Farmaci, il ministero indica la rotta per cambiare le regole

Ecco il “Documento in materia di governance farmaceutica”. Focus su revisione del prontuario, equivalenza terapeutica, generici e biosimilari, dosi “personalizzate”, payback, tetti di spesa. Grillo: “Una bussola per riorganizzare il settore”

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Spendere meglio. Per garantire ai pazienti l’accesso alla vera innovazione, salvaguardando la tenuta del Servizio sanitario nazionale (Ssn). È questo l’obiettivo ideale del “Documento in materia di governance farmaceutica” presentato oggi al ministero della Salute. Circa 15 pagine in cui il tavolo tecnico che si è insediato la scorsa estate – con esperti indipendenti, rappresentanti delle Regioni e dei ministeri dell’Economia e dello Sviluppo Economico – ha sintetizzato le linee guida per riorganizzare il sistema del farmaco. Una ricetta ricca di priorità, tra cui revisione del prontuario farmaceutico, dosi di medicinali personalizzate per perseguire l’appropriatezza, più informazione su generici e biosimilari, acquisti in concorrenza, nuove regole per payback e tetti di spesa, nuove responsabilità in capo all’Agenzia italiana del farmaco.

Un documento aperto agli stakeholder

“All’orizzonte – afferma il ministro della Salute, Giulia Grillo – si stanno affacciando nuovi trattamenti che se realmente innovativi devono essere messi a disposizione dei pazienti. Per farlo – aggiunge ancora Grillo – è necessario allocare nel miglior modo possibile le risorse”. Il documento del ministero sarà oggetto di un confronto con tutti gli stakeholder: “Non solo con le aziende – sottolinea Grillo – ma anche con i rappresentanti dei cittadini e delle associazioni dei pazienti, perché lo spirito di questo lavoro è di costruzione di un nuovo sistema di regole per restituire ai farmaci la loro missione centrale: strumento di cura, attraverso cui realizzare i livelli essenziali di assistenza di cui abbiamo tutti diritto”.

Un dialogo necessario anche secondo Francesca Tosolini, presidente del Comitato prezzi e rimborsi dell’Aifa che ha partecipato alla stesura del documento  per la governance in qualità di coordinatrice del tavolo delle Regioni sulla farmaceutica: “Abbiamo molte opportunità tecniche per rendere più efficiente il sistema, il testo che presentiamo oggi va letto in un’ottica costruttiva e sarà oggetto di confronto dinamico con il mondo sanitario, i pazienti e tutti i portatori di interesse. Tutti ne trarranno beneficio – assicura Tosolini – non può esserci un futuro sostenibile senza regole nuove e una visione innovativa”.

Appropriatezza e spesa out-of-pocket

Secondo il ministro Grillo,  appropriatezza e riduzione degli sprechi serviranno a garantire migliori cure per tutti: “Una delle mie richieste avanzate al Tavolo è stata quella di incrementare il livello di appropriatezza delle prescrizioni e aderenza ai trattamenti per rompere la spirale di crescita della spesa di compartecipazione”. Una spesa che diventa “intollerabile” se serve a coprire la differenza tra un medicinale generico a carico del Ssn e la sua versione griffata : “Ogni anno – ricorda il ministro – i cittadini mettano mano al portafoglio per oltre un miliardo di euro per compensare la differenza. Il documento se ne occupa e sarà mia cura sostenere l’Aifa affinché si superi la diffidenza per questo tipo di farmaci che ancora troppo spesso osserviamo sia tra i cittadini sia tra i prescrittori. In molti altri paesi europei la situazione è diversa. Dobbiamo recuperare questo gap”. Riflessione analoga per i biosimilari.

Il payback

Per il ministro il riordino è necessario perché abbiamo ereditato una situazione difficile: “Non possiamo dimenticare il passato – afferma il ministro – con la sua pesante eredità in ambito farmaceutico. Il livello di contenzioso sui ripiani dei tetti di spesa farmaceutica che si trascina dal 2013 e che alla fine di quest’anno, stime alla mano, supererà i 3,5 miliardi di euro sta mettendo seriamente a repentaglio i bilanci della sanità di molte regioni. Occorre il buon senso di tutti perché il sistema non può più reggere questi numeri. Il nostro documento di governance tra i suoi punti si occupa anche del funzionamento dei tetti di spesa. Noi stiamo provando con grande impegno a individuare adeguate soluzioni. Una riorganizzazione – sottolinea il ministro – significa far arrivare le cure che servono, anche le più costose e innovative, a chiunque ne abbia bisogno”. 

