Terapia genica, Big pharma investe in impianti di produzione interni

A partire dal 2018, undici aziende pharma – con in testa Pfizer e Novartis – hanno investito due miliardi di dollari nel sistema di produzione di terapie geniche. Fare da sé conviene per diversi motivi, e in particolare per via dell'aumento dei costi delle officine specializzate a cui si rivolgono, e dei ritardi dovuti alla domanda sempre maggiore

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Due miliardi di dollari. È quanto a partire dal 2018, undici aziende pharma – con in testa Pfizer e Novartis – hanno investito in impianti di produzione interni di terapia genica. Pfizer avrebbe stanziato 600 milioni per costruire i propri impianti, secondo i documenti e le interviste con i dirigenti del settore condotte dalla Reuters. Subito dietro Novartis con 500 milioni di dollari. Oggi chi sviluppa terapie geniche si rivolge soprattutto a conto terzi per la produzione, ma Big pharma è sempre più interessata a possedere impianti interni. Sia per l’aumento dei costi delle officine specializzate a cui si rivolgono, sia per i ritardi dovuti alla delega.

Sotto l’osservazione della Fda

Possedere strutture proprie inoltre, aiuta a salvaguardare i metodi di produzione proprietari e ad affrontare in modo più efficace qualsiasi richiesta proveniente dalla Fda statunitense, che tiene d’occhio gli standard di produzione. L’ente statunitense ha anche sottolineato la necessità di continuità nei processi di produzione, dallo sviluppo di un farmaco alla sua commercializzazione. Portando la produzione in-house le aziende pharma possono anche evitare insidie, come la necessità di passare a una struttura più grande se la capacità dei produttori si rivela limitata. La Fda inoltre sta finalizzando nuove linee guida per la produzione di terapia genica, attese per la fine dell’anno.

Decine di terapie geniche in arrivo

Si tratta di trattamenti rivoluzionari che hanno il potenziale di curare e risolvere malattie devastanti con un’unica somministrazione. Questo e il complesso sistema di produzione per realizzarle, fanno sì che le aziende possano chiedere cifre anche al di sopra di 1 milione di dollari per paziente. Al momento quella delle terapie geniche è una delle aree più calde della ricerca sui farmaci e, vista la possibilità di cambiare la vita dei pazienti, la Fda sta contribuendo ad accelerare i percorsi per portare i trattamenti sul mercato. Finora ne sono state approvate poche, ma le stime dicono che 40 nuove terapie geniche raggiungano il mercato statunitense entro il 2022. Attualmente ve ne sono diverse centinaia in fase di sviluppo da circa 30 produttori di farmaci, per malattie che spaziano dall’emofilia alla distrofia muscolare di Duchenne e all’anemia falciforme.

Tempi sempre più lunghi

La proliferazione di questi trattamenti avanzati sta spingendo i limiti della capacità produttiva esistente del settore. Tanto che chi sviluppa terapie geniche e ha bisogno di esternalizzare la produzione deve aspettare circa 18 mesi per ottenere uno slot di produzione, come hanno riferito i dirigenti delle aziende coinvolte alla Reuters. Inoltre vengono addebitate commissioni per riservare uno spazio di produzione, che ammonta a milioni di dollari. Più del doppio di alcuni anni fa, secondo lo sviluppatore di terapia genica RegenxBio.

Investimenti in impianti interni

Motivo per cui aziende tra cui bluebird bio, PTC Therapeutics e Krystal Biotech stanno investendo anche in impianti per la produzione di terapia genica. Così come Biomarin Pharmaceutical Inc, che ha sviluppato una terapia genica per l’emofilia, e nel 2017 ha costruito uno dei più grandi impianti di produzione del settore. “Tra i segreti commerciali, i piani dei costi e il ritardo, ha molto senso, se se ne hanno le possibilità, costruire strutture proprie. E sempre più aziende di terapia genica hanno iniziato a farlo”, ha affermato Krish Krishnan, amministratore delegato di Krystal Biotech. Krystal, che sta sviluppando terapie per malattie rare della pelle, ha costruito una struttura produttiva e prevede di investire oltre 50 milioni di dollari in una nuova che inizierà a costruire a dicembre. MeiraGTx invece, che si concentra sulle terapie geniche per le patologie degli occhi, stima che attualmente stia spendendo circa 25 milioni di dollari all’anno per la produzione, incluso lo sviluppo del processo.

L’ottimismo delle officine specializzate

Nonostante tutto però, le officine specializzate che si occupano della produzione. Come Lonza e Thermo Fisher, fiduciosi che le loro attività continueranno a crescere grazie alla forza della domanda. Thermo Fisher ha dichiarato agli investitori che la divisione di produzione di terapia genica Brammer, acquisita a maggio, potrebbe presto guadagnare 500 milioni di dollari di entrate all’anno. Il doppio dei suoi guadagni previsti per il 2019. Anche Marc Funk, Ceo di Lonza, è ottimista: “La domanda nella terapia genica è aumentata e crediamo che continuerà a crescere nei prossimi anni”.