Registri di patologia e Pro, perché serve accostarli

La chiave di volta sta nella Cer ossia la ricerca di efficacia comparativa (comparative effectiveness research)

Sempre più usata per informare i percorsi decisionali nel sistema salute, la Cer consiste nella raccolta di evidenze che permettono di paragonare l’efficacia di terapie o interventi sanitari diversi allo scopo di migliorare l’assistenza. L’obiettivo è avere a disposizione le informazioni più utili sui potenziali esiti ogniqualvolta ci si trovi a dover scegliere tra opzioni alternative come, ad esempio, se e quando ricorrere a diversi tipi di terapie nel progredire di una malattia cronica.

Integrazione dei processi decisionali

Nell’ottica di quel cambio di paradigma verso un sistema salute più centrato sul paziente, di cui parliamo in questa rubrica, anche nell’evolversi della Cer sono emersi come fattori importanti che stanno particolarmente a cuore al paziente; dall’entità del dolore all’impatto di specifici sintomi sulla funzionalità sociale alla qualità della vita in generale. Tutti elementi che i Patient reported outcome (Pro) sono in grado di rilevare in modo efficace e tradurre in dati che possono essere integrati nei processi decisionali. I Pro sono stati storicamente sviluppati nell’ambito della ricerca clinica e continuano ad essere perlopiù raccolti dai partecipanti a trial clinici.

Dai trial alla pratica medica

Ma le evidenze prodotte dagli studi clinici, effettuati in condizioni e su gruppi di pazienti selezionati con criteri molto specifici, non si dimostrano sempre trasferibili alla popolazione generale ai fini della pratica medica. Inoltre, nel caso di malattie rare, le evidenze prodotte tramite studi clinici sono spesso molto esigue proprio perché ci sono pochi trial a cui attingere.

I registri di patologia

I registri di patologia sono, invece, uno strumento molto potente per raccogliere dati in un contesto di vita reale. In più, se abbinati alla cartella clinica elettronica, i registri permettono di generare una grande quantità di dati raccolti nel tempo in modo molto preciso (perché non ricostruiti a posteriori). Si costituirà così un patrimonio di informazioni utile sia nella ricostruzione storica per il singolo paziente sia nelle analisi effettuate su gruppi di pazienti.

Rwe

Io stessa ho avuto modo di verificare questa potenziale sinergia tra registri di patologia e la cosiddetta “real world evidence” nella costruzione di registri per malattie rare come l’epidermolisi bollosa e la sindrome di Moebius e nel caso di una patologia meno rara come l’epilessia in cui la raccolta di dati di vita reale può avere un ruolo chiave per migliorare la ricerca e l’assistenza e aumentare il livello di Patient engagement nella gestione della malattia. Non ci sono ancora molte linee guida sull’integrazione dei Pro nei registri. Indicazioni utili in questo senso sono fornite nel documento “Registries for evaluating patient outcomes: a user’s guide” della statunitense Agency for healthcare research and quality.

La survey sul patient engagement

Abbiamo preparato una survey il cui obiettivo è stimolare una riflessione e quantificare consapevolezza, aspettative e motivazioni nella relazione tra industria e pazienti. Ogni contributo è prezioso e può aiutarci a disegnare nuovi percorsi e a scrivere un nuovo capitolo sul settore bio-farmaceutico italiano. Il questionario richiede soltanto pochi minuti. I dati saranno raccolti in anonimo e utilizzati in maniera aggregata a fini formativi e/o di ricerca sul tema.

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*Foto in evidenza di Rawpixel.com

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