Leucemie a cellule capellute, ok di Fda all’uso di moxetumomab pasudotox

La terapia è indirizzata a pazienti con malattia recidiva o refrattaria che abbiano ricevuto almeno due precedenti terapie sistemiche, incluso il trattamento con un analogo nucleosidico purinico. Il farmaco è stato sviluppato da AstraZeneca

Fda

La Food and Drug Administration (Fda) ha approvato l’uso di  moxetumomab pasudotox  per il trattamento di pazienti adulti con leucemia a cellule capellute (HCL). La terapia è indirizzata a pazienti con malattia recidiva o refrattaria che abbiano ricevuto almeno due precedenti terapie sistemiche. Incluso il trattamento con un analogo nucleosidico purinico. Si tratta di uno dei primi trattamenti di questo tipo per pazienti con HCL. La Fda ha concesso l’approvazione di moxetumomab pasudotox alla società biofarmaceutica AstraZeneca.

Che cos’è l’HCL

L’HCL è un tumore del sangue raro, a crescita lenta, in cui il midollo osseo produce troppe cellule B (linfociti), un tipo di globuli bianchi che combatte l’infezione. La malattia prende il nome da queste cellule B, che nel caso in questione, viste al microscopio sembrano “pelose”. In conseguenza all’aumento del numero di cellule leucemiche, vengono prodotti meno globuli bianchi, globuli rossi e piastrine.

Come agisce sui pazienti il farmaco

“Il farmaco soddisfa un bisogno insoddisfatto di pazienti affetti da leucemia a cellule capellute, la cui malattia è progredita dopo aver provato altre terapie approvate dalla Fda”.  Ha commentato Richard Pazdur  direttore del centro di Oncologia della Fda. “La terapia è il risultato di importanti ricerche condotte dal National cancer institute. Che hanno portato allo sviluppo e ai test clinici di questo nuovo tipo di trattamento per i pazienti con  questo raro tumore del sangue”.

L’efficacia di questo farmaco  è stata studiata in uno studio clinico su  80 pazienti che avevano ricevuto un precedente trattamento per HCL con almeno due terapie sistemiche, incluso un analogo nucleosidico purinico. Lo studio ha misurato la risposta completa duratura (CR), definita come mantenimento della remissione ematologica per oltre 180 giorni dopo il raggiungimento della CR. Il 30% dei pazienti nello studio ha ottenuto un CR durevole e il tasso di risposta globale (numero di pazienti con risposta parziale o completa alla terapia) è stato del 75%.