Leucemia mieloide acuta, approvato in Italia l’uso di midostaurina

L'Agenzia italiana del farmaco ha approvato un medicinale innovativo di Novartis. Grazie a questa terapia sono stati osservati benefici significativi in termini di sopravvivenza complessiva, nei malati di Lma, con un miglioramento della durata di vita da 25 a 70 mesi. E una riduzione del rischio di morte del 23%. In Italia i pazienti affetti da questa patologia sono circa 3200 ogni anno

Leucemia mieloide acuta

In Italia c’è una nuova cura per combattere la Leucemia mieloide acuta. D’ora in avanti, i pazienti affetti da questa forma aggressiva di tumore al sangue potranno usufruire di midostaurina. Si tratta di un farmaco innovativo di Novartis, approvato in Italia in regime di rimborsabilità. La Leucemia mieloide acuta è una malattia che si manifesta prevalentemente in soggetti anziani. Può però colpire anche  quelli più giovani. A causa dell’estrema rapidità con cui progredisce, in genere solo il 20% delle persone sopravvive a cinque anni dalla diagnosi. In Italia si riscontrano circa 3200 casi di leucemie mieloide acuta ogni anno.

Il farmaco di Novartis riconosciuto come innovativo

“Siamo orgogliosi che il nostro impegno nella ricerca consenta di offrire alla comunità emato-oncologica la piena rimborsabilità di midostaurina, una target therapy per i pazienti con Leucemia mieloide acuta Flt3 mutata. Si tratta di una novità terapeutica importante, tanto rilevante che Aifa ne ha riconosciuto l’innovatività. – afferma Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology Italia – Questo comporta, tra gli altri vantaggi, un rapido accesso al farmaco su tutto il territorio nazionale, con un notevole beneficio per i pazienti.”

La terapia è stata riconosciuta come particolarmente innovativa da parte dell’Agenzia italiana del farmaco. L’approvazione si basa sui dati dello studio clinico Ratify, uno tra i più vasti studi clinici condotti finora nei pazienti con mutazione Flt3 con questo specifico tipo di Leucemia mieloide acuta. Con midostaurina sono stati  osservati benefici significativi in termini di sopravvivenza complessiva con un miglioramento della durata mediana di vita da 25 a 70 mesi con una riduzione del rischio di morte del 23%.

Cosa cambia per i malati di Lma con l’uso di midostaurina

“L’introduzione di midostaurina nel nostro Paese rappresenta un notevole passo avanti”. Sottolinea  Giuseppe Rossi, direttore della struttura complessa di ematologia e del dipartimento di oncologia clinica degli spedali civili di brescia.”Fino al 2017 la terapia per Lma è sempre stata costituita dalla chemioterapia e dal trapianto di midollo osseo. Ora possiamo usufruire del primo farmaco che lavora specificatamente solo sulle cellule leucemiche di questo tumore particolarmente aggressivo. I benefici clinici della midostaurina, in aggiunta alla chemioterapia, sono evidenti soprattutto per i pazienti la cui leucemia è caratterizzata dalla mutazione del gene FLT3, contro la quale midostaurina è selettivamente diretta”.

Diagnosi precoce della malattia, al via i LabNet

La leucemia mieloide acuta si definisce tale perché ha un rapidissimo sviluppo. Motivo per cui è fondamentale diagnosticarla tempestivamente, in maniera tale da iniziare una terapia mirata il più presto possibile. A questo proposito, in Italia esiste un network specializzato che mette in comunicazione i medici italiani ematologi con i laboratori – sempre italiani – dove si eseguono esami del sangue molto sofisticati, indispensabili per fare la diagnosi precoce.

Si tratta di Labnet, una rete di laboratori di biologia e centri di ematologia, estesa a tutto il territorio nazionale, realizzata dal Gimema (Gruppo Italiano malattie Ematologiche dell’adulto), con il supporto di Novartis. Il network nasce nell’ambito della leucemia mieloide cronica. Inoltre, da qualche anno è nato anche Labnet dedicato alla Lma: 12 laboratori italiani, già accreditati per lo studio genetico-molecolare di questo tipo di leucemia, sono stati inseriti nella piattaforma Labnet L, mentre 19 sono in fase di attivazione. Il progetto Labnet Lma consente di garantire a tutti i pazienti la stessa accuratezza negli esami diagnostici, a prescindere dal centro presso il quale vengono trattati.