Tumori neuroendocrini: l’Aifa autorizza l’immissione in commercio di un radiofarmaco

Il lutezio (177Lu) oxodotreotide (nome commerciale Lutathera) – sviluppato dall’azienda francese Advanced accelerator applications (Aaa) – rientra in una strategia terapeutica detta teragnostica, che consente di utilizzare la medesima combinazione di agenti radiomarcati per identificare e trattare il tumore. Il farmaco è indicato per le forme tumorali del tratto gastro-entero-pancreatico

Tumori neuroendocrini

Buone notizie per i pazienti affetti da tumori neuroendocrini (Net): l’Agenzia italiana del farmaco ha infatti approvatoil lutezio (177Lu) oxodotreotide (nome commerciale Lutathera). Il medicinale – sviluppato dall’azienda francese Advanced accelerator applications (Aaa) – rientra in una strategia terapeutica detta teragnostica, che consente di utilizzare la medesima combinazione di agenti radiomarcati per identificare e trattare il tumore. Più nel dettaglio, permette di individuare (fase diagnostica) determinati recettori specificamente espressi dalla cellula tumorale e “ingaggiarli” per contrastare il tumore (fase terapeutica). Il farmaco, che già aveva ottenuto l’approvazione da parte della Commissione europea, è indicato per il trattamento di pazienti adulti con tumori neuroendocrini gastro-entero-pancreatici (Gep-Net) ben differenziati, progressivi, non asportabili o metastatici, positivi ai recettori per la somatostatina.

La teragnostica

Nel caso specifico dei tumori neuroendocrini, il valore aggiunto è rappresentato dalla capacità di identificare, attraverso il targeting molecolare, le cellule che sovraesprimono un certo tipo di recettori. Grazie all’utilizzo di molecole specificamente marcate con radionuclidi diagnostici e alle tecniche di “imaging” come la Pet, è possibile ottenere una corretta localizzazione del tumore. In sequenza, lo stesso radionuclide marcato con un diverso “isotopo radioattivo” è capace di legarsi ai recettori specifici distruggendo il tumore. Nel caso dei Gep-Net (tumori neuroendocrini gastro-entero-pancreatici), i recettori sono quelli per la somatostatina, la cui espressione e localizzazione multi-distrettuale sulla superficie cellulare dei Net ha permesso di utilizzarli per combattere la diffusione e la progressione del tumore.

I tumori neuroendocrini

I tumori neuroendocrini (Net) interessano un ampio numero di organi, dal polmone, ai bronchi, all’intestino, al retto, all’appendice fino al pancreas. Nel nostro Paese, l’incidenza di questi tumori rari si aggira intorno ai 4 casi per 100.000 abitanti, con la tendenza a crescere all’avanzare dell’età. Tra tutti i casi con malattia avanzata, i NET del pancreas rappresentano il 22% e, dopo i Net del piccolo intestino (25%), sono i tumori più frequenti del tratto gastro-entero-pancreatico. La maggior parte dei Net del tratto digestivo è asintomatica, e spesso si presentano con metastasi già alla diagnosi. In tal caso, questi tumori possono essere scoperti casualmente nel corso di altre analisi.

Un’opzione terapeutica

“Il farmaco funziona particolarmente bene nei Gep-Net nei quali i recettori della somatostatina sono altamente espressi” ha dichiarato Massimo Falconi, direttore della Chirurgia del pancreas del San Raffaele di Milano, durante la Tavola rotonda “La teragnostica come medicina di precisione nel management dei Net” tenutasi sabato 13 aprile al PalaCongressi di Rimini, durante il XIV Congresso Nazionale di Medicina Nucleare. “Motivo per cui può essere particolarmente utile in seguito al fallimento del trattamento con analoghi ‘freddi’ della somatostatina. Questo lo rende un’opzione terapeutica aggiuntiva alla chirurgia e ai farmaci attualmente disponibili per il trattamento dei Net”.

L’approvazione

L’Aifa ha riconosciuto al radiofarmaco la piena innovatività terapeutica approvandolo nel trattamento dei tumori neuroendocrini gastro-entero-pancreatici (Gep-Net) che non possono essere asportati chirurgicamente, o che si sono diffusi in altre parti del corpo o che non rispondono alla terapia. L’approvazione segue quella già concessa dalla Commissione europea che si era basata sui risultati dello studio clinico Netter-1, nel quale aveva portato a una riduzione del 79% del rischio di progressione della malattia o di decesso rispetto al trattamento con alte dosi di octreotide Lar.

Il capostipite di una nuova generazione

Si tratta dunque di un’opzione importante per i pazienti affetti Gep-Net avanzati per il quale non esistono oggi altre opzioni terapeutiche, come ha sottolineato Mauro Vitali, Head of Therapeutic Business Unit di Aaa Italy. “Il capostipite di una nuova generazione di farmaci – ha aggiunto – il cui impiego clinico contribuirà allo sviluppo della ‘pipeline’ teragnostica di Aaa nell’area oncologica”. Si tratta inoltre del “primo radiofarmaco della piattaforma teragnostica di Aaa sviluppato da ricercatori italiani e prodotto in Italia per tutto il mondo”, ha concluso Giovanni Tesoriere, Amministratore delegato di AAA Italy.