapie che possono risolvere del tutto alcune malattie rivoluzionando la vita delle persone affette. E a lungo andare, il peso sul Ssn è anche minore. Per questo si sta lavorando per cercare di ridurre i costi, pensando a sistemi di pagamento dilazionati. Palmisano ha anche ricordato come l’Italia sia un’eccellenza nel settore delle terapie avanzate. Tanto che tre delle cinque terapie geniche oggi in commercio sono state sviluppate nel nostro Paese.