Prezzi dei farmaci, anche l’industria favorisce l’accessibilità alle cure

La trasparenza sollecitata nella risoluzione dell’Oms è solo il prerequisito per poter negoziare sistemi di rimborso che rendano egualmente sostenibili innovazioni di frontiera e cronicità. *Dal numero 170 del magazine

Prezzi farmaci

La recente approvazione da par­te dell’Organizzazione mon­diale della sanità di una riso­luzione sulla trasparenza dei prezzi dei farmaci ha riporta­to sotto i riflettori anche in Europa, e in Italia in particolare, la questione del costo delle specialità medicinali. Si tratta di un argomento oggetto di accese e mai sopite discussioni politiche soprattut­to negli Stati Uniti. La mozione pone un particolare accento sulla necessità di disporre di informazioni relative ai costi su tutta la filiera del farmaco. Tuttavia, le raccomandazioni includono i risul­tati delle ricerche cliniche e lo status di protezione brevettuale. L’obiettivo primario è quello di migliorare l’acces­so alle terapie per i paesi a reddito me­dio basso anche attivando produzioni locali a controllo pubblico.

Prezzi dei farmaci, i casi emblematici

L’argomento, comunque, tocca un nervo scoperto anche in economie evolute. In Europa e negli Stati Uni­ti le polemiche riguardano in parti­colare i costi dei farmaci innovativi, soprattutto le terapie oncologiche e per le malattie rare. Queste ultime rappresentano, a volte, cure risolutive per patologie molto infauste o grave­mente debilitanti e il loro altissimo prezzo si confronta direttamente con il valore di un ritorno alla vita per ogni paziente; difficile dunque fare riflessioni sulla equità del prezzo/valore della terapia. Emblematico (e molto mediatico) il caso di Luxturna. Licenziato dalla Food and drug ad­ministration a fine 2017 per la cura della distrofia della retina causata da una mutazione genetica, restituisce la vista a pazienti destinati alla cecità e il prezzo negoziato in prima battuta è stato di 425 mila dollari per occhio.

Per il suo rimborso negli Stati Uniti si propone un sistema rateizzato nel tempo il cui valore totale è soggetto all’efficacia dimostrata a 30-60 giorni con ultimo pagamento a 30 mesi.  Ancora più aggressivo il piano di rimborso proposto da Bluebird Bio per Zynteglo, approvato molto re­centemente da Ema, per la forma più grave di beta talassemia trasfusione dipendente. L’azienda ha ottenu­to un prezzo totale di 1,8 milioni a paziente ma il primo rimborso sarà ‘solo’ di 315 mila dollari con rate pe­riodiche successive riconosciute uni­camente se i pazienti continueranno a mostrare gli effetti terapeutici ed evitare le trasfusioni.

Il problema della sostenibilità legata all’innovazione

Considerando il numero di farmaci innovativi approvati dalla Fda nel 2018, ben 59, di cui più del 50% con indicazione per malattie rare, e la ricchezza delle pi­peline avanzate di terapie geniche e cellulari, non si può non domandar­si che senso abbia una innovazione quasi insostenibile, in prospettiva, per i sistemi sanitari. Si tratta di un tema non solo etico per i policy ma­ker ma che coinvolge inevitabilmen­te anche l’industria.

Le pressioni e le polemiche verso il mondo industriale rispetto al prez­zo delle cure, infatti, peggiorano la reputazione delle PharmaCos e contribuiscono a creare sfiducia ed alimentare posizioni ascientifiche e ‘complottiste’ (antivaccinismo docet). D’altro canto, mai come in questi anni, la tecnologia consente di dimostrare il valore delle medicine in termini di salute per i pazienti e ri­sparmi per la società.

Il recente rapporto di Pwc da titolo ‘Creating a stable drug pricing strate­gy in an unstable global market’, pur includendo molte osservazioni che riguardano principalmente gli Stati Uniti, raccoglie esempi e spunti uti­li per considerare quali potrebbero essere le strategie di uscita da questa contrapposizione tra industria a poli­tica in ottica win-win.

