Ema, parere positivo per cabozantinib contro il carcinoma epatocellulare in monoterapia

Il via libera del Chmp si è basato sui risultati dello studio di fase III Celestial. L'ok riguarda l'uso del medicinale negli adulti precedentemente trattati con sorafenib

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) ha espresso parere positivo per cabozantinib come monoterapia per il trattamento del carcinoma epatocellulare (Hcc) negli adulti precedentemente trattati con sorafenib. Il parere favorevole del Chmp sarà ora esaminato dalla Commissione europea.

L’ok dell’Ema

Il fascicolo si basa sui risultati dello studio internazionale di fase 3 Celestial controllato vs placebo. La ricerca ha raggiunto il suo endpoint primario di sopravvivenza globale (Os), con cabozantinib che ha apportato un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo nella Os rispetto al placebo in pazienti con carcinoma epatocellulare avanzato che sono stati precedentemente trattati con sorafenib. Nel luglio 2018 i risultati dello studio clinico di fase 3 Celestial sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine. Quest’ultima opinione positiva del Chmp è stata preceduta da due approvazioni della Commissione europea per cabozantinib nel carcinoma a cellule renali (Rcc).

Il tumore epatico

“Il peso del tumore del fegato è in aumento a livello globale e, malgrado la recente introduzione di nuovi agenti, è ancora la seconda principale causa di mortalità per tumori nel mondo.” Lo dice Alexandre Lebeaut, vice presidente esecutivo, R&D e Chief scientific officer di Ipsen. “Se approvato dalla Commissione europea, cabozantinib come monoterapia darà ai pazienti con carcinoma epatocellulare una nuova e necessaria opzione di trattamento orale”.

Il trial

Celestial è uno studio randomizzato di fase III, in doppio cieco ed è stato condotto in più di cento centri globalmente in 19 paesi. Lo studio è stato progettato per arruolare 760 pazienti affetti da Hcc in fase avanzata trattati precedentemente con sorafenib, che potevano aver ricevuto fino a due precedenti terapie antineoplastiche per Hcc e con adeguata funzionalità epatica. L’arruolamento dello studio è stato completato nel settembre 2017. Sono stati randomizzati 773 pazienti.

La randomizzazione è avvenuta con una ratio di 2:1 a ricevere 60 mg di cabozantinib una volta al giorno o placebo. La stratificazione è avenuta in base all’eziologia della malattia (epatite C, epatite B o altro), regione geografica (Asia verso altre regioni) e presenza di malattia extra epatica. Non era permesso il cross-over tra i bracci dello studio. Il trial ha raggiunto l’endpoint primario di sopravvivenza globale (Os). Il comitato indipendente di monitoraggio dei dati dello studio ha raccomandato di interrompere la sperimentazione per efficacia dopo la seconda analisi ad interim pianificata. I dati di sicurezza nello studio erano coerenti con il profilo stabilito di cabozantinib.