Sla, selezionati i progetti di ricerca vincitori della “Call for projects 2019”

Gli studi finanziati hanno l’obiettivo di approfondire i meccanismi che conducono alla degenerazione dei motoneuroni e individuare nuove modalità di intervento terapeutico per modificare la progressione della malattia. Alcuni approfondiranno anche le alterazioni del sistema immunitario e il ruolo del muscolo e delle cellule gliali che supportano la corretta funzionalità dei motoneuroni

Sla progetti vincitori

Sono sei i progetti di ricerca di base e preclinica sulla Sclerosi laterale amiotrofica (Sla) vincitori della “Call for projects 2019”. Giudicati meritevoli dalla Commissione scientifica internazionale, saranno finanziati da Arisla per 807 mila euro. Riguarderanno dieci gruppi di ricerca distribuiti tra Milano, Roma, Genova e Palermo. “Con questo nuovo finanziamento, AriSLA si conferma il principale ente non profit in Italia che investe sulla ricerca scientifica sulla Sla” ha dichiarato Mario Melazzini, presidente di AriSLA. “Per noi è fondamentale garantire la continuità al lavoro dei ricercatori e allo stesso tempo dare fiducia ai più giovani e alle idee più innovative. E con questi sei nuovi progetti portiamo avanti la nostra mission, aggiungendo conoscenza sulla malattia, anche in ambiti ancora poco esplorati, per sviluppare nuovi potenziali approcci terapeutici”.

Una ricerva viva

“Siamo convinti che nel nostro Paese la ricerca sia viva – ha continuato – e meriti di essere sostenuta: grazie al nostro impegno in questi dieci anni sono stati investiti oltre 11,6 milioni di euro per la ricerca, finanziati ben 72 progetti e supportati quasi 130 ricercatori su tutto il territorio italiano. Numeri che si sono tradotti in questi anni in importanti risultati riconosciuti in ambito internazionale, a cui si aggiungono i nuovi finanziamenti del 2019. È importante non fermarsi e continuare a supportare ricerca eccellente per il bene della comunità dei pazienti”.

Nuovi tasselli

“I progetti approvati sono stati selezionati tra le 76 proposte presentate dopo un’attenta valutazione in ‘peer-review’, basata su merito scientifico, originalità e innovatività, criteri su cui si fonda da sempre il processo di selezione di AriSLA” ha aggiunto Anna Ambrosini, responsabile scientifico. “Gli studi finanziati hanno l’obiettivo di approfondire i meccanismi che conducono alla degenerazione dei motoneuroni e individuare nuove modalità di intervento terapeutico per modificare la progressione della malattia. Alcuni approfondiranno anche le alterazioni del sistema immunitario e il ruolo del muscolo e delle cellule gliali che supportano la corretta funzionalità dei motoneuroni. Grazie a questi progetti potremo aggiungere nuovi tasselli al complesso puzzle dalla Sla e avvicinare sempre più la ricerca al fine ultimo di trovare delle terapie efficaci per le persone con Sla”.

Il progetto di ricerca GPR17ALS-1

Parte dall’osservazione che la degenerazione dei motoneuroni è strettamente associata al ridotto supporto energetico da parte degli oligodendrociti. Cellule che formano la guanina mielinica che avvolge i prolungamenti neuronali. Lo studio – coordinato da Marta Fumagalli dell’Università degli Studi di Milano – intende valutare l’effetto sulla progressione della malattia di alcune molecole in grado di regolare l’attività di un recettore espresso sulle cellule che sono precursori degli oligodendrociti.

Lo studio MUSALS-AChR

Ha lo scopo di indagare i processi rigenerativi del muscolo scheletrico, compromessi dalla malattia, campo ancora non ben compreso nella fisiopatologia della Sla. Sarà approfondito il ruolo dei recettori nicotinici dell’acetilcolina nei meccanismi che regolano la trasmissione neuromuscolare in due modelli sperimentali di Sla. Uno mimerà le forme a rapida e l’altro a lenta progressione della malattia. Il fine ultimo del progetto, coordinato da Caterina Bendotti dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS di Milano, è identificare potenziali marcatori prognostici e nuovi bersagli terapeutici.

Il progetto Trailer

Ha l’obiettivo di approfondire le cause che portano al mancato funzionamento nella Sla del retromero, un complesso cellulare che svolge la funzione di coordinare diversi processi necessari al riciclo delle proteine da eliminare. Saranno, inoltre, sviluppate una serie di nuove molecole in grado di recuperare la funzionalità del retromero che verranno poi testate in diversi modelli sperimentali. Lo studio sarà coordinato da Luca Muzio dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano.

Lo studio Nkinals

Intende approfondire il coinvolgimento delle cellule del sistema immunitario nella progressione della malattia. In particolare, la ricerca coordinata da Stefano Garofalo dell’Università Sapienza di Roma, studierà il ruolo funzionale delle cellule Natural Killer. La loro presenza nel sistema nervoso centrale è risultata aumentata nei pazienti con Sla e in diversi modelli murini, nell’influenzare lo stato di attivazione del sistema immunitario. Per la prima volta in studi sulla Sla si cercherà di verificare se queste cellule abbiano un ruolo diretto nel danneggiare il motoneurone. E anche attivare meccanismi citotossici durante la progressione della malattia.

Il progetto T-A-MN

Si pone l’obiettivo di studiare il ruolo della mutazione del gene ‘TARDBP G376D’ sulla proteina TDP-43. La quale ha un ruolo importante sia nella forma sporadica che in quella familiare della malattia. Per comprendere meglio l’impatto della mutazione sulla malattia, saranno effettuati studi utilizzando motoneuroni differenziati da cellule staminali pluripotenti (iPSC). La comprensione della disfunzione della proteina mutante potrà essere di grande aiuto nella comprensione della fisiopatologia della Sla. Lo studio sarà coordinato da Vincenzo La Bella dell’Università degli Studi di Palermo.

Il progetto PotentiALS

Ha come scopo principale sviluppare una strategia mirata a neutralizzare l’effetto dannoso della proteina SOD1, attraverso la modulazione di un Rna “non codificante” che ne regola l’espressione. Gli Rna non codificanti hanno la funzione di regolatori del flusso delle informazioni tradotte dal Dna in proteine. Il loro ruolo nei meccanismi fisiopatologici della neurodegenerazione sta diventando sempre più evidente e questo progetto ne studierà le implicazioni per la Sla. Lo studio sarà coordinato da Camilla Bernardini dell’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma.

Il convegno AriSLA

I progetti verranno presentati all’interno del Convegno scientifico AriSLA “10 Anni insieme, alleanza concreta per nuove prospettive di ricerca: speranza reale per un futuro senza Sla”, che si terrà a Milano venerdì 22 e sabato 23 novembre. Un momento significativo per la Fondazione, che celebrerà il suo decimo anniversario dal lancio del primo bando di ricerca. Durante le due giornate saranno illustrati lo stato dell’arte della ricerca sulla Sla e i progressi compiuti dai progetti finanziati dalla Fondazione.