Prodotti maturi e più accessibili

Di recente, per esempio, diverse corporation nei paesi con sistemi di prezzo meno regolati hanno attuato politiche non agressive sul portfolio dei prodotti maturi offrendo generici ‘autorizzati’, lanciando nuovi brand a prezzi uguali o addirittura inferiori rispetto ai diretti competi­tor e rendendo pubblico il costo della terapia nella comunicazione diret­ta al paziente, decisione presa da 37 aziende della PhRMA (Pharmaceu­tical research and manufacturers of America).

Si stratta di strategie non sempre attuabili ma è sicuro che sui mercati non regolati diventa sempre più importante per le aziende studia­re politiche di prezzo innovative per i prodotti maturi e accordi di soste­nibilità che allarghino l’accesso alle cure. La risoluzione dell’Oms va in questo senso e per le aziende che ope­rano su scala globale occorre entrare nel processo in logica costruttiva. L’obiettivo comune non può che es­sere la creazione di strategie di prezzo che ­premino l’innovazione e l’inve­stimento in ricerca assicurando un adeguato accesso per i pazienti.

Prezzi dei farmaci innovativi, nuovi modelli di finanziamento

Quasi tutti i manager intervistati per la stesura del rapporto di Pwc (90%) concordano sul fatto che la prossima ondata di innovazione metterà ulteriormente alla prova il sistema. Non resta dunque, secondo Pwc, che anticipare i cambiamenti negoziando con le amministrazio­ni nuovi sistemi di rimborso che si adattino meglio al valore offerto dalle terapie in arrivo. L’innovazione è caratterizzata dal­la complessità pertanto serve poter applicare modelli diversi adatti alle caratteristiche del farmaco, la tipologia di pazienti e il loro numero, per esempio.

Allo stato attuale ci sono esperien­ze su almeno sei modelli di finan­ziamento diversi oggi più facilmen­te applicabili grazie alla crescente possibilità di monitorare il percor­so dei pazienti, raccogliere dati di outcome e costi delle patologie ed analizzarli in ‘real world’. Gli sche­mi sperimentati si possono classifi­care come:

  • Volume Based purchasing
  • Financial risk-based contracts
  • Health outcomes contracts
  • Mortgage models
  • Netflix models
  • Indication specific pricing

Le negoziazioni volume based sono maggiormente utilizzate per prodotti a basso costo o necessari in quantità massiccia come, per esempio, nelle campagne vaccinali. Anche in questi contesti il prezzo negoziato per importanti volumi, per quanto basso, deve essere para­gonato ai costi complessivi del pro­blema (produttività persa, costi dei care-givers…) e necessita quindi di disporre e analizzare big data.

Financial risk base e outcomes contractcs

Per i farmaci innovativi, financial risk base e outcomes contractcs sono i due modelli i più sperimen­tati, specialmente in Europa, e sono disegnati collegando i prezzi, o meglio il livello di rimborso da parte del payor ai risultati finan­ziari e terapeutici. Il primo assume come benchmark un costo predefinito del tratta­mento o un costo inferiore rispet­to ad altri approcci terapeutici sul mercato. Nel caso le condizioni finanziarie non vengano rispettate l’azienda è tenuta ad un rimborso parziale o totale

Gli health outcomes contracts pre­vedono invece una restituzione al payor nel caso la terapia finanziata non ottenga determinati risultati te­rapeutici. In quest’ultimo caso può essere che il successo del farmaco sia compromesso da elementi esogeni come la mancata aderenza o abitu­dini di vita non adeguati. Per neu­tralizzare questi rischi gli strumenti IoT sono certamente di aiuto ma il loro utilizzo deve essere adeguata­mente programmato e accettato dalle parti.

