Car-T, via libera della Commissione Ue per tisagenlecleucel

Dopo il parere positivo del Chmp dell'Ema, arriva l'approvazione finale delle istituzioni europee. Intanto Novartis annuncia che farà ulteriori investimenti in terapie cellulari con la costruzione di un nuovo impianto a Stein, Svizzera

Via libera della Commissione Ue per tisagenlecleucel, terapia oncologica Car-T di Novartis. L’indicazione arriva per la leucemia linfoblastica a cellule B nei pazienti pediatrici e fino ai 25 anni di età e il linfoma diffuso a grandi cellule B negli adulti. In entrambi i casi va usata per le forme che non rispondono alle terapie tradizionali.

Medicinale orfano

Tisagenlecleucel ha ricevuto la designazione di medicinale orfano. Inoltre è rientrato anche nel programma Ema detto Prime, pensato per velocizzare l’iter di alcuni farmaci. Tra questi, di quelli recentemente approvati dall’Agenzia europea dei medicinali c’è anche axicabtagene ciloleucel, anch’esso antigene chimerico. La tecnica Car-T sta ultimamente tenendo banco in oncologia. Proprio quest’ultimi due farmaci hanno avuto un prima via libero a fine giugno 2018. Negli Usa tisagenlecleucel è stato il primo medicinale di questo tipo a essere stato approvato dalla Fda.

Come funziona

Tisagenlecleucel è un’immunoterapia Car-T che aveva già ricevuto parere positivo dall’Oncologic drugs advisory committee della Food and drug administration nel luglio 2017. Ogni dose è un trattamento personalizzato che utilizza i linfociti T dello stesso paziente. Le cellule del paziente sono raccolte e inviate in uno stabilimento in cui vengono geneticamente modificate e dotate di un gene che contiene una proteina specifica (Car-T, appunto) che uccide le cellule leucemiche che hanno uno specifico antigene (CD19) in superficie. Una volta modificate, le cellule vengono reiniettate nel paziente per eliminare le cellule maligne.

Car-T made in Switzerland

A seguito di questo via libera, Novartis ha rilasciato una nota in cui è scritto che arriveranno nuovi investimenti nel campo delle terapie cellulari. A Stein, lungo il Reno, la società basilese intende costruire un nuovo impianto altamente tecnologico. Secondo i piani dell’azienda sono previsti 260 posti di lavoro, che potrebbero arrivare a 450 nel prossimo triennio. L’investimento è stato di 90 milioni di franchi svizzeri (78 milioni di euro). Al momento la produzione della Car-T si trova in Usa e Francia. Dal 2020 dovrebbe essere attivo anche il complesso elvetico.