Malattie neuromuscolari: ecco i vincitori del bando Telethon-Uildm

L’annuncio della fondazione e dell’Unione italiana lotta alla distrofia muscolare. Finanziati (500 mila euro in totale) due progetti di ricerca, guidati rispettivamente dal Centro clinico NeMO e dal Centro cardiologico Monzino di Milano

malattie neuromuscolari

Mezzo milione di euro per due progetti di ricerca nel campo delle malattie neuromuscolari. È il premio assegnato dal bando 2019 di Fondazione Telethon e Uildm (Unione italiana lotta alla distrofia muscolare). I due progetti vincitori, che avranno durata triennale, sono stati annunciati oggi e saranno guidati rispettivamente dal Centro clinico NeMO e dal Centro cardiologico Monzino di Milano

La distrofia miotonica di tipo 1

Il primo progetto, finanziato con circa 210mila euro, sarà coordinato da Valeria Sansone, direttore clinico-scientifico del Centro clinico NeMO di Milano e coinvolgerà altri 8 centri distribuiti sull’intero territorio nazionale: l’obiettivo sarà mettere a punto gli strumenti necessari all’avvio, nei prossimi anni, di studi clinici sulla distrofia miotonica di tipo 1 in pazienti di età pediatrica, grazie all’esperienza già maturata con i pazienti adulti e al riconoscimento a livello internazionale nel settore.

“Lo scopo del progetto Telethon-TREAT (Trial Readiness and Endpoint Assessment) – spiega Valeria Sansone – è quello di implementare la rete italiana per la presa in carico dei bambini con la forma congenita e pediatrica (della distrofia miotonica di tipo 1, ndr) , così da armonizzare protocolli e procedure in vista delle nuove prospettive farmacologiche in questo campo. Lo studio si colloca in una collaborazione già esistente tra il Centro Clinico Nemo di Milano e le Università del Virginia e del Western Ontario per le forme congenite di Distrofia Miotonica. Saranno coinvolti 8 centri italiani che, insieme al Centro Clinico NeMO, contribuiranno alla individuazione dei parametri migliori da utilizzare come marcatori di efficacia per le nuove terapie”. Soddisfatto Alberto Fontana, presidente del Centro Clinico NeMO:  “Questo progetto è un esempio di come la ricerca che si sviluppa in tutta la rete dei Centri Clinici NeMO sia il frutto del nostro modello di presa in carico, che nasce dall’alleanza medico – paziente. Siamo grati all’impegno dei volontari di Uildm Onlus, che ogni anno rendono possibile il sostegno alla ricerca sulle distrofie muscolari”.

La distrofia di Duchenne

Il secondo studio sarà coordinato da Giulio Pompilio, vicedirettore scientifico del Centro cardiologico Monzino di Milano, in collaborazione con altri 3 centri, e riguarderà gli aspetti cardiologici delle distrofie muscolari, focalizzandosi in particolare sulla distrofia di Duchenne, la forma più grave e la più frequente in età evolutiva. Grazie a un finanziamento di circa 290mila euro, i ricercatori studieranno nelle cellule cardiache dei pazienti le caratteristiche che influiscono sul rischio di sviluppare problemi cardiologici, che possono significativamente incidere sulla qualità della vita e sopravvivenza della persona.

3,5 milioni per le malattie neuromuscolari

I premi assegnati derivano dall’attività di raccolta fondi delle 65 Sezioni locali di Uildm. I due progetti finanziati con questo bando si sommano ad  altri otto già selezionati nell’ambito del bando principale di Fondazione Telethon dedicati a malattie neuromuscolari, per un totale di quasi tre milioni di euro  di finanziamento. Complessivamente, l’investimento sulle malattie neuromuscolari ammonta quindi  a 3,5 milioni di euro.