Fda, via libera a una nuova terapia per la malattia rara del midollo osseo

L'agenzia americana ha approvato le infusioni di tagraxofusp-erzs per il trattamento del neoplasma delle cellule dendritiche plasmacitoidi (Bpdcn)

plasmaderivati

La Food and drug administration (Fda), di recente, ha approvato le infusioni di tagraxofusp-erzs per il trattamento del neoplasma delle cellule dendritiche plasmacitoidi (Bpdcn). Si tratta di una malattia aggressiva e rara del midollo osseo e del sangue che può colpire più organi, compresi i linfonodi e la pelle. Può presentarsi sotto forma di leucemia oppure evolvere in leucemia acuta e colpisce soprattutto gli uomini dai 60 anni in su. Per quanto riguarda la terapia, potrà essere somministrata sia agli adulti che ai pazienti pediatrici di età superiore ai due anni.

Siamo di fronte a una delle prime approvazioni di un farmaco di questo tipo da parte dell’agenzia americana, come ha sottolineato Richard Pazdur, direttore del centro di eccellenza di oncologia della Fda. “Per il trattamento del Bpdcn prima di oggi non c’erano state altre terapie approvate da parte della Food and drugs administration. Finora lo standard di cura è stato la chemioterapia intensiva seguita dal trapianto di midollo osseo. Molti pazienti con Bpdcn non sono in grado di tollerare questa terapia intensiva, quindi c’è un’urgente necessità di opzioni di trattamento alternative”.

Lo studio clinico

L’efficacia di tagraxofusp-erzs è stata studiata in due coorti di pazienti in uno studio clinico a braccio singolo. La prima coorte di studi ha arruolato 13 pazienti con Bpdcn non trattato e sette pazienti (54%) hanno raggiunto la remissione completa (Cr) o Cr con un’anormalità cutanea non indicativa di malattia attiva (Crc). La seconda coorte includeva 15 pazienti con Bpdcn recidivante o refrattario. Un paziente ha raggiunto Cr e un paziente ha raggiunto Crc.

L’approvazione

La Fda ha assegnato a questa applicazione la designazione “breakthrough therapy e priority review”. Inoltre tagraxofusp-erzs ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano, che fornisce incentivi per aiutare e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. Infine l’agenzia regolatoria americana ha concesso l’approvazione del farmaco a Stemline Therapeutics.