Assegnato a Milano il Prix Galien Italia 2019

Sei le categorie premiate, più diverse menzioni speciali, per quello che viene considerato il “Nobel” per l’innovazione dei farmaci e dei dispositivi medici, alla sua 27-esima edizione italiana

Prix Galien Italia 2019

Si è svolta a Milano, l’8 ottobre, la 27-esima edizione italiana del Prix Galien. Nato in Francia nel 1970 con l’obiettivo di valorizzare le più importanti innovazioni nel campo della ricerca farmacologica – e coordinato dalla Galien Foundation di New York – il Prix Galien si svolge anche in Italia dal 1992 ed è diventato nel tempo uno degli appuntamenti più prestigiosi e attesi della comunità medico scientifica nazionale. Quello che viene considerato il “Nobel” per l’innovazione dei farmaci e dei dispositivi medici, è stato assegnato alle seguenti terapie:

Premio Farmaco di sintesi chimica

Kisqali (ribociclib) di Novartis  ha ottenuto il Prix Galien Italia 2019 nella categoria “Farmaci di Sintesi Chimica”. Si tratta di inibitore delle chinasi ciclina-dipendenti 4 e 6, indicato per il trattamento del tumore al seno avanzato. Fa parte di una nuova classe di medicinali in grado di rallentare la progressione del tumore ed è una innovazione nel trattamento del carcinoma mammario HR+/HER2-.

È disponibile in Italia per il trattamento di prima linea delle donne in post-menopausa con un tumore al seno avanzato in associazione con l’inibitore dell’aromatasi. Ha dimostrato una sopravvivenza globale positiva in due studi clinici di fase III,  provata con molteplici combinazioni sia in post-menopausa sia in donne giovani, in pre o peri-menopausa. Somministrabile per via orale il farmaco unisce all’aumento della sopravvivenza, la maneggevolezza del trattamento.

Menzione speciale Farmaco di sintesi chimica

Vyxeos (citarabina e daunorubicina) di Jazz Pharmaceuticals ha ricevuto una Menzione Speciale sempre nella categoria  “Sintesi chimica”. Il farmaco è indicato per il trattamento di adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta secondaria a terapia (t-AML) o AML con alterazioni correlate a mielodisplasia (AML-MRC). È un’avanzata formulazione liposomiale con un rapporto molare sinergico tra i due principi attivi: citarabina e daunorubicina. Grazie alle differenti proprietà farmacocinetiche e farmacodinamiche, è superiore al gold standard in una popolazione di pazienti a prognosi sfavorevole.

Premio Farmaco biologico

Roche si è aggiudicata il riconoscimento della categoria “Farmaco Biologico”. Il premio va ad emicizumab, molecola che segna un progresso importante nel trattamento dell’emofilia A. Queste le motivazioni espresse dalla giuria del Prix Galien, presieduta da Pier Luigi Canonico, ordinario di Farmacologia presso l’Università degli studi del Piemonte Orientale: “Emicizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico che crea un legame a  ponte tra fattore IX attivato e il fattore X. L’anticorpo, legandosi  contemporaneamente ai due fattori della coagulazione, vicaria il ruolo del fattore VIII permettendo il ripristinarsi di una normale  coagulazione. Emicizumab non è influenzato da inibitori del FVIII e non ne induce lo sviluppo. La sua introduzione segna un progresso importante nel trattamento dell’emofilia A perché rispondente a una esigenza clinica non soddisfatta dai precedenti trattamenti”.

Menzione speciale Farmaco biologico

Crysvita (burosumab) di Kyowa Kirin ha ricevuto una Menzione Speciale nella categoria “Farmaco Biologico”. Burosumab è un anticorpo monoclonale fully human contro l’ormone fosfaturico FGF23. La Commissione Tecnico Scientifica (CTS) di AIFA gli ha riconosciuto la designazione di farmaco “innovativo potenziale”. Si tratta del primo farmaco indicato in Europa per il trattamento dell’ipofosfatemia X-linked (XLH) con evidenza radiografica di malattia ossea, nei bambini da 1 anno e negli adolescenti con sistema scheletrico in crescita. Grazie al suo meccanismo di azione ristabilisce il corretto riassorbimento di fosfato a livello dei tubuli renali e la produzione di vitamina D, favorendo così l’assorbimento intestinale di fosforo e calcio nei pazienti affetti da XLH.

Premio Farmaco orfano

Alnylam Pharmaceuticals, azienda attiva nella traslazione dell’RNAi in una nuova classe di farmaci, ha ricevuto il Prix Galien Italia 2019 per la categoria “Farmaco orfano” per patisiran, il primo agente terapeutico RNAi approvato al mondo. È il primo di una nuova classe di farmaci basati sulla tecnologia RNA interference che sfrutta il processo di silenziamento genico dell’RNA messaggero all’origine della malattia. La scoperta di questo meccanismo è stata riconosciuta con il Premio Nobel per la Medicina nel 2006.

