Terapie geniche e cellulari: le pagheremo a rate?

Entro il 2030 potrebbero arrivare una sessantina di cure rivoluzionarie. Per la tenuta del Servizio sanitario nazionale è una sfida epocale, considerati i costi molto elevati. Uno studio degli economisti di Altems premia modelli di "leasing" con aggiustamenti legati ai risultati clinici realmente ottenuti

farmacie

Entro il 2030 potrebbero arrivare sul mercato una sessantina di terapie geniche e cellulari. Un’ondata di innovazione ad alto costo che rischia di travolgere la sostenibilità del Servizio sanitario nazionale (Ssn). Come pagarle? Un’ipotesi è quella di un pagamento rateale, un leasing per i farmaci, accompagnato però da un meccanismo “pay-per-perfomance”, cioè condivisione del rischio rispetto ai risultati clinici. È quanto emerge da un’analisi condotta da Altems, l’Alta scuola di economia e management dei sistemi sanitari dell’Università Cattolica. I risultati sono stati presentati ieri a Roma nel corso di un convegno promosso da Altems con il contributo incondizionato di bluebird bio, in collaborazione con lo studio legale LS Cube.

Scenario 2030

La premessa all’analisi di Altems è l’ondata di terapie avanzate in arrivo: entro il 2030, ricorda lo studio citando letteratura statunitense, potrebbero essere lanciate complessivamente fino a 60 nuove terapie cellulari e genetiche per curare centinaia di migliaia di pazienti in tutto il mondo. In uno scenario affollato da incognite, c’è almeno una certezza: i modelli di pagamento dei farmaci tradizionali, pensati per medicinali destinati a patologie acute o croniche, basati sul costo unitario del prodotto, non considerano l’impatto a lungo termine delle grandi innovazioni terapeutiche. Ecco perché la parola d’ordine dello studio Altems è pagamento “value-based”.

Il caso β-talassemia

Lo studio di Altems si concentra sulla terapia genica “LentiGlobin” dell’azienda biotech bluebird bio per la β-talassemia trasfusione-dipendente, malattia genetica grave, causata da mutazioni del gene della beta-globina, che provoca riduzione o assenza di una componente dell’emoglobina. Per sopravvivere, le persone affette da questa malattia mantengono adeguati livelli di emoglobina mediante trasfusioni ematiche croniche per tutta la vita.

Il prezzo ipotizzato dall’azienda per le negoziazioni, che ha già conquistato le attenzioni della stampa in tutto il mondo, è di 1.575.000 euro a paziente. Lo studio di Altems ipotizza l’impatto economico per il Ssn in due differenti scenari. Nel primo, il costo pieno della terapia genica è sostenuto interamente al momento della somministrazione al paziente e del compimento delle procedure. Nel secondo, il pagamento viene rateizzato in un orizzonte temporale di cinque anni e legato all’efficacia del trattamento. “Un sistema di finanziamento basato su una rateizzazione annuale è risultato, ad oggi, il modello più adatto per garantire equilibrio tra l’accesso per i pazienti alle cure più innovative e la sostenibilità del Ssn”, spiega Americo Cicchetti, direttore di Altems. L’ideale, secondo l’economista, sarebbe “immaginare la spesa per queste terapie come investimento, dove il costo viene spalmato su cinque annualità”. A patto di raccogliere evidenze di efficacia: “ll payment by result è legato proprio a questo, cioè andare avanti con i pagamenti rateali se il paziente risponde e la terapia funziona almeno per i primi 5 anni. È chiaro – continua Cicchetti – che poi bisognerà riflettere su come eventualmente affrontare quei casi in cui il paziente dopo il quinto anno non ha più un beneficio. Ad oggi i dati non ci sono”.

Un modello del genere, spiega ancora Cicchetti, ha “il potenziale di premiare l’innovazione realmente funzionante e di allineare meglio i costi con il periodo di tempo oltre il quale i benefici sono tangibili nel paziente, riducendo così il budget di impatto iniziale e il costo, considerato, nel caso di terapie geniche o altamente innovative, la principale barriera di accesso per i pazienti idonei al trattamento”.

