Lipodistrofia, via libera dalla Commissione europea per metreleptin

Il farmaco è approvato ad integrazione della dieta, come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze della carenza di leptina nei pazienti affetti da questa malattia rara

Aegerion Pharmaceuticals ha annunciato di aver ottenuto dalla Commissione europea l’autorizzazione all’immissione in commercio per metreleptin contro la lipodistrofia. Il farmaco è approvato ad integrazione della dieta, come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze della carenza di leptina nei pazienti con lipodistrofia.

L’approvazione e nuovi approcci terapeutici

Stephen O’Rahilly, dell’Addenbrooke’s Hospital di Cambridge, ha dichiarato: “La lipodistrofia è una malattia rara che, a causa della sua natura complessa, richiede un trattamento molto specialistico. I pazienti con lipodistrofia in precedenza si affidavano a modifiche dello stile di vita e farmaci, come le iniezioni di insulina per gestire le complicanze associate alla malattia”. Le opzioni di trattamento finora disponibili, secondo Rebecca Sanders, fondatrice e presidente di Lipodystrophy Uk “erano limitate, rivolte solo ad alcune delle complicanze di questa condizione”.

La patologia

La lipodistrofia, che può essere generalizzata (Gl) o parziale (Pl), è una malattia incurabile ed estremamente rara. Impedisce di immagazzinare tessuto adiposo sottocutaneo. A questa malattia si accompagnano diversi disturbi del metabolismo, come il diabete grave. Se non controllata, la lipodistrofia può causare gravi danni agli organi. A livello mondiale ne sono colpite approssimativamente da 1 a 4 persone per milione.