Due miliardi dalla convenzionata

Il documento non si sbilancia con stime sui possibili “risparmi” derivanti da una nuova governance. Ma il ministro Grillo cita un esempio: “Azzerando le differenze tra Regioni, solo per la spesa farmaceutica convenzionata, si potrebbero recuperare due miliardi di euro”. La titola del dicastero di Lungotevere Ripa non ama parlare di “risparmi” e predilige la formula “migliore allocazione di risorse”. E le risorse recuperate dalla farmaceutica, spiega Grillo, potrebbero essere “allocate” su altri fronti, come superticket e liste d’attesa.

Garattini: “Sistema saturo di farmaci fotocopia”

Nel tavolo tecnico del ministero siede il farmacologo Silvio Garattini, che nel corso della conferenza stampa di oggi ha ricevuto dal ministro Grillo una medaglia “per i suoi freschi 90 anni e il suo infaticabile lavoro”. Garattini sottolinea la necessità di sfoltire il prontuario farmaceutico: “Abbiamo un sistema saturo di farmaci fotocopia che servono a logiche altre rispetto alla cura dei pazienti, il sistema va razionalizzato e aggiornato. Un Prontuario fermo al 2005 con più di mille farmaci costa al Ssn più di 20 miliardi l’anno, lascia aperta una domanda: risponde alle esigenze di salute dei cittadini? Ho molti dubbi. Per questo oggi la governance deve comprendere un nuovo Prontuario, scritto con inchiostro fresco e idee nuove in cui si eliminano farmaci obsoleti e oggi non più competitivi”.

Da Garattini anche uno sguardo al passato: “Nel 1993 – ricorda il farmacologo –  la spesa farmaceutica era di 9mila miliardi di lire, dopo la revisione del Prontuario che portò a un risparmio di 4mila miliardi di lire, oggi la spesa è esponenzialmente più alta, ma abbiamo più salute di allora?”. Secondo Garattini “il Ssn e l’Aifa non possono avallare ciecamente le indicazioni di Ema, che introduce nuovi farmaci senza verificare (o ignorando) che ve ne siano di uguali già presenti in commercio, per questo ogni paese deve farsi la sua governance appropriata agli effettivi bisogni di salute. Inutile avere a disposizione 100 farmaci simili e non avere le risorse per quelli con nuovo potenziale terapeutico. Per questo, bisogna tagliare i rami secchi, evitare gli sprechi e appunto rivedere il Prontuario secondo logiche nuove”.

Li Bassi (Aifa): “Impostazione condivisa”

Il prontuario va rivisto “quotidianamente” secondo Luca Li Bassi, direttore generale dell’Aifa: “Sono rientrato nel mio Paese dopo aver lavorato in molti altri contesti internazionali e ho ritrovato il Prontuario farmaceutico che avevo lasciato anni fa, non c’è bisogno nemmeno di spiegare quanto sia mutata profondamente la situazione in oltre un decennio. La legge  – ricorda Li Bassi – chiedeva già dal 2016 un documento per la nuova governance, finalmente possiamo lavorare al futuro del sistema, con una visione aggiornata ai tempi e ai progressi scientifici che ogni giorno la ricerca ci mette sotto gli occhi”. Li Bassi sostiene di “condividere l’impostazione generale” del documento.

I punti principali

Questi alcuni punti principali della nuova governance, estratti dal documento:

Revisione del prontuario.  Secondo il tavolo tecnico, è necessario che Aifa verifichi puntualmente la presenza nel Prontuario di farmaci terapeuticamente equivalenti ammessi alla rimborsabilità del Ssn con prezzi differenziati, promuovendo interventi finalizzati ad attenuare/eliminare tali differenze. È necessario, inoltre, che Aifa verifichi periodicamente l’elenco dei medicinali inclusi nel PHT, sia con riferimento ai medicinali che sono consolidati nella pratica clinica, sia al fine di integrare il PHT con ulteriori categorie di farmaci che richiedono un controllo ricorrente del paziente, rafforzando peraltro la possibilità di erogazione in distribuzione diretta o per conto, a seconda del modello organizzativo adottato dalle Regioni, congiuntamente a modalità più competitive di approvvigionamento dei farmaci stessi. 

L’Aifa dovrebbe anche verificare se modalità di prescrizione e dispensazione dei farmaci con un numero di dosi personalizzato rispetto alle esigenze dei cittadini possano contribuire a una migliore appropriatezza d’uso.

Farmaci equivalenti e liste di trasparenza. Potenziare l’informazione sui medicinali equivalenti anche al fine di un incremento consapevole del relativo utilizzo appropriato, mediante specifiche iniziative informative rivolte ai cittadini.

L’Aifa dovrebbe produrre un rapporto informativo dettagliato per individuare, anche su base regionale, le categorie di farmaci su cui si concentra la spesa dei cittadini, la relativa variabilità dei prezzi e le caratteristiche dei pazienti (ad es., utilizzatori concomitanti di pochi/molti principi attivi differenti).

