Farmaceutico, cinque buoni propositi per il 2020

Alle porte del nuovo anno gli addetti ai lavori dell'industria del farmaco si aspettano buone notizie sul fronte della politica farmaceutica, e non solo. L'auspicio per i prossimi dodici mesi? Maggiore dialogo tra industria e istituzioni

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Alla vigila del nuovo anno aspettiamo buone notizie sul fronte della politica farmaceutica. Le intenzioni e le premesse ci sono tutte, a partire dalle parole incoraggianti del ministro Speranza. Serve ora un po’ di impegno da parte di tutti e qualche buona idea che aggreghi i diversi stakeholder e che rilanci il settore anche agli occhi, purtroppo scettici, degli stakeholders internazionali.

Questi hanno visto negli ultimi anni non solo l’avvicendarsi di gruppi politici diversi, ma soprattutto il succedersi di regole e promesse diverse che non hanno aiutato né a consolidare un’idea stabile del Paese Italia né ad aiutare gli amministratori delegati delle filiali italiane ad attrarre gli investimenti in competizione con altri paesi europei con mercati più dinamici (Germania) o istituzioni più aperte (Francia).

Farmaceutico, serve una visione strategica

Dovremmo però sforzarci di uscire dai silos che anche i comparti industriali costruiscono, affrontare in senso più generale la politica “sanitaria”, collaborare a uno dei programmi più importanti per il nostro Paese: la digitalizzazione del sistema, la trasformazione della burocrazia attraverso la semplificazione, l’inclusione degli stakeholders e in particolare dei cittadini nel processo di trasformazione che migliori la responsabilizzazione nell’utilizzo delle risorse a fronte di migliore accesso alle cure. Il settore delle scienze della vita può e deve sostenere e spingere questa trasformazione in modo attivo.

Le mosse della politica

La fine dell’anno non ha portato né con la legge di bilancio né con il decreto fiscale gli effetti attesi sulla parte di ridistribuzione delle risorse allocate al farmaceutico (cosiddetta rimodulazione dei tetti) fortemente attese dopo la firma dell’accordo con le Regioni, il ritiro dei ricorsi contro il payback, e il pagamento di 2,378 miliardi versati dal settore con il coordinamento di Farmindustria alle Regioni.

Nel confermare i 2 miliardi di risorse addizionali sul Fsn e il miliardo di fondi per i farmaci innovativi il ministro Speranza è stato tuttavia molto chiaro nella sua conferenza stampa di fine dicembre alla firma del Patto della salute nel voler mettere mano alla riforma della distribuzione della spesa tra convenzionata e acquisti diretti.

Si tratta di una discussione che in questo momento vede coinvolte non solo le aziende (che di fatto continuano a ripianare lo sfondamento nella spesa diretta anche in presenza di un irragionevole avanzo di risorse nella spesa convenzionata) ma soprattutto le Regioni. Queste ultime, di fatto, non avendo sufficienti risorse disponibili, si sono viste costrette negli anni passati a utilizzare per finalità diverse dal finanziamento dell’acquisto del farmaco quanto destinato alla spesa convenzionata. Oggi questa anomalia nella distribuzione dei due tetti di spesa porta la convenzionata a viaggiare con un avanzo positivo sempre più importante (nel dato di previsione per il 2020 è previsto circa 1 miliardo) con differenze rilevanti tra le Regioni.

Quali ricadute sui cittadini

Ma come si è generato questo avanzo negli anni e quali sono le conseguenze sul cittadino? In primo luogo questo è la conseguenza di una scelta a livello centrale. Si è adottata una strategia di rimborso nella quale, progressivamente sono stati spostate dalla convenzionata alla diretta anche per farmaci registrati da diversi anni e indirizzati a malattie croniche comuni (diabete, malattie respiratorie, malattie della coagulazione ecc..) con prezzi al di sotto dei 3 euro die. Questi farmaci, che tipicamente sarebbero dovuti essere classificati in classe A con prescrizione non limitata agli specialisti, sono invece stati classificati in classe A con piano terapeutico specialistico e dispensazione Pht.

