Fda, nuove linee guida sulle terapie geniche

Le bozze dei nuovi documenti regolamentano sei aree specifiche: emofilia, malattie rare, disturbi della retina, produzione e controllo, studi con follow-up a lungo termine e test di prodotti a base di vettori retrovirali

La Fda ha pubblicato la bozza di nuove linee guida sulle terapie geniche. Focus su emofilia, malattie rare, disturbi della retina, produzione e controllo, studi con follow-up a lungo termine e test di prodotti a base di vettori retrovirali. Su questi temi il centro per la ricerca e la valutazione per i biologici e la Fda hanno preparato queste bozze per dare una direzione univoca all’industria. L’annuncio era stato dato già a gennaio 2018.

I documenti

Le sei bozze trattano sia le procedure di produzione che di ricerca. Sull’emofilia, per esempio, si regolamentano gli studi e gli sviluppi dei fattori di coagulazione VIII e IX. Così come per le malattie rare. Le linee guida prevedono un osservatorio speciale lungo tutta la filiera di ricerca e di licenziamento del farmaco. Per i disturbi della retina c’è un focus specifico sulle nuove terapie geniche all’interno di specifiche indicazioni. Sul tema della produzione e del controllo ci si concentra sulle informazioni richieste per la sicurezza, identità, qualità, purezza e forza del prodotto oggetto di studio. Per il follow-up a lungo termine le indicazioni riguardano la regolamentazione di protocolli per studi osservazionali e raccolta di dati su eventi avversi ritardati comparsi a seguito della somministrazione di una terapia genica. Infine i test di prodotti a base di vettori retrovirali con particolare attenzione al monitoraggio dei pazienti.

Le ombre sulla Crispr

Le linee guida arrivano in un momento delicato. Infatti il 16 luglio 2018 la rivista Nature Biotechnology ha pubblicato un articolo su alcuni potenziali problemi legati alla terapia genica Crispr. Secondo l’articolo può andare a modificare involontariamente anche altre parti del genoma aumentando il rischio di tumori. Già nel 2017 Nature aveva ipotizzato questa possibilità. Inevitabile l’indice negativo delle aziende del settore quotate.  La svizzera Crispr AG ha perso  l’8.6%, Editas Medicine, il 7.5% e Intellia Therapeutics il 9.6%.