Distrofia muscolare dei cingoli, accordo tra Sarepta Therapeutics e Myonexus

Secondo i termini dell’intesa, l'azienda biofarmaceutica Usa effettuerà un pagamento anticipato di 60 milioni di dollari e ulteriori pagamenti legati allo sviluppo di terapie geniche. Il programma punta a individuare i primi trattamenti correttivi per cinque diverse forme di Lgmd

malattie rare

Accordo tra Sarepta Therapeutics e Myonexus per portare avanti diversi programmi di terapia genica contro alcune forme di distrofia muscolare dei cingoli (Lgmd). Malattia definita “negletta” secondo la definizione della Unione europea e della associazione europea malattie rare (E-Rare), a indicare sia l’assenza di ricerca che di diagnostica. Lo comunica Gfb onlus (Gruppo familiari beta-sarcoglicanopatie), che ha preso parte alla firma dell’accordo tra la società biofarmaceutica Usa Sarepta focalizzata sulla medicina genetica di precisione per il trattamento di malattie neuromuscolari rare e Myonexus. Lo scorso giugno il Gfb onlus di Talamona (Sondrio), insieme ad altre quattro organizzazioni americane, si è unito a Myonexus Therapeutics – biotech in fase clinica che sviluppa terapie geniche per varie forme di distrofie muscolari dei cingoli – per supportare lo sviluppo di terapie geniche per la Lgmd.

L’accordo  tra Sarepta Therapeutics e Myonexus

Secondo i termini dell’accordo con Myonexus, Sarepta effettuerà un pagamento anticipato di 60 milioni di dollari e ulteriori pagamenti legati allo sviluppo delle terapie. Sarepta, inoltre, acquisisce un’opzione esclusiva per l’acquisto di Myonexus a un prezzo fisso pre-negoziato con pagamenti contingenti correlati alle vendite. Se tutti i pagamenti intermedi relativi allo sviluppo vengono raggiunti, Sarepta pagherà fino a 45 milioni di dollari in un periodo di valutazione di circa due anni. Sarepta ha poi la possibilità di acquistare Myonexus in qualsiasi momento, anche dopo aver esaminato i dati di verifica.

Risultati più veloci

“Siamo entusiasti di questo accordo, che non ci aspettavamo. Il coinvolgimento della società biofarmaceutica americana – ha sottolineato Beatrice Vola, presidente del Gfb onlus – rappresenta un ulteriore passo avanti per il progetto di terapia genica sulla Lgmd 2E, finanziato in questi anni dalla nostra associazione. Con Sarepta i risultati potrebbero arrivare in modo ancora più veloce. Sono anni che lottiamo per dare ai nostri associati riscontri concreti e pensiamo di essere sulla strada giusta”.

I programmi di ricerca per la distrofia muscolare dei cingoli

Il programma è progettato, in caso di successo, per offrire i primi trattamenti correttivi per cinque diverse forme di Lgmd. Il più avanzato di questi programmi è Myo-101, sviluppato per il trattamento della distrofia Lgmd2E. Myo-101 ha generato interessanti dati pre-clinici di sicurezza ed efficacia utilizzando il sistema vettoriale AAVrh.74. È lo stesso vettore utilizzato nel programma di terapia genica della micro-distrofina che Sarepta sta sviluppando con il “Nationwide Children’s Hospital”. Lo studio di fase I/II su Myo-101 è previsto per la metà del 2018. Le aziende prevedono di riportare i primi dati a fine 2018 o inizio 2019. Inoltre, Myonexus sta promuovendo altri programmi sempre basati sull’uso di un gene restaurativo mediante il vettore AAVrh.74, contro le altre forme di Lgmd.

Il commento di Sarepta

“Siamo molto entusiasti di entrare in una partnership – ha dichiarato Doug Ingram, presidente e amministratore delegato di Sarepta – che ci dà la possibilità di acquisire, attraverso il diritto di opzione, Myonexus. Myonexus e il suo focus sulla terapia genica utilizzando il vettore AAVrh.74 per trattare forme di Lgmd si allineano con la nostra visione di emergere come una delle aziende di medicina genetica di precisione più importanti a livello globale”.