Malattie rare: la spesa per i farmaci orfani rallenta la corsa

Presentato il terzo rapporto Ossfor. Nel 2018 la spesa per le terapie vale 1,8 miliardi di euro e cresce del 5,9%, ma in passato avanzava con incrementi di oltre il 20% all'anno. Al Senato, intanto, si lavora a un emendamento per escludere dal payback alcune terapie per patologie ultra-rare

farmaceutica

In Italia la spesa per i farmaci orfani continua a crescere, ma non allo stesso ritmo di un paio di anni fa. Nel 2018 ha raggiunto quota 1,8 miliardi di euro, cioè il 5,9% in più rispetto al 2018. Ma eravamo abituati a tassi di crescita ben più alti: il 21,8% tra il 2015 e il 2016, il 25% tra il 2016 e il 2017. È questo uno dei numerosi dati emersi dal terzo rapporto dell’Osservatorio farmaci orfani (Ossfor), nato dalla partnership tra Crea Sanità e Osservatorio malattie rare (Omar), presentato oggi a Roma.

Il trend

La crescita della spesa rallenta, ma questo non significa meno cure a disposizione. “Le opportunità terapeutiche sono aumentate, i farmaci orfani sono passati dai 95 del 2017 ai 106 del 2018, ma la crescita del loro costo è meno rapida che in passato”, dice Barbara Polistena, di Crea Sanità-Ossfor, che spiega: “Questo vuol dire che comunque i prezzi non sono così elevati, anche il costo per unità si è ridotto nell’ultimo anno. Essendo farmaci orfani non è detto che un farmaco a prezzo elevato incida enormemente sui costi, perché è destinato a un numero ristretto di pazienti”.

“La spesa legata ai malati rari, e quindi in buona parte ai farmaci orfani, cresce decisamente meno – commenta il coordinatore di Ossfor, Francesco Macchia – di quel che si temesse sulla base di alcune proiezioni fatte in passato. Dopo un quadriennio di forte crescita, normale in un settore nuovo, dove tutte le terapie stavano arrivando insieme sul mercato, quest’anno, per la prima volta, si assiste ad un ‘calmierazione’ degli impatti e anche il costo per unità tende a ridursi (-3,8% nell’ultimo anno)Bisognerebbe prendere atto di questo, e quindi di alcuni ingiustificati allarmismi fatti in passato”.

Federico Spandonaro, presidente di Crea Sanità, fa notare che “il 44,3% dei farmaci orfani fattura meno di 5 milioni di euro l’anno e il 65,0% meno di 10 milioni, confermando nella stragrande maggioranza dei casi la correttezza degli incentivi riconosciuti, e la necessità di ripensare la norma che li ha levati ad alcune molecole certamente ‘orfane’ da un punto di vista economico”.

Payback: verso un emendamento alla manovra

Quello di Spandonaro è un accenno alla controversa questione del payback farmaceutico. Con l’ultima legge di Bilancio (2019) diverse terapie sono state escluse dalla Lista farmaci orfani dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), perdendo i benefici legati all’esclusione dal pagamento del payback in caso di sfondamento del tetto di spesa. Della vicenda si sta occupando in questi giorni il Senato. “Stiamo lavorando in Commissione a un emendamento alla Legge di Bilancio per correggere un errore fatto nella precedente manovra che non ha previsto di escludere dal pagamento del payback alcuni farmaci per patologie ultra rare. L’obiettivo è escludere dal payback questi farmaci per fare in modo che le aziende che investono su queste malattie non siano pennalizzate”, annuncia Maria Domenica Castellone, capogruppo del Movimento Cinque Stelle in Commissione Igiene e Sanità del Senato. “Sul tema delle malattie rare c’è grande attenzione”, aggiunge la senatrice “e sono state incardinate quattro proposte di legge alla Camera per le quali si stanno svolgendo le audizioni. Tutte – conclude – prevedono punti in comune, come un percorso unitario di diagnosi e terapie, potenziare la ricerca e migliorare l’accesso ai farmaci”.

Temi di accesso migliorati, ma ancora lunghi

Oltre alla governance della spesa, un tema prioritario segnalato dal rapporto è quello dei tempi di accesso alle nuove terapie. “Bisogna velocizzare – afferma Francesco Macchia – i tempi di approvazione ancora troppo lungi: 239 giorni di media, nonostante dal 2012 l’applicazione del Decreto Balduzzi preveda una procedura agevolata entro i 100 giorni per i farmaci orfani”.

