Patient engagement, il nuovo paradigma della ricerca clinica (reso possibile dalla tecnologia digitale)

Il successo nelle sperimentazioni cliniche passa attraverso il coinvolgimento sempre più attivo del paziente, realizzabile soprattutto grazie all'utilizzo degli strumenti messi a disposizione dalla digitalizzazione del settore. *IN COLLABORAZIONE CON EXOM GROUP

patient engagement

Negli ultimi anni, l’impegno dei pazienti nelle sperimentazioni cliniche (detto anche patient engagement) è emerso come un aspetto sempre più importante per il successo delle sperimentazioni stesse.

L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) si è impegnata da tempo a favore di un maggiore coinvolgimento  dei pazienti e si è espressa sui vantaggi di lavorare con i pazienti durante l’intero processo di sviluppo dei farmaci. Recentemente durante la conferenza Dia Europe 2019, Guido Rasi, direttore generale dell’Ema, ha dichiarato che l’Agenzia svolgerà il suo ruolo “per rendere il patient engagement dei pazienti la regola entro il 2025”.

La necessità e la sfida di reclutare e poi di mantenere i pazienti negli studi clinici non è una novità per l’industria. Inoltre, mentre il tasso di abbandono degli studi clinici si è storicamente attestato intorno al 30%, gli effetti della non conformità sono, per natura, impossibili da quantificare e aggiungono un fattore di confusione potenzialmente significativo. I tassi di aderenza agli studi clinici sono stati riportati in media dal 43% al 78% tra gli studi che si occupano di patologie croniche.

Come aumentare il patient engagement negli studi clinici

In questo articolo non ci occuperemo del coinvolgimento del paziente nella fase di preparazione del protocollo sperimentale, ma ci concentreremo sul patient engagement dal momento in cui viene proposta al paziente stesso la partecipazione a uno studio clinico.

In particolare andremo ad analizzare le seguenti attività :

  • Il consenso informato elettronico
  • Il monitoraggio remoto
  • i risultati riportati dal paziente (eCoa/ePro)

Il consenso informato elettronico favorisce la comprensione delle procedure dello studio

Il primo passo per migliorare il patient engagement è la modifica del processo del consenso informato. La somministrazione e la discussione del consenso  attraverso una modalità elettronica e multimediale, l’ eConsent,  consente al paziente di comprendere meglio le procedure dello studio nonché i benefici e gli eventuali rischi e, come ampiamente dimostrato da ricerche specifiche, tale consapevolezza contribuisce alla sua permanenza nello studio. Infatti la non comprensione delle procedure, dei benefici e possibili rischi, nonché degli obblighi, comporta in quel gruppo di soggetti un tasso di abbandono di 3-4 volte superiore rispetto agli altri.

Center Watch, leader globale nella fornitura di informazioni sugli studi clinici ai professionisti del settore,  ha evidenziato come, con questo tipo di consenso, sia possibile arruolare fino al 25% di pazienti in meno per raggiungere gli stessi obiettivi di completamento degli studi come accade con il consenso tradizionale.

L’ eConsent utilizza funzionalità a misura di paziente, come dispositivi mobili familiari e pratici (smartphone e/o tablet), contenuti video, narrazioni audio, glossari esplicativi e pop-up, per contenuti più semplici e comprensibili.

Inoltre, con l’eConsent si eliminano tutte quelle deviazioni legate alla procedura del consenso e che costituiscono circa il 9% di tutte le problematiche che emergono durante le ispezioni degli studi clinici, quali l’utilizzo di una versione scorretta del modulo di consenso o la mancanza della data o altre deviazioni.

L’importanza della firma elettronica

Un altro aspetto importante sia per la qualità sia per completezza della procedura è rappresentata dalla firma elettronica che riduce gli errori citati precedentemente, facilita la firma di quei pazienti che hanno problemi di abilità motoria alle mani e consente di ottenere il consenso anche a distanza. Gli aspetti regolatori e la validità legale della firma elettronica del consenso informato saranno oggetto di uno specifico approfondimento in un prossimo articolo della rubrica.

Con il monitoraggio remoto del paziente aumenta la compliance e si riducono gli abbandoni

Le sperimentazioni cliniche sono altamente regolamentate per garantire il rispetto delle buone pratiche cliniche e la sicurezza del paziente. In quanto tali, i protocolli impongono spesso visite frequenti in clinica affinché il paziente sia valutato dal team dello studio.

Purtroppo quasi il 70 % dei partecipanti  vive a più di due ore di distanza da un centro clinico, e questo rende abbastanza oneroso recarsi frequentemente al centro per le visite di controllo previste dallo studio, specialmente per i pazienti anziani, bambini e/o pazienti con gravi problemi di deambulazione. Queste visite potrebbero essere effettuate virtualmente tramite applicazioni di telemedicina, consentendo al paziente di effettuare la visita da casa così come di misurare autonomamente diversi parametri mediante specifici dispositivi.

Utilizzando le visite a distanza, almeno per quei controlli che non richiedono incontri diretti, si può ridurre il disagio per i pazienti e l’impegno dei medici, pur mantenendo elevati gli standard operativi.

