Il premio Sonia Skarlatos a Fondazione Telethon per la promozione e l’avanzamento di terapie geniche e cellulari

Per la prima volta il riconoscimento promosso dall’American society of gene and cell therapy è andato a una charity, nella persona di Francesca Pasinelli, per il costante impegno nel tradurre le prospettive di ricerca accademica in terapie concretamente fruibili dai pazienti

Sonia Skarlatos

Fondazione Telethon, nella persona del direttore generale Francesca Pasinelli, è stata premiata con il Sonia Skarlatos Public Service Award 2018. Si tratta di un prestigioso riconoscimento promosso dall’American society of gene and cell therapy (Asgct). Un premio diretto a persone e organizzazioni che si siano distinte nel promuovere e potenziare costantemente l’avanzamento delle terapie geniche e cellulari attraverso agenzie governative, gruppi di advocacy, attività di divulgazione al pubblico, organizzazioni non profit.

Le motivazioni

Tra le motivazioni della scelta, in particolare, “l’instancabile lavoro portato avanti da Fondazione Telethon. Perché i pionieristici studi clinici nel campo della terapia genica con cellule staminali ematopoietiche per malattie rare ereditarie si traducessero nella concreta designazione come farmaco orfano e nella conseguente approvazione europea della terapia genica per il deficit di adenosina deaminasi”.

Un modello virtuoso

“L’American society of gene and cell therapy – dichiara Helen Heslop, presidente Asgct e direttore del Center for cell and gene therapy (Baylor College of Medicine) –  è orgogliosa di riconoscere a Francesca Pasinelli il Sonia Skarlatos Public Service Award. Il premio è per l’instancabile lavoro svolto con Fondazione Telethon per rendere più accessibili le terapie geniche e cellulari ai pazienti con malattie genetiche rare che potranno trarne beneficio. Il successo di Pasinelli e della Fondazione nella promozione di sperimentazioni cliniche europee e di eventuali approvazioni di trattamenti è un modello virtuoso che speriamo di vedere applicato in tutto il mondo”.

La prima volta di una charity

Per la prima volta il riconoscimento è stato conferito al direttore di una charity e non a un singolo ricercatore. Riconoscendo quest’anno, a livello internazionale, l’impatto delle ricerche supportate da Fondazione Telethon in questo settore. Il premio prende il nome dalla ricercatrice americana Sonia Skarlatos. Una scienziata riconosciuta dalla comunità scientifica come una delle più attive promotrici del settore scomparsa prematuramente nel 2013 e che per prima lo ha ricevuto.

I motivi del successo

“Siamo orgogliosi del riconoscimento ottenuto”, ha commentato Francesca Pasinelli. “Crediamo che esso vada letto come una conferma, a livello internazionale, della capacità di Fondazione Telethon di trasformare la nostra ottima ricerca in terapie concretamente fruibili dai pazienti. Sono stati premiati, a nostro avviso, i fattori abilitanti del percorso compiuto dalla Fondazione, dalla sua nascita a oggi. Le prassi adottate per valutare e finanziare progetti. Quelle per supportare la crescita strategica dei centri di ricerca. Quelle per effettuare il monitoraggio dei risultati e, infine, per valorizzarne il potenziale in termini di trasferimento tecnologico e di sviluppo terapeutico. Uno sforzo quotidiano di creazione di valore. E di costruzione di un ecosistema in cui ricerca e terapie dialogano costantemente sotto il segno dell’innovazione”.