Malattie rare in Italia: più farmaci e attese meno lunghe

Presentato il secondo rapporto annuale dell’Osservatorio farmaci orfani (Ossfor). Nove farmaci orfani sono arrivati nel nostro Paese nel 2018, per un totale di 95 medicinali. Gli iter regolatori diventano più celeri, ma restano diverse criticità nella gestione dei malati rari sul territorio

malattie rare

I malati rari italiani hanno disposizione più terapie e in tempi più rapidi rispetto al passato. Nel 2018 sono arrivati nel nostro Paese nove nuovi farmaci orfani, per un totale di 95 farmaci commercializzati a oggi in Italia. I consumi sono cresciuti del 18,5% in un anno e il lasso di tempo tra l’autorizzazione Ema e la determina Aifa di prezzo e rimborso è passato dai 35 mesi (triennio 2003-2005) a 11 mesi (2015-2017). Sono questi alcuni dati del secondo rapporto dell’Osservatorio farmaci orfani (Ossfor) presentato oggi a Roma, frutto della joint venture tra il consorzio Crea Sanità dell’Università Tor Vergata e Osservatorio malattie rare.

I consumi di farmaci orfani

Quello dei farmaci orfani è un mercato “piccolo”, ma in espansione. “I consumi in unità minime frazionabili (Umf) – spiega a margine della presentazione del report, Barbara Polistena di Crea Sanità – sono aumentati del 25% in un anno, la spesa è cresciuta del 18%, ma non è aumentato costo per unità minima frazionabile. I costi crescono ma significa che aumentano le opportunità terapeutiche. Un dato importante – sottolinea Polistena – riguarda l’analisi dei fatturati dei singoli farmaci orfani: oltre il 60% di questi medicinali non supera i 30 milioni di euro di fatturato e solo tre terapie superano quota 100 milioni di fatturato”.

Una riflessione in sintonia con le parole di Francesco Macchia, coordinatore di Ossfor: “La crescita dei farmaci orfani è in larga parte derivante dall’innovazione e dal naturale e progressivo uptake di nuove molecole Maggiori consumi e spesa dipendono in larga misura dall’immissione in commercio di farmaci di nuova generazione negli ultimi tre anni, mentre la spesa per i farmaci più vecchi è addirittura diminuita, per la prima volta, di circa il 5%”.

L’impatto economico

Il rapporto Ossfor analizza per il secondo anno consecutivo l’impatto economico delle malattie rare, ma anche le politiche per la gestione e l’assistenza dei malati rari sul territorio. Fonte principale dei dati sono i database amministrativi regionali di Lombardia, Puglia e Campania e si riferiscono ai malati rari con esenzione. Quest’ultima è la new entry della seconda edizione del report e i dati, essendo più recenti, contengono anche i casi riconosciuti con i nuovi Livelli essenziali di assistenza (Lea), che hanno ampliato l’elenco di malattie rare “coperte” dal Servizio sanitario nazionale. “Con i nuovi Lea i pazienti esenti sono aumentati del 6%, prevalentemente di malati ultra rari con un’età media di 45 anni”, spiega Polistena. Si tratta di pazienti per i quali si registra una spesa media pro-capite maggiore del 23,4% rispetto alla media dei soggetti con malattie rare.

Nel complesso, la spesa media annua pro-capite dei malati rari “esenti” risulta oscilla tra 4.217 e 5.384 euro. Somme che comprendono farmaceutica convenzionata e in File F, diagnostica, analisi di laboratorio, visite, ricoveri ordinari e diurni. Secondo le stime di Ossfor, la quota pro-capite di spesa per i malati rari, in media, non si discosta tanto da quella dei pazienti cronici con due patologie croniche.

Sul territorio

Non solo costi. Il rapporto Ossfor analizza anche le sfide della presa in carico dei pazienti con malattie rare sul territorio. Il report segnala una distribuzione geografica dei pazienti assai eterogenea e fortemente concentrata in alcune aree, da cui deriverebbe una complessità di gestione sia dal punto di vista dell’offerta sanitaria (presenza di presidi per diagnosi e terapia) che finanziario. “La distribuzione difforme sul territorio – sottolinea Federico Spandonaro, presidente di Crea Sanità – giustifica da una parte la centralizzazione dell’offerta di strutture e di competenze, e dall’altra indica l’esistenza di un problema di concentrazione del rischio finanziario, nella misura in cui le risorse alle Asl sono ripartite per quote capitarie medie”.

Un paio di numeri chiariscono il tema della “concentrazione geografica” dei pazienti: in Campania, spiega ad esempio il report, osserviamo un gap rilevante tra l’Asl di Avellino, dove lo 0,29% degli assistiti sono in possesso di una esenzione, e l’Asl di Napoli 3 Sud dove è in possesso di esenzione solo lo 0,10% degli assistiti.