Farmaci biosimilari. Come per i generici è importante che Aifa provveda ad avviare campagne informative di sensibilizzazione, rivolte in generale sia ai medici che ai pazienti, e finalizzate all’appropriato uso dei farmaci biologici e biosimilari. Si suggerisce una revisione della normativa vigente per promuovere maggiore concorrenzialità.

Equivalenze terapeutiche. Nell’ambito degli acquisti diretti – sottolinea il documento – si registra ancora una quota troppo bassa di acquisiti in regime di concorrenza, nonché una variabilità significativa tra le varie Regioni.  L’Aifa promuove la condivisione e la messa a fattor comune delle esperienze regionali. A tal proposito l’Aifa assicura con tempestività e con tempi definiti il supporto alle regioni con riferimento alla richiesta di parere su equivalenza terapeutica tra medicinali contenenti diversi principi attivi al fine di consentire il corretto svolgimento delle procedure di approvvigionamento dei farmaci .

Funzionamento dei registri Aifa. Per i farmaci con prezzo di rimborso Ssn più elevato, o per i quali sono necessari approfondimenti ulteriori del profilo beneficio-rischio dopo l’immissione in commercio, è necessario che vi sia una registrazione dell’atto prescrittivo all’interno di sistemi web. È necessario che la registrazione delle informazioni sia semplificata nel caso della verifica dell’aderenza alle indicazioni approvate, mentre potrà essere più approfondita in presenza di accordi negoziali di condivisione del rischio (Managed entry agreement – MEA), assicurando in questo secondo caso che la richiesta di informazioni sia contenuta al minimo indispensabile e non comporti un impegno eccessivo nei tempi di compilazione da parte delle strutture di assistenza. In tutti i casi, la realizzazione di un registro webbased deve avvenire in tempi brevi al fine di consentire tempestivamente la disponibilità dei farmaci.

Condivisione dei dati.  L’Aifa effettua analisi periodiche dei dati dei registri, inclusa la descrizione della qualità dei dati, allo scopo di valutare periodicamente la necessità di mantenere attivo ciascun registro e di condividere i risultati con le Regioni e con le strutture coinvolte nella raccolta.

L’Aifa mette, inoltre, a disposizione delle Regioni i dati utilizzati da Osmed in modo che ciascuna Regione sia in grado, anche autonomamente, di effettuare confronti e approfondimenti.

Ricerca, informazione indipendente, farmacovigilanza.  La spesa per le attività di ricerca e di informazione indipendente rappresenta un investimento del Ssn finalizzato all’acquisizione di conoscenze sull’efficacia comparativa e sugli effetti avversi dei farmaci, e alla promozione dell’appropriatezza d’uso. Si ritiene auspicabile che l’Aifa renda nuovamente operativi i modelli già sperimentati in passato, apportando gli eventuali adattamenti.I bandi, inclusi quelli finalizzati a sostenere le attività di farmacovigilanza proattiva regionale, devono avere luogo regolarmente, con una cadenza almeno annuale.

Si sottolinea la necessità che le Regioni rafforzino i flussi di informazioni di farmacovigilanza.

Per quanto riguarda l’attività di informazione e formazione sui farmaci, l’Aifa predispone annualmente un piano di attività allo scopo di garantire ai medici un’informazione indipendente.

Rapporti con le aziende. L’Aifa deve assicurare l’efficientamento delle procedure al fine di garantire, con proprio provvedimento, per quanto di competenza, tempi affidabili di esame delle richieste di pareri. L’Aifa predispone inoltre documenti scritti, da sottoporre a consultazione aperta, che illustrano la posizione dell’agenzia sui diversi temi, e sostiene le infrastrutture utili all’attività di ricerca clinica.

Scientific advice e conflitti d’interesse. L’Aifa partecipa alle attività di scientific advice condotte dall’Ema e ad attività di scientific advice multinazionali. A livello nazionale, l’Aifa predispone Linee guida e pareri formali su temi di interesse generale, assicurando adeguate forme di diffusione/pubblicità. È necessario porre particolare attenzione alle attività di scientific advice in modo da evitare conflitti di funzione.

Horizon scanning. È necessario utilizzare le informazioni disponibili a livello Ema sui farmaci che sono in corso di approvazione per svolgere un’attività di cosiddetto “horizon scanning”, al fine di gestire per tempo l’arrivo dei nuovi farmaci, con riferimento sia alle ricadute organizzativo/gestionali e assistenziali che alle connesse valutazioni di impatto economico-finanziario.

Diffusione nell’adozione del meccanismo prezzo-volume (P/V).  Il meccanismo P/V deve essere definito nel momento in cui avviene la contrattazione del prezzo da parte dell’Aifa, prevedendo anche le successive contrattazioni periodiche durante la copertura brevettuale, anche in relazione all’eventuale estensione delle indicazioni terapeutiche. All’Aifa viene chiesto un position paper su questa materia.

