L'azienda di biotecnologie ottiene l’autorizzazione dall'Agenzia del farmaco alla sperimentazione clinica di fase I/II con cellule CAR-T CD44v6 nella leucemia mieloide acuta e nel mieloma multiplo

di Redazione Aboutpharma Online 21 Marzo 2019

Molmed ha ottenuto da Aifa l’autorizzazione ad avviare la sperimentazione clinica di fase I/II “first in mad con il proprio Car-T Cd44v6 per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta (Aml) e mieloma multiplo (Mm). L’autorizzazione di Aifa – si legge in una nota diffusa dalla società – segue il parere tecnico positivo espresso dall’Iss lo scorso 12 marzo.

I dettagli della sperimentazione

La sperimentazione clinica multicentrica di fase I/II rientra nel progetto europeo Eure-Cart Horizon 2020, di cui Molmed è coordinatore e sponsor. È prevista la partecipazione di 5 centri clinici. Due in Italia (Ospedale San Raffaele di Milano, e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma) e tre in altri Paesi europei. Spagna, Germania e Repubblica Ceca.

Lo studio prevede due fasi. Una prima fase in pazienti adulti affetti da Aml e Mm, che avrà lo scopo di identificare la dose massima tollerata (Mtd) tra i livelli di dose previsti dal protocollo. E una seconda fase, che includerà anche pazienti pediatrici, il cui obiettivo primario sarà valutare in ciascuna patologia l’attività terapeutica delle cellule Car-T in un più ampio numero di pazienti.

Il commento di MolMed

“L’autorizzazione a iniziare lo studio clinico sul Car T CD44v6 rappresenta una milestone fondamentale per la nostra Società. E valorizza tutto il lavoro fatto in questi anni dai nostri ricercatori per sviluppare una pipeline innovativa nel promettente settore delle terapie Car. Il Car-T di MolMed ha un target espresso sia in tumori ematologici che solidi. Inoltre garantisce una promessa di sicurezza più elevata conferita dalla presenza del gene suicida. Siamo fiduciosi che i risultati di questa prima fase dello studio clinico possano portare una soluzione sicura ed efficace a bisogni terapeutici ancora privi di cura”. Ha commentato Riccardo Palmisano, amministratore delegato di MolMed.

Cos’è l’antigene Cd44v6

Il Cd44v6 è un antigene originale, mai impiegato come bersaglio in terapie CAR-T. È espresso non solo da alcuni tumori ematologici come mielomi e leucemie, ma anche da diversi tumori solidi, tra cui alcuni big killer, come gli adenocarcinomi del pancreas, di testa e collo e molti altri.

Il CAR-CD44v6 è inoltre caratterizzato dall’inclusione nel costrutto del gene suicida proprietario di MolMed, che ha l’obiettivo di aumentare il profilo di sicurezza del prodotto.