Farmaci, Fda approva l’uso di emicizumab per pazienti con emofilia A

L'ente americano ha dato il via libera all'utilizzo del farmaco di Roche per la profilassi di routine, volta a prevenire o ridurre la frequenza di emorragie in pazienti affetti dalla malattia senza inibitori del fattore VIII. L'approvazione è stata supportata dai risultati degli studi clinici Haven-3 e Haven-4

Emofilia

Via libera da parte della Fda all’utilizzo di emicizumab per il trattamento dei pazienti con emofilia A. L’ente americano ha approvato l’uso del farmaco per la profilassi di routine, volta a prevenire o ridurre la frequenza di emorragie in adulti e bambini con emofilia A senza inibitori del fattore VIII.

Gli studi a supporto dell’approvazione

Nel 2017 la Fda ha approvato per la prima volta questa terapia. Ma solo per il 20% dei pazienti affetti da emofilia A con “inibitori”, o per quelli le cui  risposte immunitarie richiedono l’utilizzo di farmaci aggiuntivi.  Quest’ulteriore approvazione da parte della Food and drugs administration, è stata supportata da studi clinici denominati Haven-3 e Haven-4. Tali studi avrebbero dimostrato l’efficacia di emicizumab a diversi programmi di dosaggio, anche per pazienti con emofilia A senza inibitori.

Dal momento della prima approvazione del farmaco, gli studi di Roche (e Genentech, la sussidiaria di San Francisco del gruppo) si sono focalizzati sugli effetti di emicizumab, raggiungendo risultati significativi. Più in dettaglio, in Haven-3 i pazienti che sono passati a emicizumab hanno visto i loro tassi di sanguinamento ridotti di circa il 70%.

I numeri sull’emofilia

Si tratta di una malattia che colpisce circa 400mila in tutto il mondo e l’emofilia A è la forma più comune. In genere viene trattata come profilassi con farmaci somministrati più volte alla settimana, che aumentano i livelli delle proteine ​​di coagulazione. Grazie all’utilizzo di questo tipo di farmaci,  si può aiutare il paziente a prevenire pericolosi eventi di sanguinamento, spesso causa di danni alle articolazioni e altri problemi di salute.