Compravendita tra Biogen e Pfizer, su un potenziale trattamento per Alzheimer e Parkinson

Si tratta di un regolatore del ritmo circadiano che potrebbe trattare i sintomi comportamentali e neurologici come la “sindrome del tramonto” (Sundowning syndrome) e del disturbo del ritmo sonno-veglia irregolare (Irregular sleep wake rhythm disorder, Iswrd). Biogen pagherà in anticipo 75 milioni di dollari a Pfizer più potenziali 635 milioni di dollari al raggiungimento di determinati obiettivi e royalties

Alzheimer e Parkinson

Compravendita tra Biogen e Pfizer su un potenziale farmaco contro alcuni sintomi della malattia Alzheimer e morbo di Parkinson. Biogen ha infatti annunciato un accordo per l’acquisizione di un nuovo inibitore della casein kinasi 1 (CK1), sviluppato da Pfizer per il possibile trattamento di pazienti con sintomi comportamentali e neurologici, in diverse malattie psichiatriche e neurologiche.  In particolare Biogen ha in programma di sviluppare uno studio di Fase 1, per il trattamento della “sindrome del tramonto” (Sundowning syndrome) nella malattia di Alzheimer e del disturbo del ritmo sonno-veglia irregolare (Irregular sleep wake rhythm disorder, Iswrd) nella malattia di Parkinson.  L’acquisto prevede un pagamento anticipato di 75 milioni di dollari, con un massimo di 635 milioni di dollari in potenziali ulteriori pagamenti in seguito agli obiettivi raggiunti, per lo sviluppo e la commercializzazione, nonché royalties.

Il ritmo circadiano

“Il farmaco sperimentale è altamente complementare alla nostra pipeline esistente di potenziali terapie modificanti la malattia di Alzheimer e Parkinson”, ha affermato Alfred Sandrock Vicepresidente esecutivo, Ricerca e Sviluppo e Chief Medical Officer presso Biogen. “Molti pazienti con questa malattie soffrono di disturbi del sonno debilitanti e di agitazione, e crediamo che la regolazione del ritmo circadiano possa essere promettente nell’affrontare questi sintomi comportamentali e neurologici”.

La molecola sperimentale

CK1 è una piccola molecola in grado di penetrare nel sistema nervoso centrale. È un regolatore chiave dell’orologio biologico interno, cioè il nucleo soprachiasmatico dell’ipotalamo, che controlla il ritmo circadiano e influenza quasi tutta la fisiologia dell’organismo e il metabolismo. L’interruzione del ritmo circadiano è associata a varie malattie psichiatriche e neurologiche, tra cui alcuni importanti sintomi di Alzheimer e Parkinson. La molecola ha precedentemente dimostrato un profilo di sicurezza accettabile e una prova del meccanismo in uno studio clinico di Fase 1a. Biogen mira ad avviare uno studio di Fase 1b nel quarto trimestre 2020.

I disturbi target di CK1

La sindrome del tramonto è un sintomo che colpisce il 20% o più dei pazienti con Alzheimer, per cui al calare della luce (e in generale quando ci sono cambiamenti di luminosità) diventano più confusi, ansiosi, aggressivi, agitati o irrequieti. Il disturbo del rimo sonno-veglia invece è un disturbo del ritmo circadiano per cui i pazienti sperimentano un sonno notturno frammentato che porta a sonnolenza diurna, grave affaticamento e difficoltà con le attività della vita quotidiana. È uno dei sintomi non motori della malattia di Parkinson e di solito aumenta in frequenza nel corso della progressione della malattia e della disabilità.  Obiettivo di Biogen è esplorare il potenziale del farmaco per migliorare i disturbi comportamentali della Sundowning syndrome nell’Alzheimer correggendo il ritmo circadiano, e allo stesso tempo trattare i sintomi dell’Iswrd per migliorare la veglia durante il giorno, la qualità del sonno, il comportamento e la funzione quotidiana.

Farmaci “resuscitati”

Appena qualche mese fa Biogen aveva recuperano in extremis il suo farmaco sperimentale per l’Alzheimer, aducanumab – dopo aver interrotto due trial in fase avanzata – in seguito a dati raccolti su più pazienti, che hanno dimostrato l’efficacia del farmaco nel migliorare la cognizione a dosi elevate. In seguito aveva anche riferito di voler presentare l’approvazione del farmaco negli Stati Uniti all’inizio del 2020, citando la nuova analisi dei dati. Le aziende hanno tentato e fallito per anni di sviluppare con successo un trattamento efficace per l’Alzheimer. Gli analisti di Wall Street stimano che aducanumab potrebbe guadagnare 4 miliardi di dollari di vendite annuali entro pochi anni dall’approvazione.