Chmp approva una prima Aic e tre estensioni di indicazione

Questo è il primo meeting del comitato nella nuova sede di Amsterdam a causa del trasferimento da Londra. I primi quattro mesi del 2019 sono stati molto vivaci. In totale sono stati approvati 15 farmaci orfani dall'inizio dell'anno e 17 estensioni di indicazioni

Il Comitato per i medicinali a uso umano approva una prima Aic e tre estensioni di indicazione durante il primo meeting nella sede di Amsterdam.

Terapia genica e nuove indicazioni

Il gruppo di lavoro ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione al commercio della terapia genica contro la betatalassemia a base di cellule autologhe CD34+, che codificano il gene della ß A-T87Q-globina. Si tratta di una terapia genica per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con ß-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) con genotipo non ß0/ß0 per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (Cse) è appropriato, ma non è disponibile un donatore Hla-compatibile. Il medicinale ha avuto la designazione di farmaco orfano durante lo sviluppo. Estensione di indicazione, invece, per pomalidomide, plerixafor e lenalidomide.

I risultati fin’ora del Chmp

Questo è il primo meeting del comitato nella nuova sede di Amsterdam a causa del trasferimento da Londra. I primi quattro mesi del 2019 sono stati molto vivaci. In totale sono stati approvati 15 farmaci orfani dall’inizio dell’anno e 17 estensioni di indicazioni. Solo in un caso c’è stato un rifiuto su una richiesta di approvazione

Fonte: Ema