Dal modello mortgage a quello Netflix

Cominciano a fare notizia anche strumenti meno applicati finora come il modello mortgage e quello ‘Netflix’. Per quanto inusuali essi hanno elementi interessanti a fronte delle caratteristiche di alcune tera­pie di frontiera. Diversi farmaci re­centemente introdotti sul mercato offrono una soluzione ‘one-shot’ a costi molto elevati per eradicare con un singolo ciclo delle patologie che fino ad oggi imponevano costi sani­tari e sociali altissimi per un arco di tempo corrispondente alle aspetta­tive di vita del paziente.

Un model­lo a ‘mortgage-ipoteca’ consente di distribuire il rimborso della cura su un tempo più lungo, simile, anche se non uguale, a quanto avveniva per l’assistenza cronica dei pazienti pri­vi di terapia risolutiva. Inoltre, vi­sto che per molte cure recenti come immunoterapia, terapia genica, etc. non esistono studi a lungo termine sulla effettiva durata nel tempo dei risultati terapeutici, il sistema offre ai payer la possibilità di valutare la stabilità della guarigione nel me­dio-lungo periodo.

Nel caso di cure risolutive per pato­logie di cui è ben studiato il profilo epidemiologico anche il rimborso ‘in abbonamento’ o Netflix può essere gestito con buoni risultati di accesso, sostenibilità e riconosci­mento del valore dell’innovazione. Il sistema prevede l’accordo per l’acquisizione di un accesso illimi­tato di pazienti alla terapia ad un prezzo totale fisso in un periodo di tempo definito. È stato inaugurato dall’Australia per l’antivirale con­tro l’epatite C e recentemente speri­mentato anche in Usa.

Il rimborso a indicazione

Un altro approccio che risponde bene alle caratteristiche della ‘nuova medicina’ è quello del rimborso ‘a indicazione’. La maggior parte delle Nas (New active substances) ha mec­canismi di azione che consentono di trattare diverse patologie. Fra i pre­cursori di questi ‘enterprise brand’ possiamo citare gli anticorpi mono­clonali ognuno dei quali ha collezio­nato molteplici indicazioni spesso con diversa efficacia rispetto ai competitor sulle diverse patologie. L’idea dunque è che il prezzo, cioè il valore, di un far­maco debba essere definito in modo variabile sulla base dei vantaggi per l’indicazione specifica e rispetto alle alternative terapeutiche disponibili nella stessa area.

Questa possibilità può essere partico­larmente utile quando la stessa mole­cola si utilizza in combinazione diversa su varie indicazioni, una situa­zione molto comune in ambito onco­logico e, non a caso Roche è stata uno dei precursori nel negoziare sistemi di rimborso personalizzati. Lo studio di Pwc, tuttavia, mostra che le negoziazioni diverse dai fi­nancial risk-based e health outco­mes contracts al momento sono ab­bastanza limitate in Europa.

Le complessità dei diversi modelli

I modelli citati hanno in comune una certa complessità: possibili ri­torni da parte delle aziende in caso di insuccesso terapeutico, modelli di fee fisso in cui l’effettivo rispar­mio per il sistema dipende dalla sua capacità di portare la terapia al maggior numero di pazienti possi­bile nel periodo di ‘abbonamento’, distribuzione nel tempo per farmaci molto costosi e prezzi variabili per tipo di patologia e/o cocktail di far­maci (quindi per paziente o cluster di pazienti).  Questa complessità, unico modo per lavorare alla sostenibilità delle nuove terapie in un sistema a risorse finite, richiede collaborazione e tra­sparenza fra le parti.

La trasparenza sui costi e gli inve­stimenti della filiera del farmaco da parte di produttori e istituzio­ni, come richiesto dalla mozione dell’Oms, è il primo passo indi­spensabile per la costruzione della fiducia fra le parti ma va accom­pagnata con la volontà di mettere l’investimento sulla salute al pri­mo posto nelle agende politiche su entrambe le sponde dell’Atlantico, anche se si tratta di temi elettoral­mente meno efficaci.