Terapia genica contro la β-talassemia, l’Ema concede la procedura accelerata

LentiGlobin sviluppata da bluebird bio potrebbe presto essere la prima terapia genica contro le forme più gravi della malattia ad essere approvata. L’azienda è in procinto di presentare domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) nell’Unione europea nel 2018

Terapia genica contro la β-talassemia

Probabilmente non ci vorrà molto tempo perché la prima terapia genica contro la β-talassemia venga approvata in Europa. Almeno per quanto riguarda pazienti adolescenti e adulti affetti dalla malattia trasfusione-dipendente (Tdt) con genotipo non-β00, una delle più severe. Bluebird bio ha infatti annunciato che la sua terapia genica sperimentale LentiGlobin – indicata per il trattamento di questi pazienti – ha ottenuto la procedura accelerata da parte del Comitato per i prodotti medicinali ad uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i farmaci (Ema) per la sua imminente domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (Maa). LentiGlobin è una potenziale terapia genica da impiegare una tantum per far fronte alla causa genetica alla base della Tdt.

La prima terapia genica contro la β-talassemia

“La β-talassemia trasfusione-dipendente è una grave malattia genetica che richiede continue trasfusioni croniche di sangue per la sopravvivenza” spiega David Davidson, Chief Medical Officer, bluebird bio. “Anche se si tratta di una procedura salvavita per il paziente, sono associate a severe complicanze mediche che comportano insufficienza d’organo da sovraccarico di ferro. Ricevere una valutazione accelerata per LentiGlobin contribuisce a supportare il nostro obiettivo di fornire la prima terapia genica ai pazienti affetti da TDT. Siamo ansiosi di collaborare con le autorità regolatorie per questa opzione terapeutica potenzialmente rivoluzionaria”.

Un’innovazione terapeutica

Bluebird bio intende presentare all’Ema una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per LentiGlobin nella malattia trasfusione-dipendente nel 2018. Le valutazioni accelerate possono ridurre l’effettivo tempo di revisione di una Maa da 210 giorni a 150 giorni una volta convalidata dall’Ema. Una valutazione accelerata viene concessa a prodotti ritenuti dal Chmp di enorme interesse per la salute pubblica e tali da rappresentare un’innovazione terapeutica.

Gli studi clinici

La valutazione accelerata per LentiGlobin è supportata da dati di studi clinici. A iniziare dallo studio già completato di fase 1/2 Northstar (HGB-204) e lo studio di fase 1/2 HGB-205 attualmente in corso. Oltre ai dai dati disponibili dallo studio di fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e dallo studio di follow-up di sicurezza ed efficacia a lungo termine LTF-303. Quest’ultimo dedicato alle persone che hanno partecipato a studi clinici di LentiGlobin sponsorizzati da bluebird bio per la β-talassemia trasfusione-dipendente e l’anemia falciforme.

La posizione delle agenzie regolatorie

L’Ema ha concesso a LentiGlobin l’idoneità Priority Medicines (Prime) e la designazione di medicinale orfano per il trattamento della Tdt. LentiGlobin fa anche parte dell’Adaptive pathways dell’Ema, nell’ambito dell’iniziativa dell’Agenzia volta ad offrire ai pazienti un accesso tempestivo ai nuovi farmaci.  La Food and drug administration invece ha concesso a LentiGlobin lo status di farmaco orfano e la designazione di breakthrough therapy per il trattamento della Tdt.