Roche si accorda con Sarepta per 1,1 miliardi di dollari per una terapia genica

L'operazione ha come fine ultimo l'ottenimento da parte dell'azienda svizzera dei diritti di lancio e commercializzazione di un nuovo prodotto per la distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) fuori dagli Stati Uniti

Roche si accorda con Sarepta Therapeutics per l’ottenimento dei diritti di lancio e commercializzazione di una nuova terapia genica pensata per la distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) fuori dagli Stati Uniti. Il costo dell’operazione è di 1,1 miliardi di dollari.

L’accordo

La multinazionale svizzera ha pattuito un pagamento immediato di 750 milioni di dollari da parte sua in cash, più altri 400 milioni a seguito del closing. Al momento la terapia di Sarepta è una scommessa in quanto ancora in sviluppo clinico. Dall’altra parte, Sarepta potrebbe ricevere anche fino a 1,7 miliardi considerando varie milestone, royalty e vendite. La chiusura definitiva dovrebbe avvenire entro il primo semestre 2020. Sarepta, comunque, rimarrà responsabile dello sviluppo della terapia ma i costi saranno equamente ripartiti tra le due società.

Roche si butta sulla terapia genica

Per il colosso di Basilea questi due mesi hanno significato molto. Infatti Roche è fresca dell’autorizzazione degli enti regolatori britannico e americano per l’acquisizione di Spark Therapeutics mettendo così le mani (con un esborso di oltre quattro miliardi di dollari) su voretigene neparvovec-rzyl per il trattamento di pazienti con perdita della vista dovuta ad una mutazione genetica in entrambe le copie del gene RPE65.

La corsa al nuovo oro

Ormai in tanti hanno annusato l’affare e sempre più aziende stanno cercando di ritagliarsi spazio in questo mercato emergente. Un elemento da tenere in considerazione, tra l’altro, è la sempre maggiore tendenza a possedere impianti di produzione propri, anziché affidarsi a enti terzi. Pfizer avrebbe stanziato 600 milioni per costruire i propri impianti, secondo i documenti e le interviste con i dirigenti del settore condotte dalla Reuters. Subito dietro Novartis con 500 milioni di dollari. Ciò è dovuto sia all’aumento dei costi delle officine specializzate a cui si rivolgono, sia per i ritardi dovuti alla delega.

Le terapie in arrivo

Si tratta di trattamenti rivoluzionari che hanno il potenziale di curare e risolvere malattie devastanti con un’unica somministrazione. Questo e il complesso sistema di produzione per realizzarle, fanno sì che le aziende possano chiedere cifre anche al di sopra di 1 milione di dollari per paziente. Al momento quella delle terapie geniche è una delle aree più calde della ricerca sui farmaci e, vista la possibilità di cambiare la vita dei pazienti, la Fda sta contribuendo ad accelerare i percorsi per portare i trattamenti sul mercato. Finora ne sono state approvate poche, ma le stime dicono che 40 nuove terapie geniche raggiungano il mercato statunitense entro il 2022. Attualmente ve ne sono diverse centinaia in fase di sviluppo da circa 30 produttori di farmaci, per malattie che spaziano dall’emofilia alla distrofia muscolare di Duchenne e all’anemia falciforme.