Questo passaggio ha escluso la medicina generale dal potere prescrittivo e di conseguenza dall’informazione scientifica sul farmaco. I Mmg non hanno potuto prescrivere né i nuovi antidiabetici, né alcune combinazioni per il trattamento di asma e Bpco, né i nuovi anticoagulanti orali e molti altri farmaci di utilizzo comune nelle patologie ad alta prevalenza presenti nel piano della cronicità affidato alla medicina generale, nemmeno attraverso l’adozione di note limitative che ne regolassero di fatto la prescrizione. La prescrizione specialistica è diventata per questo una condizione necessaria per poter applicare questo regime di dispensazione (PT, PHT) e gestirne i processi di acquisto da parte degli enti.

Per i cittadini e i pazienti affetti da malattie croniche queste scelte non sono state neutre ed hanno comportato due anomalie nell’accesso al farmaco ed alle cure: 1) la necessità di rivolgersi necessariamente allo specialista anche solo per la prescrizione e il rinnovo ogni 6 – 12 mesi del piano (con conseguente aggravio su tempi di attesa e costo delle prestazioni specialistiche) e 2) la necessità di rivolgersi (con medesima o inferiore cadenza) alle farmacie ospedaliere incaricate della distribuzione diretta, attive per i farmaci ad alto costo generalmente oncologici).

L’intervento delle Regioni

Rispetto a quest’ultimo punto, date le difficoltà generate per i pazienti dalla poco accessibile (dislocazione geografica ed orari al pubblico) della distribuzione diretta le regioni hanno dovuto ovviare al problema in due modi: 1) attivare maggiori punti di distribuzione del farmaco, sostanzialmente aumentando le risorse/la spesa per la distribuzione diretta, oppure 2) accordarsi con il sistema delle farmacie al pubblico per la distribuzione del farmaco nella rete delle farmacie (Distribuzione per Conto, DPC) con una tariffa stabilità regione per regione per il rimborso delle attività di distribuzione (dai 2 ai 14 euro circa a confezione a seconda delle regioni).

In questo caso quindi il cittadino paziente ha un servizio migliore ma il Ssr sostiene un costo per la distribuzione che va al di fuori dei parametri stabiliti dalla legge che regola la remunerazione della filiera (grossista, farmacista).

Il problema dei costi

Per fare un esempio e dare qualche ordine di grandezza al lettore, considerando stime approssimative, nel solo gruppo dei farmaci antidiabetici acquistati dalle strutture pubbliche e distribuiti nel canale della distribuzione diretta o per conto ci sono a oggi almeno 4 classi di farmaci prescrivibili in tutta europa dal Mmg, per un valore di circa 500 milioni di spesa, che nel nostro contesto generano costi aggiuntivi di distribuzione stimabili approssimativamente in 50 milioni di euro e che producono visite specialistiche finalizzate alle sole prescrizioni e rinnovi per altrettanti milioni di euro in prestazioni per il rinnovo di piani terapeutici.

Quindi non solo è importante rivedere in modo congruo la suddivisione nei due tetti, ma devono essere introdotti meccanismi di governance che non generino comportamenti distorsivi, come quello descritto, che di fatto generano problemi ai pazienti o costi aggiuntivi ai sistemi.

Governance e politica farmaceutica

Quando parliamo di nuova governance quindi, tema caldo degli ultimi anni, dovremmo parlare di politica farmaceutica come un insieme di norme che di fatto regolano il sistema a livello nazionale regionale e locale e che sono “neutre” rispetto ai Lea, in quanto non modificano l’accesso dei pazienti ai farmaci o le modalità con le quali questi sono accessibili.

E a questo proposito attendiamo buone notizie sul fronte delle modalità di rimborso e della gestione dell’Agenzia del farmaco ancora priva non solo del direttore generale, ma, fatto molto più grave, afflitta dall’azzeramento delle più importanti direzioni generali con numerose reggenze del direttore generale (ora mancante) che hanno negli scorsi 12 mesi generato enormi difficoltà nel funzionamento dell’agenzia e soprattutto una difficoltà di dialogo tecnico con gli stakeholders.

Seppure nella relazione annuale dell’uscente direttore generale si illustri una situazione complessivamente positiva e si citino diversi elementi positivi a favore dell’operato dell’ Agenzia stessa, alcune procedure rimangono fortemente critiche sul piano qualitativo e delle tempistiche, ed altre pur raccogliendo quantità rilevanti di risorse dal contributo delle aziende hanno prodotto nel tempo un esubero di risorse accumulate nel bilancio che, oltre a generare preoccupazioni dal punto di vista bancario con il caso della Banca Popolare di Bari, sorprende i finanziatori che hanno versato tasse e contributi per prestazioni o progetti (come la ricerca indipendente, o il finanziamento del fondo del 5%) senza di fatto vederne i risultati ed in molti casi senza poterne monitorare l’esito.