È stato approvato nell’Unione Europea nell’agosto 2018 per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hATTR) negli adulti con polineuropatia di stadio 1 o stadio 2. Agisce “silenziando” l’RNA messaggero specifico per ridurre l’accumulo dannoso negli organi di una proteina chiamata transtiretina (TTR). Patisiran è attualmente approvato da FDA ed EMA.

Premio Medicinale per terapia avanzata (ATMP)

Novartis ha ottenuto il Prix Galien Italia 2019 nella categoria dei “Medicinale per Terapia Avanzata” con Luxturna (voretigene neparvovec). Si tratta di una terapia genica per il trattamento di malattie ereditarie della retina associate a mutazioni nel gene RPE65, come l’amaurosi congenita di tipo 2 di Leber (LCA2) e la retinite pigmentosa di tipo 20 (RP20). Sono patologie altamente invalidanti, che colpiscono soprattutto bambini e giovani adulti, il 50% dei quali è condannato alla cecità legale entro i 16 anni di età. Con un’unica somministrazione, fornisce al paziente una copia “funzionante” del gene coinvolto nella genesi della malattia. Questo agisce al posto del gene mutato ed è potenzialmente in grado di ripristinare la visione e migliorare la vista. Approvata dall’Ema, la terapia è in attesa di introduzione in Italia nei prossimi mesi.

Menzione speciale – Terapie cellulari Car-T

Sempre nella categoria Medicinale per Terapia Avanzata Novartis è stata premiata anche con una Menzione Speciale per Kymriah (tisagenlecleucel), terapia cellulare CAR-T indicata per leucemia linfoblastica acuta e per il linfoma diffuso a grandi cellule B.  Tisagenlecleucel utilizza le cellule T del paziente, che vengono riprogrammate in laboratorio per riconoscere e distruggere le cellule tumorali e quindi reinserite nel paziente stesso. Al momento è la prima e l’unica terapia CAR-T ad essere disponibile in Italia sia per adulti con Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), sia per bambini e ragazzi con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B, che siano diventati resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard.

Anche axicabtagene ciloleucel di Kite – Gilead ha ricevuto una Menzione Speciale nella categoria Medicinale per Terapia Avanzata. Axicabtagene ciloleucel è una terapia personalizzata con recettore antigenico chimerico delle cellule T (CAR-T). Utilizza il sistema immunitario del paziente per combattere alcuni tumori ematologici, puntando a riprogrammare le cellule T affinché attacchino le cellule tumorali. Axi-cel è in attesa di ricevere l’Aic in Italia per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino, recidivanti o refrattari dopo due o più linee di terapia sistemica.

Premio Real World Evidence

Il vaccino Zostavax (Vaccino vivo dell’Herpes Zoster) ha ricevuto il Prix Galien 2019 per la categoria Real World Evidence, perché a oltre 10 anni dall’immissione in commercio e in seguito alla progressiva introduzione nei programmi nazionali di immunizzazione, si sono accumulati numerosi dati sull’impatto e sull’effectiveness del prodotto.

“Il vaccino ha un notevole e positivo impatto sociale in relazione all’elevato numero di casi di herpes zoster. Sono circa 157.000 i soggetti di età pari o superiore ai 50 anni registrati annualmente in Italia. Gli studi condotti nel real word hanno documentato un’efficacia del vaccino con una sola dose superiore al 60% per la prevenzione da herpes zoster. E superiore al 80% per la prevenzione della nevralgia post-erpetica. Anche il suo profilo di sicurezza è stato costantemente confermato in oltre 10 anni di studi nel real-world setting”. Questa la motivazione del Comitato Scientifico del Prix Galien Italia 2019, coordinato dal Professor Pier Luigi Canonico.

Premio Medical Devices/Technologies nella Medicina fisica e riabilitativa

Il riconoscimento della categoria Premio Medical Devices è andato ad Abbott per il sistema di monitoraggio del glucosio FreeStyle Libre, in grado di leggere i livelli di glucosio ogni minuto attraverso un sensore che si applica sulla parte posteriore del braccio, eliminando così la necessità delle frequenti punture sul dito. Grazie a una serie di strumenti digitali, il sistema può consentire agli utenti di controllare il glucosio usando uno smartphone. Ma anche di inviare al proprio medico le informazioni sul glucosio attraverso un sistema basato sul cloud.

Secondo il Board scientifico che ha assegnato il premio: “Le caratteristiche innovative di FreeStyle Libre consentono la gestione della patologia diabetica in modo particolarmente semplice e flessibile. Il monitoraggio della glicemia può infatti essere effettuato on demand e con modalità non invasiva”.

Menzione speciale Categoria Devices

Menzione Speciale è stata assegnata a Gloreha Sinfonia Plus, dispositivo robotico per riabilitazione dell’arto superiore prodotto dall’azienda Idrogenet. Cuore del sistema è un guanto in grado di muovere le articolazioni delle dita e rilevare gli eventuali movimenti attivi del paziente. Il dispositivo offre molteplici protocolli di riabilitazione motoria, cognitiva e propriocettiva. Dalla mobilizzazione passiva e attivo-assistita con animazione 3D simultanea, training bilaterale a specchio, task funzionali con oggetti reali, giochi, Action-Observation Therapy.