Jazz Pharmaceuticals, la vera innovazione ha un valore sociale

Nel campo delle malattie rare la sfida della sostenibilità è complessa, ma può trovare risposte in una collaborazione tra scienza, industria e autorità regolatoria. Ecco la visione di un’azienda che ha puntato sull'Italia, investendo nel suo sito produttivo. Dal numero 174 del magazine. *IN COLLABORAZIONE CON JAZZ PHARMACEUTICALS

innovazione

Coniugare progresso scientifico, innovazione e sostenibilità nel campo delle malattie rare, riconoscendo il “valore sociale” dell’innovazione. È questa una delle sfide cruciali che il Servizio sanitario nazionale (Ssn) deve affrontare per rispondere ai bisogni dei pazienti. Ma serve un ponte tra scienza, industria e istituzioni. “L’innovazione è tale solo se si portano risultati tangibili per il Ssn e quindi per i pazienti. Lavoriamo con le autorità regolatorie per garantire innovazione e quindi valore sociale con i nostri farmaci.

Questo valore è rappresentato dal fatto che facciamo ricerca in aree dove ci sono bisogni insoddisfatti, portando nuovi dati rispetto alle terapie precedentemente disponibili”, afferma Carlo Bianciardi, general manager di Jazz Healthcare Italy, ricordando che l’azienda ha appena concluso nel nostro Paese “un programma di uso compassionevole per la Leucemia mieloide acuta” che ha coinvolto 75 pazienti, assistiti “orgogliosamente” in collaborazione con l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa).

La storia

Jazz Pharmaceuticals Plc (Nasdaq Jazz) è una società biofarmaceutica globale leader nello sviluppo di medicinali per la cura di malattie rare, nello specifico terapie dedicate ai disturbi del sonno ed in onco-ematologia. “In Jazz – spie­ga Bianciardi – lavorano insieme oltre 1.500 operatori, ricercatori e professionisti in 13 sedi nel mondo. Operiamo o collaboriamo per rendere disponibili i nostri medicinali in oltre 90 paesi. La nostra sede centrale è a Dublino, in Ir­landa, e le altre sedi sono a Palo Alto, California, Filadelfia, Pennsylvania e Oxford, Regno Unito, un laboratorio di sviluppo a Vancouver, in Canada, stabilimenti produttivi in Irlanda e in Italia e un team di talento in tutto il Nord America e l’Europa”.

La presenza in Italia è articolata in due entità legali operative: Gentium è il plant di produzione, Jazz Healthcare Italy l’affiliata di ricerca, accesso e distribuzione. “Jazz Pharmaceuticals arriva in Italia nel 2014 con l’acquisizione di Gentium Srl, azienda biofarmaceutica con sede e impianto produttivo a Villa Guardia (Co), focalizzato sulla produzione, sviluppo e commercializzazione di medicinali salvavita”, spiega Luca Giacomo Marchetti, general manager di Gentium srl.

“L’impianto di Villa Guar­dia produce principi attivi tra cui il defribotide, farmaco per il trattamento della Severe veno occlusive disease (sVOD), una forma rara di occlusione cardiovascolare che si verifica in pazienti adulti e pediatrici sottoposti a trapianto del midollo osseo o di cellule staminali. Dal 2014 – ricorda Marchetti – Gentium Srl è parte del gruppo Jazz Pharmaceuticals. Nel 2015 nasce Jazz Healthcare Italy Srl, che si occupa di ricerca scientifica, accesso e distribuzione dei prodotti Jazz Pharmaceuticals in Italia”.

I numeri

Quali sono i numeri principali dell’azienda? “Il fatturato del gruppo Jazz Pharmaceuticals si attesta attorno ai 2 miliardi di dollari ed è in continua crescita grazie ad un forte impegno nella ricerca e nel rendere disponibile ai pazienti farmaci innovativi che soddisfano esigenze ad oggi insoddisfatte”, spiega Marchetti. Anche in Italia il trend è positivo, sottolinea il general manager Bianciardi: “Il fatturato italiano è cresciuto solidamente a doppia cifra dal 2017 sia per le esportazioni di Gentium che per l’affiliata Jazz Healthcare Italy.

Il numero dei dipendenti è anch’esso cresciuto complessivamente del 36% dal 2015 ad oggi. Dal 2015 siamo presenti in Italia con farmaci onco-ematologici (di cui uno disponibile in Italia grazie alla legge 648). Recentemente il Chmp (Comitato per i medicinali a uso umano) dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha espresso il parere favorevole per l’approvazione di solriamfetol con indicazione Eds (excessive daytime sleepness) per i pazienti adulti affetti da narcolessia o OSA (Obstructive Sleep Apnea). Quando sarà approvato da Ema – sottolinea Bianciardi – lavoreremo con l’agenzia regolatoria Aifa per garantirne l’acceso anche in Italia”.