Decreto negoziazioni, cosa non va

Il decreto negoziazioni, ancora non pubblicato, ha, indipendentemente dalla sua pubblicazione, mancato uno degli obiettivi centrali del 2019: costruire in modo moderno una nuova base per la politica di P&R della nostra agenzia, possibilmente anche regolatrice delle ricadute di valutazioni e ostacoli regionali e anticipatoria dei potenziali effetti di nuove norme europee in materia di Hta (joint action).

Il nome stesso del decreto (negoziazioni) lascia intravedere un obiettivo parziale (quello appunto della mera negoziazione) e non coglie invece lo spunto se non in misura marginale (es. scoping meeting o contratti innovativi) di ridefinire le regole e la metodologia in modo più coerente a quanto le altre principali agenzie europee abbiano fatto e, soprattutto, di farlo in modo più allargato e verosimilmente in un dialogo inclusivo del mondo accademico e scientifico e possibilmente dei professionisti dell’industria.

Introdurre strumenti innovativi

Alcune aree di speranza sulle possibilità di avviare negoziazioni con strumenti innovativi (peraltro già applicati in passato in Italia e nel resto del mondo). Avevamo capito dalle comunicazioni di Aifa circa la negoziazione di una delle due CAR-T, avvenuta proprio attraverso un payment by result, che la “stagione dei soli sconti” forse poteva essere conclusa ma l’ultima riga di un decreto non particolarmente innovativo e molto orientato appunto alla sola fase finale della negoziazione conteneva invece una grande possibilità per il nostro Paese cioè applicare modalità più articolate e più collegate al valore del farmaco per la determinazione dei prezzi.

Perché è così importante? In parte orgoglio, campanilismo se volete, ma negli anni in cui nessuno in Europa nemmeno si immaginava di poter negoziare un prodotto con un contratto per il quale in caso di insuccesso il sistema sanitario non pagasse nulla o pagasse meno eravamo le star di qualsiasi riunione interna o congresso. Grazie ai registri, enorme innovazione che forse non ha avuto la possibilità di una evoluzione 2.0 o 4.0…avevamo anche una seconda importantissima caratteristica, il “prezzo netto” diverso per indicazione.

Migliorare l’accessibilità ai nuovi farmaci

In parte necessità. Non risolveremo purtroppo la complessità delle diseguaglianze tra paesi con la trasparenza dei prezzi (ammesso che prezzi trasparenti e quindi uguali in europa sia l’obiettivo del Ssn), ma migliorare l’accessibilità dei pazienti ai nuovi farmaci resta, a mio parere, un obiettivo primario per tutti. E mentre si lavora per valutazioni comparative europee, per la joint HTA e EMA action sulla valutazione, con questi contratti “innovativi” almeno si trovano risposte al tema dell’accesso con condizioni di P&R che tutelano entrambe le parti al rischio di trovare nella pratica qualcosa di diverso da quanto pubblicato negli RCT.

In parte, una leva per primeggiare in una delle cose per le quali oggi molti paesi cercano di primeggiare vantando competenze, capacity, regole, che noi abbiamo nel nostro paese anche grazie all’esperienza di 15 anni con i Mea e i PbR: la Rwe.

Real world evidence, pratica o solo teoria?

Ormai la Rwe è presente in qualsiasi congresso, ma nella pratica un esercizio che sta vivendo solo di esperienze pilota. Vorremmo vederla li, insieme ai “contratti innovativi” citati nell’ultima riga del decreto negoziazioni, ma non praticati nelle negoziazioni recenti, per poter legare veramente al valore il destino dei nostri farmaci. Il sistema regolatore è l’unico che può dare un segno reale di interesse facendo si che la comunità scientifica e amministrativa italiana fatta di centri di eccellenza sia nella produzione che nel linkage e analisi di dati ma anche di operatori sanitari ormai abituati a rendere conto dei loro pazienti su piattaforme informatizzate.

Basti pensare alla medicina generale italiana, precursore delle piattaforme in tutta europa), agli oncologi ed ematologi italiani, a quanto sta avvenendo nella rete degli IRCCS, ad alcune esperienze nelle regioni italiane, a centri di competenza pubblico-privati che hanno costruito piattaforme importantissime per l’aggregazione di dati sui percorsi ed in ultima ovviamente a centri universitari di altissimo livello che oltre che specializzarsi nel clinical data science si sono specializzati nella partnership pubblica, indispensabile per portare ava.

