Ema approva nove farmaci (più uno) tra cui due Car-T

Via libera a due terapie cellulari come tisagenlecleucel e axicabtagene ciloleucel contro i tumori del sangue a cui si aggiungono altri quattro farmaci orfani. Infine c'è stato anche il riesame di un decimo medicinale dopo la bocciatura a inizio 2018

Ema

Ema approva nove farmaci, ma tra questi ce ne sono due che potranno finalmente essere disponibili in Europa. Parliamo dei due farmaci antigene chimerico Car-T tisagenlecleucel e axicabtagene ciloleucel. Entrambi destinati a curare tumori del sangue.

Grandi novità

La riunione del 25-28 giugno 2018 ha portato grandi novità sul mercato europeo dei medicinali. Si rimane in attesa della conferma della Commissione europea, ma intanto il Chmp ha dato parere favorevoli. Intanto tisagenlecleucel e axicabtagene ciloleucel sono i primi farmaci che rientrano nello schema Prime (Priority medicine) a ricevere il parere favorevole del Chmp. Durante la fase di sviluppo erano stati designati come farmaci orfani.

I farmaci orfani

Altri farmaci considerati orfani sono caplacizumab per porpora trombotica trombocitopenica. Vestronidasi alfa per la mucopolisaccaridosi di tipo VII. Vonicog alfa contro la malattia di von Willebrand e daunorubicina/citarabina contro la leucemia mieloide acuta.

Fonte: Ema

Gli altri pareri favorevoli

Nel computo totale dei medicinali approvati c’è anche tocilizumab. In questo caso il farmaco riceve un’estensione di terapia per includere il trattamento della sindrome da rilascio di citochine da cellule Car-T. Approvazione importante considerando il grave effetto collaterale che le terapie cellulari possono a volte arrecare. A seguire c’è lesinurad/allopurinolo per il trattamento dell’iperuricemia in pazienti affetti da gotta. Parere positivo anche per ulipristal acetate. Nello specificico c’è stata una richiesta di consenso informato per il trattamento preoperatorio dei fibromi uterini. Infine, c’è un decimo farmaco che si aggiunge alla lista. Neratinib per il trattamente adiuvante di pazienti adulti con carcinoma mammario. In questo caso si parla di riesame, dopo una prima bocciatura a inizio 2018.