Eccellenza in Italia

Nel sito produttivo di Villa Guardia lavorano circa 70 dipendenti. “Sono concentrati – spiega Marchetti – su pro­duzione, controllo e rilascio sul mercato (sia italiano che estero) di principi attivi di natura biologica. Il farmaco più importante è sicuramente il defibrotide, un prodotto di origine biologica, sviluppato in Italia e riconosciuto come farmaco salvavita nei casi di sVOD (severe VOD). Gentium Srl è titolare della AIC del defi­brotide per il mercato europeo. Il farma­co ormai è commercializzato in 36 paesi ed è in continua espansione”.

“Con l’ac­quisizione di Jazz Pharmaceuticals nel 2014 il sito di Villa Guardia ha vissuto una progressiva internazionalizzazione diventando asset strategico per il gruppo multinazionale, sia per gli aspetti pro­duttivi ma anche per l’elevata specializ­zazione tecnico-scientifica del personale. Negli ultimi anni Jazz Pharmaceuticals – ricorda Marchetti – ha continuamen­te investito nel sito produttivo di Villa Guardia sia in termini di risorse uma­ne che di rinnovamento degli aspetti tecnologici-impiantistici. Nel periodo 2015-2019 il gruppo ha investito nel sito di Villa Guardia circa di 12 milioni di euro”.

L’importanza dell’ambiente di lavoro

Ai numeri si somma la consape­volezza di un impegno che ha un duplice valore: “Essere general manager di uno stabilimento che produce principi attivi per malattie rare – sottolinea Marchetti – è una sfida continua al fine di persegui­re sempre due grandi obiettivi: da un lato lo sviluppo industriale e la creazione di un ottimo luogo di lavoro per i nostri di­pendenti e dall’altro mantenere il focus sui pazienti, che necessitano del nostro farmaco per le loro cure”.

Il gruppo dedica molta attenzione a di­pendenti e comunità locale: “Molteplici sono le iniziative che coinvolgono i di­pendenti del sito di Villa Guardia, con­cepito per creare un ambiente di lavoro piacevole ed attento alle persone. Un esempio è la consolidata collaborazione con l’Associazione Tullio Cairoli dell’O­spedale S. Anna di Como che si rinnova annualmente partecipando alla “tra­versata del lago di Como”, una gara che combina al piacere di stare assieme la pos­sibilità di aiutare le persone che necessita­no di aiuto e sostegno”, spiega Marchetti.

Cure all’avanguardia

Quest’anno l’Aifa ha riconosciuto lo status di innovazione terapeutica a una terapia di Jazz Pharmaceuticals (dau­norubicina+citarabina in formulazione liposomiale) per la leucemia mieloide acuta correlata alla terapia (t-AML) o la leucemia mieloide acuta con cambia­menti correlati a mielodisplasia (AML-MRC). “Aifa con la G.U. del 18 Giugno scorso – spiega Bianciardi – ha reso di­sponibile daunorubicina+citarabina in formulazione liposomiale per i pazienti italiani riconoscendo l’alto valore scien­tifico del farmaco e la sua innovatività assoluta.

Uno studio randomizzato di superiorità verso lo standard of care ha dimostrato benefici in termini di Ove­rall Survival (OS) e Complete Remission (CR) della malattia. Se consideriamo che questi risultati sono stati raggiunti in una categoria di pazienti con un for­te unmet need, comprendiamo come il valore di questa terapia assuma ancora maggior peso”.

La pipeline di Jazz Pharmaceuticals per le malattie rare è in continua espansio­ne. “Abbiamo oltre 20 programmi di sviluppo in questo momento in area sonno/neuroscienze e onco-ematologia, lavoriamo sia sul fronte di nuove mole­cole che su piattaforme di delivery porteranno dei benefici tangibili per i pazienti come con daunorubicina/cita­rabina in formulazione liposomiale. I nostri investimenti in R&D – conclude Bianciardi – sono cresciuti in media del 18% l’anno negli ultimi 5 anni, ed oggi oltre il 13% delle nostre vendite sono reinvestite in ricerca”.

L’ispirazione del Jazz

Una curiosità finale. Perché un’azienda farmaceutica ha lo stesso nome di un genere musicale? Risponde Marchetti: “Il nome Jazz riflette non solo il modo in cui affrontiamo la nostra attività, ma anche – e soprattutto – il modo in cui affrontiamo la nostra responsabilità di cambiare la vita delle persone. Nella musica, il jazz è l’arte di sfruttare i ta­lenti individuali attraverso la collabora­zione, l’improvvisazione e l’evoluzione costante. È unico nel suo suono e com­posizione e le connessioni che crea sono personali.

In Jazz accadde la stessa cosa: uniamo le lezioni d’arte con la nostra profonda comprensione delle esigenze dei pazienti e il potere della scienza di sviluppare e introdurre medicinali per le persone che spesso non hanno altre opzioni. È questa filosofia unica e il nostro impegno nei confronti di coloro che serviamo che – conclude Marchetti – definiscono Jazz Pharmaceuticals.

In collaborazione con Jazz Pharmaceuticals