Tutto ciò è sufficiente per costituire una “data platform” realmente accessibile o meglio interrogabile anche alle aziende per la costruzione di queries utili alla stipula di contratti nuovi nei contenuti e nella forma. La legge di bilancio del 2017 ha citato lo strumento per i farmaci innovativi, ma forse l’area che oggi si presterebbe maggiormente è quella della cronicità dove l’applicazione di schemi di PbR individuali non è possibile ma invece la negoziazione di condizioni da validare con analisi su dati reali di coorte sarebbe veramente una novità nel nostro sistema.

L’importanza dei meeting tra professionisti

Ma c’e’ un’altra notizia che sembra interessante: lo scoping meeting. Qualsiasi cosa che sia un meeting, una teleconferenza, insomma un confronto diretto tra professionisti, possibilmente dati alla mano oggi è più che mai importante. Le due possibilità di incontro che abbiamo nella discussione dei dossier sono l’audizione in Cts e la negoziazione. Se, come nella maggior parte dei casi, non si ha l’audizione in Cts si salta direttamente all’incontro finale in Cpr. Nei mesi di valutazione, oggi dalle statistiche da 8 a 18 mesi dopo il deposito del dossier solo corrispondenza.

Lettere lunghissime e frequenti spesso ripetitive e puntigliose quelle scritte dalle aziende, con la speranza di riprendere in modo efficace i punti principali del valore del farmaco e della proposta di prezzo, di accelerare i tempi, di destare l’interesse delle commissioni, e al contrario rare lettere di poche righe, succinte ed ermetiche, quelle di Aifa contenute nei verbali richiesti o inviate pochi giorni prima della negoziazione generalmente per indicare la scontistica richiesta.

Questo scoping meeting lo vorremmo invece il prima possibile, al momento del deposito del dossier con lo scopo di esporre la documentazione, le scelte fatte, discutere i punti critici, concordare documentazione integrativa, discutere la valutazione economica che, d’altra parte, non è ben chiaro di chi sia la responsabilità di valutare nelle commissioni e su quali prezzi, se questi vengono ridotti da proposte migliorative. Lo vorremmo con uffici e commissioni, e magari con degli esperti esterni se gli argomenti sono molto specifici.

Farmaco innovativo, fatti alcuni passi avanti

Anche sull’innovatività, o meglio sui criteri per stabilire condizioni di maggiore valore incrementale tali da giustificare maggiore rapidità, premi di prezzo e eliminazione delle scontistiche obbligatorie sono stati fatti passi avanti. Tuttavia la vera corsa per l’innovatività alla fine è servita alle aziende soprattutto a sfuggire, per al massimo 36 mesi, al peso di uno dei maggiori fardelli del sistema italiano, il payback sullo sfondamento della spesa diretta.

Come dire che si è trovato un rimedio ad un effetto collaterale previsto ma progressivamente fuori controllo in termini di entità dello schema di governance. Nessun report di monitoraggio da parte dell’agenzia è disponibile purtroppo per monitorare se l’ingresso automatico stabilito per legge dei farmaci definiti innovativi nei prontuari regionali abbia veramente potuto sollevare i pazienti e i cittadini dal problema dei tempi complessivi di accesso.

Sul premio di prezzo attribuibile ai farmaci innovativi resta il dubbio che la rinuncia all’eliminazione dell’applicazione mandatoria dei due sconti di legge -5 e-5% sia ormai una prassi necessaria e che alle considerazioni circa il valore incrementale, magari differenziale per diverse indicazioni rimborsate, prevalga di gran lunga nella negoziazione dei prezzi la logica dei volumi incrementali. Dal punto di vista dell’utilizzo delle risorse disponibili, non si è completamente sfruttato nemmeno il vantaggio dei “fondi addizionali di 500 e 500 mil di euro e resta poco chiara la gestione del mix di indicazioni innovative e non innovative dal punto di vista operativo sulla spesa.

Sebbene l’innovatività non abbia portato tutti i vantaggi sperati, ha invece avuto il grande merito, importantissimo, di avere invece costretto aziende e commissioni a strutturare in modo diverso il percorso di valutazione e di assegnare un peso alla qualità delle evidenze ed ai dati di qualità della vita prima quasi del tutto inutilizzati.