Visite meno frequenti al centro clinico offrono a un maggior numero di pazienti la possibilità di partecipare agli studi clinici e di rimanere nella sperimentazione per tutta la sua durata. Alcuni dati a tal proposito, indicano che il tasso di abbandono nelle sperimentazioni virtuali è solo del 5% rispetto alle sperimentazioni standard, dove il tasso è del 30%.

Studi virtuali, quali sono i vantaggi

Gli studi virtuali offrono la flessibilità necessaria per efficientare e velocizzare studi complessi come quelli oncologici e sul sistema nervoso centrale, quelli che richiedono un’ampia distribuzione geografica, come nelle malattie rare e quelli che prevedono lunghi periodi di follow-up, come nelle malattie croniche.

Il morbo di parkinson è un’area in cui gli studi clinici virtuali hanno ridotto le barriere alla partecipazione, in particolare per i pazienti con disabilità cognitiva e fisica. Per la prima volta e da pochi mesi, negli Stati Uniti, il National Institute on Aging (Nia) ha avviato un progetto che recluterà 3.500 persone con malattia di parkinson per una sperimentazione clinica che sarà condotta interamente con pazienti che rimarranno nella comodità delle loro case.

Ovviamente le sperimentazioni cliniche tradizionali non potranno scomparire, in quanto molti studi richiedono l’esecuzioni di esami strumentali, quali risonanze magnetiche, biopsie, radiografie ed altri ancora che devono necessariamente essere eseguiti in un contesto ospedaliero. Tuttavia, occorre pensare più attentamente a come sfruttare la tecnologia disponibile per gli studi ibridi, dove il centro clinico e la casa del paziente sono entrambi inclusi per sfruttare il meglio di entrambi i mondi. Pertanto sia la centralità dello sperimentatore sia quella del paziente sono entrambe importanti.

I questionari elettronici sono un complemento essenziale per la valutazione clinica di un farmaco

Quando si valuta l’efficacia e la tollerabilità di un farmaco, i dati riportati mediante questionari o diari elettronici (eCoa/ePro) possono essere uno strumento potente e profondamente personale. Sia per quanto riguarda i sintomi, il benessere fisico e/o mentale, o gli effetti collaterali, le valutazioni elettroniche dei risultati clinici riferiti dal paziente danno un quadro più completo di come funziona un trattamento sperimentale.

Con le tecnologie eCoa ed ePro  il paziente ha un’esperienza migliore all’interno dello studio, che favorisce l’obiettivo finale di acquisire  dati più affidabili e raggiungere tassi di permanenza più elevati ed una migliore compliance alle procedure dello studio. Mentre un’opzione cartacea potrebbe sembrare più facile da usare per registrare le informazioni quando necessario, i questionari elettronici obbligano i pazienti a rispondere correttamente, con risposte guidate, e solo nei tempi specificati dal protocollo, impedendo così che vengano raccolti dati inaffidabili e fuorvianti che possono anche comprometterei risultati generali dello studio.

La registrazione elettronica stimola e aumenta le interazioni paziente/clinico e permette ai soggetti di riflettere sui loro sintomi prima di incontrare il personale dello studio. Come confermato da molti studi di confronto tra la registrazione cartacea e quella elettronica, i pazienti sono più propensi a sollevare gli eventi clinici nelle discussioni con il medico, poiché il completamento dell’ePro richiede la memoria di ulteriori dettagli sui sintomi registrati. Inoltre i dati confermano che i medici sono più propensi a discutere i problemi segnalati attraverso l’ePro e che la durata della visita non era influenzata.

Oltre a fornire una maggiore responsabilità nelle segnalazioni, i media elettronici sono considerati dai pazienti in generale più coinvolgenti rispetto a quelli cartacei. Ad esempio, la preferenza dei pazienti per l’uso dell’ePro rispetto alla carta è stata dimostrata in tutte le aree terapeutiche e demografiche a prescindere dall’età del paziente e dal grado di esperienza tecnologica.

Conclusioni

Il contesto regolatorio e le opportunità tecnologiche indicano che sia giunto il momento di riorganizzare i processi dello studio clinico  per migliorare l’efficienza e sfruttare il valore della centralità del paziente.

I vantaggi per gli sponsor sono certamente un reclutamento più rapido ed una riduzione dei drop out, nonché minori costi associati. Tuttavia il beneficio maggiore è per i pazienti che, migliorando la comprensione delle procedure dello studio, rimuovendo gli ostacoli alla loro partecipazione , riducendo al minimo l’inutile onere di frequenti visite al centro clinico, consentendo la misurazione ripetuta di parametri da casa, facilitando la registrazione di eventi e sintomi mediante questionari elettronici, sono più motivati a partecipare ed a rimanere nello studio fino alla conclusione.

Exom Group, che fin dalla sua costituzione si è posta come obiettivo fondamentale la modernizzazione dei processi della ricerca clinica attraverso un maggior coinvolgimento sia dei pazienti sia degli investigatori, è  in grado di risolvere concretamente il problema del patient engagement nella ricerca clinica, attraverso soluzioni digitali ampiamente utilizzate e validate, quali il consenso informato elettronico (Genius Engage), la piattaforma di tele-monitoraggio (Genius Rosa) e gli applicativi ePro.

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 A cura di Exom Group