Emofilia A, via libera dall’Europa per damoctocog alfa pegol

La Commissione europea ha approvato il farmaco sviluppato da Bayer, per il trattamento e la profilassi dei sanguinamenti in pazienti precedentemente trattati, a partire dai dodici anni

Emofilia A

È in arrivo un nuova terapia per i soggetti affetti da emofilia A. La Commissione europea ha approvato damoctocog alfa pegol, per il trattamento e la profilassi dei sanguinamenti in pazienti precedentemente trattati, a partire dai dodici anni. L’approvazione del farmaco sviluppato da Bayer, si basa sui risultati del programma di sviluppo clinico Protect VIII, che ha valutato la terapia nella profilassi, il trattamento a domanda e la gestione perioperatoria in pazienti adulti o adolescenti.

I vantaggi per i pazienti

Il regime di profilassi raccomandato per damoctocog alfa pegol è di una infusione ogni cinque giorni. Oppure, sulla base delle caratteristiche cliniche del paziente, ogni sette giorni, o due volte alla settimana.

“La frequenza delle infusioni è la sfida più importante per le persone affette da emofilia A. E noi crediamo che damoctocog alfa pegol possa rispondere a tale esigenza, senza tuttavia compromettere una buona protezione dai sanguinamenti”. Afferma Elena Santagostino, dell’Ircss Fondazione Cà Granda, ospedale maggiore policlinico di Milano. “L’opportunità di offrire un trattamento in grado di garantire per più tempo livelli sostenuti di FVIII nel sangue e, quindi, una buona protezione dal sanguinamento, permetterà a pazienti e familiari di sentirsi sicuri e ben protetti dai sanguinamenti”.

Cosa ha dimostrato lo studio

Lo studio ha dimostrato che il 74% dei partecipanti trattati una sola volta alla settimana e tutti i partecipanti trattati ogni cinque giorni (100%) con damoctocog alfa pegol hanno raggiunto una buona protezione dai sanguinamenti. I pazienti che nello studio hanno mantenuto il regime di trattamento una volta alla settimana hanno registrato un tasso di sanguinamento annuale mediano (Abr) di 0,96; la metà di loro ha avuto 0 sanguinamenti.

Il trattamento con damoctocog alfa pegol è stato ben tollerato sia con il regime di trattamento in profilassi che con quello a domanda. Un buon profilo di sicurezza ed efficacia è stato mantenuto nel corso di oltre 5 anni di esperienza e osservazione del Protect VIII e delle successive fasi di estensione. Nella fase di estensione dello studio, l’Abr totale dei pazienti partecipanti si è ridotto rispetto a quello dello studio principale Protect VIII. Nessun paziente ha sviluppato inibitori e non si è verificato alcun problema di sicurezza.