Una terapia genica per ridurre il rischio di infarto

È quanto sta provando a fare la biotech Verve Therapeutics, modificando il genoma umano in modo da riprodurre mutazioni naturali responsabili di una protezione contro la malattia coronarica. A lanciare la startup statunitense è il braccio di venture capital di Alphabet, GV, che ha guidato un investimento di 58,5 milioni di dollari

terapia genica per ridurre il rischio di infarto

L’idea di Verve Therapeutics è di sostituire le attuali terapie croniche per il trattamento o la prevenzione delle malattie cardiache con una sola iniezione. Si tratta ovviamente di una terapia genica, questa volta per ridurre il rischio di infarto. Il punto di partenza è la scoperta che alcune persone portatrici di determinate mutazioni genetiche sembrano essere protette dalla malattia coronarica. La biotech con sede a Cambridge, nel Massachusetts, sta quindi provando a sviluppare nuovi trattamenti in grado di modificare il genoma umano e riprodurre queste mutazioni naturali per abbassare in modo permanente il rischio di malattia coronarica, che può portare a infarto. A lanciare la startup statunitense è il braccio di venture capital di Alphabet, GV, che ha guidato un investimento di 58,5 milioni di dollari.

Le scoperte alla base della ricerca

“Due sono le scoperte importanti che abbiamo fatto” ha spiegato a FierceBiotechSekar Kathiresan, genetista e cardiologo del Broad Institute, che assumerà il ruolo di chief executive officer a luglio come ha spiegato alla Reuters. “Una è che alcune persone nate con determinate mutazioni sono sane e più resistenti di altre agli attacchi di cuore. L’altra è che se una persona porta delle varianti di Dna che abbassano il colesterolo Ldl o il colesterolo cattivo e i trigliceridi, in pratica non avrà un attacco di cuore. Verve viene lanciato con lo scopo di tradurre questi risultati in trattamenti”.

Sette geni sotto la lente

La terapia genica che Verve Therapeutics intende sviluppare dovrebbe appunto modificare il genoma per riprodurre queste mutazioni naturali portando al medesimo effetto di abbassare il colesterolo Ldl, riducendo così il rischio di infarto. Il laboratorio di Kathiresan ha identificato sette geni implicati in questo processo. La startup al momento li sta studiando per individuare quale sarà il prossimo oggetto di studio, che sarà testato in modelli  animali.

Superare l’attuale modello terapeutico

Verve spera che una sola iniezione di terapia genica possa liberare i pazienti a rischio di malattie coronarica dalle terapie croniche, risolvendo così problemi come la scarsa aderenza, i costi elevati e l’accesso limitato, specialmente nei paesi in via di sviluppo. “I trattamenti per abbassare il colesterolo sono stati un progresso importante per molti pazienti a rischio”, ha riferito Burt Adelman, cofondatore di Verve e presidente del consiglio di amministrazione, in una nota. “Tuttavia, poiché la prevalenza della malattia coronarica aumenta nei paesi a basso e medio reddito, l’attuale modello terapeutico deve evolversi se vogliamo proteggere efficacemente i milioni di persone a rischio”.

Una terapia genica contro l’infarto, preventiva?

Il progetto di Verve è quello di concentrarsi prima di tutto sui pazienti più vulnerabili, che hanno una malattia coronarica tale da mettere a rischio la propria vita, o che hanno terapie inadeguate o non disponibili. Dopo di che si cercheranno di includere progressivamente maggiori popolazioni a rischio di malattia. “L’obiettivo è passare da quel gruppo iniziale a quelli a più alto rischio in base al patrimonio genetico”, ha concluso Kathiresan. Molto più in là, questo potrebbe significare offrire una terapia genica a qualsiasi adulto la cui genetica mostri un rischio di malattia coronarica, anche senza sintomi.

Gli attori della partnership

La società inizia il lavoro con un finanziamento da 58,5 milioni di dollari series A, raccolti da GV, Arch Venture Partners, F-Prime Capital e Biometrics Capital. Ha ottenuto la licenza per la tecnologia CRISPR-Cas9 e Cas12 dal Broad Institute e dall’università di Harvard e ha stipulato partnership con Verily e la startup Beam Therapeutics. In questo modo, Verve potrà attingere a diversi tipi di editing genetici e potrà sviluppare anche i migliori veicoli di consegna per i suoi trattamenti.