Nel tempo Aifa è riuscita a dimezzare i tempi, ma ci sono ancora – secondo il report – almeno quattro mesi e mezzo di ritardo rispetto ai 100 giorni. “La buona notizia – continua il coordinatore di Ossfor – è una riduzione dei tempi medi di immissione in commercio, calcolati a partire dall’autorizzazione Ema alla Determina di prezzo e rimborso in Italia. Se nel triennio 2009/2011 si registrava infatti un tempo medio di 23 mesi, tra il 2015/2018 il tempo medio di approvazione dei farmaci orfani è sceso a 12 mesi, quasi la metà”. Secondo i dati Ossfor l’unico tempo medio che si è allungato rispetto al passato è quello che intercorre tra la designazione orfana e la richiesta di autorizzazionea Ema. Si sono invece ridotti i tempi in cui Ema concede l’autorizzazione al commercio e, soprattutto, sono più veloci i tempi impiegati da Aifa nel processo che prevede il passaggio per la Commissione tecnico scientifica (Cts) e per la Commissione prezzo e rimborso (Cpr) fino alla pubblicazione della Determina in Gazzetta Ufficiale: 239 giorni nell’ultimo triennio contro i 256 giorni del triennio precedente.

Si è ancora lontani quindi dal rispetto della procedura dei 100 giorni istituita nel 2013 con la legge n. 189/12 (Decreto Balduzzi) ai fini di diminuire -grazie a un procedimento negoziale accelerato – i tempi necessari alla classificazione e alla rimborsabilità da parte del Ssn per i farmaci orfani destinati alla cura delle malattie rare, per i farmaci di eccezionale rilevanza terapeutica e farmaci ospedalieri. Secondo questo provvedimento, Aifa avrebbe dovuto impiegare un massimo di 100 giorni, il dato attuale parla di un ritardo di 139 giorni. Secondo Ossfor solo per il 44% dei farmaci analizzati, il regime di prezzo e rimborso viene definito entro il primo anno dall’approvazione europea, per il 77% entro i 2 anni e per il 90% entro 3 anni dalla autorizzazione Ema.

Per quanto riguarda, invece, i farmaci inseriti nell’elenco della L. 648/96 e per quelli che vengono inseriti Classe Cnn (cioè “non negoziata”), le tempistiche di negoziazione complessive sono decisamente più lunghe. Se infatti si calcolano i tempi medi escludendo questi due particolari gruppi ne emerge un quadro più positivo: sono il 51% i farmaci che riescono a concludere l’iter in un anno, di questi il 15% addirittura in 6 mesi.

“Se la procedura dei 100 giorni è una contrattazione su base nazionale – ricorda Macchia – bisogna tener presente che su questa s’innestano poi le procedure di approvazione regionali, spesso non uniformi nei tempi e fonte di disuguaglianze nel diritto all’accesso”. Da qui la proposta Ossfor: “La soluzione a questi ritardi, probabilmente strutturali per il gravoso lavoro delle Commissioni Aifa, ci sarebbe e sarebbe quella di adottare per i farmaci orfani la stessa procedura in vigore per i farmaci innovativi”, conclude Macchia, ovvero l’inserimento automatico nei prontuari regionali.

Sperimentazioni cliniche

Un capitolo del rapporto è dedicato ai trial clinici. Un dato positivo è l’incremento degli studi sulle malattie rare (+6% tra il 2017 e il 2018), che rappresentano il 64% dell’aumento di tutti gli studi clinici in Italia. L’aumento è sensibile per tutte le fasi della sperimentazione. Tuttavia, il rapporto segnala numeri più deboli nelle fasi di studio più innovative, come la fase I.

Lo scenario

Farmaci a parte, il report Ossfor offre una panoramica completa sulle malattie rare in Italia. Sulla base di un campione di circa 110 milamalati rari esenti, estratto dai database amministrativi dalle Regioni Campania, Lombardia, Puglia e Toscana (nuova analisi del 2019), che coprono circa il 40% delle popolazione italiana, si stimano 433.000 persone che in Italia hanno un’esenzione da ticket per malattia rara, lo 0,72% della popolazione. La maggior parte sono donne anche se le risorse assorbite dal genere maschile sono di più, circa il 55% del totale.Confrontando il dato con le stime dei pazienti con malattia rara di Orphanet, poco più di 1 malato raro su 10 ha una esenzione da ticket.

Per i malati rari esenti, che sono quelli che incidono economicamente di più, il Ssn tra visite, analisi di laboratorio e diagnostica, ricoveri e farmaci spende circa due miliardi di euro, pari all’1,7% della spesa sanitaria complessiva. Il costo medio per paziente – sottolinea il report – si attesta in media a meno di 5.000 euro , quanto quello che in media si spende per i pazienti con due patologie croniche.