Malattie rare, molecola di Recordati riceve la designazione di farmaco orfano

Si tratta del prodotto sperimentale “REC 0545” di Orphan Europe, società del gruppo italiano, per il trattamento della Msud (malattia delle urine a sciroppo d’acero), raro disturbo metabolico genetico che impedisce al corpo di metabolizzare alcuni aminoacidi

malattie rare

La Commissione europea ha concesso la designazione di farmaco orfano alla molecola sperimentale “REC 0545” di Orphan Europe, società del gruppo Recordati, per il trattamento della Msdu (malattia delle urine a sciroppo d’acero), una rara patologia metabolica genetica. A darne notizia è un comunicato di Recordati. È la prima volta – sottolinea l’azienda – che una designazione di farmaco orfano viene concessa per questa patologia.

La malattia

A causa della Msud – ricorda la nota – il corpo non è in grado di metabolizzare correttamente alcuni aminoacidi (i componenti delle proteine). A partire dalla prima infanzia, questa condizione è caratterizzata da scarso appetito, vomito, mancanza di energia (letargia), convulsioni, movimenti anormali e ritardo dello sviluppo.

Il nome della malattia, che in Europa colpisce circa 3.000 pazienti, deriva dal caratteristico odore dolce dell’urina dei neonati colpiti. I piccoli pazienti soffrono di episodi di scompenso che, se non trattati, possono risultare letali.

La designazione di farmaco orfano

“La designazione di farmaco orfano europeo – commenta Andrea Recordati, amministratore delegato dell’azienda – è un risultato fondamentale che facilita ed accelera ulteriormente lo sviluppo di REC 0545 nel trattamento del MSUD. Siamo molto lieti che la Commissione abbia conferito la designazione di farmaco orfano a questo nuovo trattamento, il che mette in evidenza i bisogni medici ancora insoddisfatti nel trattamento di bambini e adulti affetti da questa malattia devastante e conferma la necessità di sviluppare nuove terapie per Msdu. Ciò rappresenta un ulteriore traguardo per la nostra azienda e dimostra il nostro impegno nel campo delle malattie rare”.

La designazione di farmaco orfano si applica ai farmaci studiati per il trattamento di malattie rare o condizioni che colpiscono meno di cinque persone su 10.000 in Europa e che offrono un significativo vantaggio terapeutico rispetto alle terapie già esistenti. La designazione conferisce l’opportunità di una commercializzazione esclusiva di dieci anni a fronte dell’approvazione del farmaco nella stessa indicazione.