La questione dell’accesso regionale

Infine, il problema dei ritardi nell’accesso regionale, privi purtroppo oggi anche di un sistema di monitoraggio. A illustrare i tempi reali di accesso dei pazienti ai nuovi farmaci restano, ad oggi, purtroppo, solo pubblicazioni e ricerche esterne ad Aifa e al ministero. Ma in queste, purtroppo, i dati che emergono sono preoccupanti con tempi medi di più circa 24 mesi dall’autorizzazione europea alla gara di acquisto del farmaco (che determina l’acquisto in modo regolare da parte degli enti) con variazioni rilevanti sul territorio nazionale e ancora una presenza di prontuari regionali.

Rispetto all’opportunità di mantenere prontuari regionali è utile osservare le sentenze recenti (Sardegna Consiglio di stato sul caso dell’esclusione dal prontuario del farmaco di NovoNordisk) nelle quali si giudica non legittimo il comportamento delle Regioni nell’esclusione da proprio prontuario di farmaci rimborsati – e quindi inclusi nei Lea – a livello nazionale, facendo venire meno, nella sostanza, l’attività di valutazione e selezione della commissione stessa e lasciando al processo regionale l’unico verosimilmente indesiderato effetto di prolungare i tempi per l’accesso del farmaco.

Politica farmaceutica, cosa ci si aspetta dal futuro

Che cosa vorremmo dalle nuove regole, ed anche dalle nuove pratiche e dalla nuova politica farmaceutica? Sicuramente vorremmo condividere la traiettoria, il punto di arrivo, della politica farmaceutica stessa. Cioè il mix di condizioni virtuose tra obiettivi di R&S, prezzi e condizioni di rimborso, appropriatezza e monitoraggio degli esiti clinici economici ed organizzativi con i quali l’Italia si vuole presentare all’Europa. Studiare soluzioni personalizzate per rendere disponibili le alternative esistenti in modo programmato e responsabile e conoscere che ruolo ha la valutazione economica, ad esempio, e che valore avranno i dati di RW nel sostenere l’introduzione dei nuovi farmaci.

Vorremmo poter preparare meglio i nostri dossier, sottomettere i prezzi in modo più affidabile, condividere la scelta dei comparatori, e poter contare su informazioni affidabili e imparziali sul bisogno insoddisfatto dei pazienti

Si dovrebbe poter negoziare i nuovi farmaci, non solo il CAR-T, con accordi basati sulla performance, e avere maggiore flessibilità nella costruzione di accordi temporanei che sostituiscano le attuali “Cnn” ma sappiamo che nulla di complesso è fattibile senza poter dialogare l’Agenzia, definire insieme le evidenze necessarie, avere negoziazioni che siano coerenti con il valore dei nostri farmaci, e maggiori garanzie sui tempi di rimborso.

Vorremmo non dover attendere un altro anno dopo il rimborso per l’ingresso nei prontuari regionali, o per ottenere il Cig per l’acquisto da parte delle regioni e delle stazioni appaltanti.

Nel 2020? Più dialogo tra industria e istituzioni

Una proposta per ripartire nel 2020 potrebbe essere aprire un dialogo tra industria, cittadini, istituzioni e comunità scientifica su queste priorità:

  1. Trasformare in “investimenti finalizzati al miglioramento del servizio farmaceutico” il pay back versato dalle aziende alle regioni e l’avanzo della convenzionata (il dato OSFAR stima uno sfondamento di circa 5 miliardi nel 2020 + 2021 di cui il 50% a carico dell’industria e un avanzo della convenzionata pari a più di 3 miliardi).
  2. Evitare qualsiasi distrazione dai fondi già assegnati al farmaco, con penalizzazione dei cittadini, vedi il 3 miliardi di spesa convenzionata in avanzo nel prossimo biennio.
  3. Semplificare le procedure d’accesso ai farmaci (sostituzione dei Pt-Pht con note e raccomandazioni d’uso) e includere la medicina generale tra i prescrittori dei farmaci per le malattie croniche di cui hanno la presa in carico.
  4. Abolire tutti i prontuari regionali e riconvertire i centri regionali di Hta a centri di monitoraggio e di implementazione di valutazioni per l’appropriatezza e l’aderenza alle cure al di fuori dei silos.