Via libera dall’Ue per un nuovo farmaco orfano di Recordati

Il farmaco è indicato per il trattamento della sindrome di Cushing endogena negli adulti. Il principio attivo è un inibitore della produzione di cortisolo che agisce inibendo l'11 beta-idrossilasi, un enzima che catalizza la fase finale della sintesi di cortisolo nella corteccia surrenale

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Recordati annuncia che la Commissione europea ha approvato l’immissione in commercio del prodotto farmaceutico orfano osilodrostat (i cui diritti precedentemente erano di Novartis), indicato per il trattamento della sindrome di Cushing endogena negli adulti. Il principio attivo è un inibitore della produzione di cortisolo che agisce inibendo l’11 beta-idrossilasi, un enzima che catalizza la fase finale della sintesi di cortisolo nella corteccia surrenale.

I test

I dati raccolti nella fase di sviluppo clinico del farmaco una percentuale significativamente superiore di pazienti ha mantenuto normali livelli medi di cortisolo libero urinario alla 34a settimana, ovvero al termine del periodo di 8 settimane in cui i pazienti sono stati randomizzati a proseguire il trattamento con il medicinale o ad assumere placebo (86.1% vs 29.4%).

Lo status di orfano

Inoltre, la Commissione Europea ha confermato lo status di farmaco orfano. Di conseguenza il periodo di esclusività per la commercializzazione si estende a 10 anni. “Siamo molto lieti dell’approvazione di osilodrostat da parte della Commissione europeah” ha dichiarato Andrea Recordati, Amministratore delegato di Recordati. “Per Recordati Rare diseases è importante che questo innovativo trattamento della sindrome di Cushing sia disponibile per tutti i pazienti affetti a livello mondiale e l’approvazione, e futuro lancio, in Europa è un importante passo in questa direzione”.