Patent-linkage. Il ministero dello Sviluppo Economico garantisce la disponibilità di informazioni aggiornate e tempestive sulle date di scadenza brevettuale dei farmaci coperti da brevetto. La disponibilità di tali informazioni è rilevante per l’avvio delle attività finalizzate all’immissione in commercio dei farmaci generici e biosimilari.

È inoltre necessario condurre approfondimenti al fine di esaminare la tematica dei “brevetti di processo” o “brevetti d’uso” frequentemente citati dalle aziende farmaceutiche in fase di espletamento delle gare da parte delle centrali di acquisto regionali o in fase di predisposizione delle cosiddette “liste di trasparenza”.

Valutazione dei farmaci innovativi. È necessario che l’Aifa predisponga una versione aggiornata del documento sull’innovazione, che sia anche utile alle attività di contrattazione condotte da Aifa stessa. Devono essere riaffermati due principi: i) farmaci uguali, o con lo stesso valore terapeutico, devono avere prezzi a carico del Ssn uguali; ii) un prezzo Ssn di rimborso superiore rispetto alle alternative terapeutiche può essere riconosciuto solo a farmaci che abbiano dimostrato un vantaggio terapeutico, in termini di esiti clinici quali la sopravvivenza, la qualità di vita, il controllo dei sintomi, la riduzione della tossicità clinicamente rilevante. Anche in questo caso viene auspicata la stesura di un position paper Aifa.

Tetti di spesa e payback. Il tetto di spesa ed i meccanismi di pay-back in caso di superamento dei tetti di spesa farmaceutica devono gradualmente diventare strumenti residuali di controllo della spesa farmaceutica stessa. È necessario in ogni caso che siano adottati sistemi semplificati di gestione della normativa relativa al rispetto dei tetti di spesa e al pay-back farmaceutico che diano certezza di applicazione a tutti i soggetti coinvolti, anche al fine di superare il sistematico ricrearsi di contenzioso

La semplificazione dovrebbe anche associarsi a una rivalutazione complessiva del sistema dei tetti, ora fissati a livello nazionale ai fini della determinazione dello sfondamento. Si propone di prevedere in futuro tetti regionali e di valutare, nell’ammontare della spesa soggetta a tetto, anche la spesa sostenuta per rimborsare le strutture private accreditate dei farmaci erogati per conto del Ssn, secondo modalità omogenee e valide per tutto il territorio nazionale.

Fermi restando i vincoli di spesa relativi al settore farmaceutico, merita approfondimento anche l’aggiornamento periodico dell’ammontare dei tetti di spesa in relazione all’evoluzione del settore farmaceutico.

Fondi ad hoc. La tematica va valutata parallelamente alla tematica dei tetti, e allo scopo di verificare il funzionamento degli attuali tetti, si ritiene opportuno non avanzare specifiche modifiche sul vigente assetto. In prospettiva, tuttavia, va tenuto presente che in linea generale, i fondi ad hoc possono essere utili in condizioni straordinarie, come nel caso di immissione in commercio e alla rimborsabilità del Ssn di singoli farmaci con rilevanti ricadute sulla spesa del Ssn.

Riordino CTS-CPR. Il documento suggerisce di rivedere il funzionamento della Commissione tecnico-scientifica e del Comitato prezzi-rimborsi di Aifa attraverso la riunificazione delle due commissioni, includendo le diverse competenze necessarie, con la possibilità di condurre approfondimenti per sottogruppi. E prevedendo che una parte dell’attività delle commissioni si svolga congiuntamente.

Cda Aifa e rapporti con le Regioni. Si chiede di inserire fra i componenti del Cda Aifa anche un rappresentante del Ministro dell’economia e delle finanze. E si ritiene necessario dare il giusto rilievo e impulso alle funzioni del Centro di collegamento Aifa-Regioni.

I pazienti.  Si propone di istituire un Tavolo permanente di consultazione con la presenza di rappresentanti delle associazioni dei pazienti.

Centro di coordinamento nazionale dei comitati etici con sede all’Aifa.  Tenuto conto dei possibili conflitti di funzione fra il ruolo del Centro di coordinamento dei comitati etici e il ruolo dell’Aifa di autorizzazione delle sperimentazioni cliniche effettuate in Italia e dell’attività di supervisione e ispezione dei Comitati etici italiani, è necessario valutare una diversa collocazione del Centro di coordinamento al di fuori di Aifa, proposta che richiede uno specifico intervento normativo.

Rapporti con Iss e Agenas. Si registrano aree di sovrapposizione. Serve una maggiore collaborazione al fine di sfruttare le sinergie presenti e da creare.

Delibera Cipe 2001. Si rende necessaria una revisione e aggiornamento dei contenuti della delibera Cipe del 2001, per tener conto dell’evoluzione intervenuta nel settore farmaceutico.