Emofilia, nuova approvazione europea per emicizumab

La Commissione Ue ha dato il via libera alla terapia di Roche per i pazienti adulti e pediatrici con emofilia A senza inibitori del fattore VIII, utilizzabile per via sottocutanea e con nuove frequenze di somministrazione

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Nuova approvazione europea per emicizumab. La Commissione Ue ha dato il via libera alla terapia di Roche per i pazienti adulti e pediatrici con emofilia A senza inibitori del fattore VIII. Il farmaco è utilizzato per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A severa. Finora era stato autorizzato nei soggetti con inibitori del fattore VIII. A darne notizia è una nota dell’azienda. Ora emicizumab può anche essere usato con diverse frequenze di somministrazione: una volta a settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane.

I benefici

“Siamo entusiasti – commenta Elena Santagostino, direttrice dell’unità di emofilia del Centro Emofilia e trombosi Angelo Bianchi Bonomi della Fondazione Cà Granda-Ospedale Maggiore-Policlinico di Milano – che anche nell’Ue le persone  con emofilia A grave senza inibitori abbiano ora la possibilità di trarre beneficio da emicizumab, il quale ha dimostrato di ridurre in misura significativa i sanguinamenti rispetto a nessuna profilassi e alla precedente profilassi con fattore VIII, “Confidiamo che le tre diverse frequenze di somministrazione permettano alle persone con emofilia A e ai loro medici di scegliere l’opzione più adatta, in base allo stile di vita e alle preferenze dei pazienti”. L’approvazione si basa sui risultati ottenuti negli studi registrativi HAVEN 3 e HAVEN 4. A ottobre 2018 emicizumab è stato approvato dalla Food and drug administration (Fda) statunitense per i pazienti con emofilia A senza inibitori del fattore VIII.

“Emicizumab è la prima nuova classe terapeutica disponibile in Europa da quasi 20 anni a questa parte per il trattamento di persone con emofilia A severa senza inibitori”, ricorda Sandra Horning, Chief medical office e Head of global product development di Roche. “Continueremo a collaborare con gli Stati membri dell’UE con lo scopo – conclude Horning – di rendere disponibile questo importante trattamento il prima possibile per chi ne ha bisogno”.