Plaude alla ricerca di nuovi sistemi di pagamento Franco Locatelli, presidente del Consiglio superiore di sanità (Css) e direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma: “È una sfida per il nostro Ssn, a oggi meritoriamente orientato in una prospettiva solidaristica che garantisce indistintamente a tutti i cittadini del nostro Paese l’accesso ai migliori trattamenti e che, ancora una volta, potrebbe avere il primato a livello internazionale, come già avvenuto con l’introduzione dei MEA (Managed Entry Agreements), criteri di innovatività per i farmaci innovativi e lo screening neonatale”. Per Locatelli un modello come quello applicato alla β-talassemia merita un approfondimento per alcuni aspetti: “La ripartizione su diverse annualità e il legame con il risultato implica la scelta di indicatori di efficacia”, ma non è detto che gli “endpoint degli studi clinici” coincidano con quelli scelti in ambito regolatorio e di negoziazione. Poi ci sarebbe “da aggiustare il modello in base all’epidemiologia, perché quando si ragiona su prezzo/volume, questo nel caso della β-talassemia è significativamente differente rispetto ad altri casi di terapia genica approvati”. E un conto è applicare “il prezzo/volume in Germania, dove i pazienti candidabili sono pochi”, un altro è applicarlo al contesto italiano.

La politica

L’ondata di innovazione che mette a dura prova la sostenibilità dei sistemi sanitari non può lasciare indifferente la politica italiana. Secondo la senatrice Paola Binetti, presidente dell’Intergruppo parlamentare sulle malattie rare, “pensare a modelli di pagamento innovativi come una soluzione è un obbligo sociale e i pagatori devono iniziare a mettersi in discussione cambiando il paradigma: sviluppare modelli non su orizzonti temporali brevi in ​​linea con i loro budget di spesa annuali, ma per un più lungo periodo di tempo, in modo che i costi possano essere coperti insieme alla realizzazione di benefici, non solo clinici ma anche sociali, come la capacità produttiva nei giovani pazienti”. Un cambio di paradigma chiede anche Rossana Boldi, vicepresidente della Commissione Affari sociali della Camera: La medicina personalizzata, non è più il futuro, ma sta diventando il presente e rappresenta la vera sfida per la sostenibilità del Ssn. Per vincerla, va ripensato il sistema di valutazione della spesa sanitaria, non più costo ma investimento che può migliorare la salute e la vita non solo per il singolo paziente, ma per tutta la società in cui vive”.

I fondi speciali

Il dibattito sulle terapie ad alto costo s’intensifica in autunno, quando il Parlamento è alle prese con la nuova legge di Bilancio. “Quando si parla di innovazione, si parla di costi e improvvisamente al ministero dell’Economia vengono i brividi e si procede con il freno a mano tirato. La sfida è rendere sostenibile il Ssn e con il ministro Speranza parliamo la stessa lingua: basta tagli alla sanità”, dice intervenendo al convegno il viceministro della Salute, Pierpaolo Sileri.

Da più parti si auspica la conferma dei fondi speciali per i farmaci innovativi. “Quest’estate alla Camera – commenta  la deputata leghista Vanessa Cattoi, memro della Commissione Bilancio – ho presentato un’interpellanza per chiedere al Governo un impegno per rifinanziare i due fondi da 500 milioni di euro, quello per i farmaci innovativi oncologici e quello per gli innovativi non oncologici. L’intenzione del vecchio Governo c’era. Ora chiederemo nuovamente se c’è la volontà di proseguire su questa strada. Io auspico di sì”.

L’impegno sembra esserci, almeno secondo Sileri.  “Da parte nostra c’è il massimo impegno per rifinanziare il fondo innovativi, compatibilmente con le risorse. Il mio impegno non è formale, è una parola scritta. E ciò significa che farò il massimo. Non parliamo ancora di cifre, perché non voglio disattendere la speranza di tutti, compresa la mia, cioè che il fondo sia più elevato rispetto all’attuale”, conclude il viceministro.