Accesso ai farmaci orfani, appello per tempi più rapidi e meno disparità regionali

Al ministero della Salute si celebra l’Orfphan Drug Day. Si riducono le attese per le cure, ma i “100 giorni” della legge Balduzzi sono ancora lontani e la disponibilità non è uniforme su tutto il territorio nazionale

accesso ai farmaci orfani

Tempi più celeri e meno disparità regionali. Solo così un sistema, già “efficiente” come quello italiano, può diventare realmente “efficace”. È il messaggio che arriva dal quarto Orphan Drug Day celebrato oggi a Roma dall’Osservatorio malattie rare (Omar). Come emerso a fine 2019 dall’ultimo rapporto Ossfor (Osservatorio farmaci orfani), i tempi per l’accesso alle terapie sono migliorati negli ultimi anni, ma l’obiettivo dei 100 giorni fissato dalla “legge Balduzzi” resta lontano e la reale disponibilità dei farmaci varia da una Regione all’altra.

Anche “un giorno” è fondamentale

A ricordare il valore di un accesso tempestivo alle terapie nel campo della malattie rare è Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di Omar: “Per oltre il 90% delle malattie rare non esiste ancora una terapia farmacologica con indicazioni approvate. Là dove una terapia arrivi, il tempo diventa per molti un fattore essenziale per la sopravvivenza. Per queste persone ogni giorno senza terapia è un giorno senza cura: può essere proprio quel giorno in cui una funzionalità si può perdere per sempre. Per questo, nelle malattie rare c’è così tanta attenzione ai tempi di accesso, e per quanto in questi anni il nostro Paese si sia impegnato, c’è ancora tanto che può essere migliorato, soprattutto per eliminare le disparità nei tempi che purtroppo di registrano su base regionale”.

Luci e ombre

L’istantanea del sistema italiano include comunque diverse luci e non solo ombre.  “Partiamo dal presupposto che il nostro è un sistema già efficace – commenta l’economista sanitaria Barbara Polistena, direttore del Crea Sanità all’Università Tor Vergata di Roma e ricercatrice Ossfor – Se pensiamo al numero di farmaci orfani in commercio sul territorio italiano rispetto a quelli commercializzati in altri Paesi possiamo affermare con certezza che l’Italia riserva grande attenzione al settore. Molto è stato fatto a livello normativo: i dati dell’ultimo Rapporto Ossfor evidenziano un miglioramento complessivo di condizioni e tempi di accesso, tale da rendere possibile la somministrazione di terapie anche prima della loro immissione in commercio. Quello che bisogna fare ora è implementare il sistema sul fronte dell’efficienza”.

Applicazione incompleta delle norme

Molti anni dopo l’approvazione della normativa Balduzzi (legge n. 189/2012), le regole non sono ancora pienamente applicate.   “I dati parlano chiaro – commenta Laura Crippa, general manager di RAReg. Il decreto Balduzzi stabilisce in 100 giorni il tempo massimo per completare la procedura di rimborsabilità dei farmaci orfani. Il rapporto Ossfor documenta invece che, nonostante l’impegno delle parti coinvolte – in primis di Aifa – in Italia occorrono in media almeno 239 giorni, oltre il doppio del tempo stabilito. Ciò significa che un paziente potrà accedere alla terapia con oltre 4 mesi di ritardo, che sono tanti, troppi quando non ha alternativa terapeutica”. Ma non finisce qui: “Poi si aggiungono i tempi di recepimento a livello regionale della rimborsabilità decisa da Aifa: le velocità con cui le diverse Regioni compiono i passi necessari per rendere effettivamente disponibile il farmaco sul proprio territorio – sottolinea Crippa – sono ancora molto diverse, e causano di fatto disuguaglianze di salute sul territorio. È su questi due ambiti che dobbiamo agire: snellendo le procedure e trovando modalità di confronto che risparmino passaggi spesso ridondanti”.

Le proposte

Spazio dunque alle proposte. “Negli ultimi anni – spiega Roberta Venturi, avvocato e ricercatrice Ossfor – sono stati diversi gli interventi normativi in termini di accesso rivolti ai pazienti con malattia rara, a partire dal decreto ministeriale del 2017 sull’uso compassionevole, che disciplina l’opportunità di accesso alle terapie ancor prima della loro commercializzazione. Inoltre, sono state depositate numerose proposte di legge sul sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani e della cura delle malattie rare. Il testo unificato di queste proposte, se approvato, comporterebbe notevoli passi in avanti anche, e soprattutto, in termini di accesso. A titolo di esempio l’inserimento diretto dei farmaci orfani nei prontuari terapeutici ospedalieri o in altri analoghi elenchi predisposti dalle competenti autorità regionali o locali, procedura già in vigore per i farmaci innovativi, e – conclude – la predisposizione di un elenco per l’accesso a terapie farmacologiche, non farmacologiche, formulazioni dietetiche e altri trattamenti necessari per le malattie rare”. Alla Commissione Affari Sociali della Camera, intanto, proseguono i lavori.