Commissione Ue, via libera a tafamidis di Pfizer

Il farmaco è stato pensato per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina wild-type (acquisita) o ereditaria in pazienti adulti con cardiomiopatia (Attr-Cm)

benralizumab

La Commissione europea ha approvato tafamidis per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina wild-type (acquisita) o ereditaria in pazienti adulti con cardiomiopatia (Attr-Cm). Lo annuncia la società Pfizer.

La patologia

La cardiomiopatia amiloidotica correlata alla transtiretina (Attr-Cm) è una malattia rara letale. Si verifica con l’accumulo di depositi patologici di un materiale proteico insolubile chiamato amiloide a livello cardiaco ed è caratterizzata da cardiomiopatia restrittiva e scompenso cardiaco progressivo. La media della sopravvivenza è molto bassa, solo due o tre anni dopo la diagnosi. Sottolinea Paul Levesque, Global President, Pfizer Rare Disease: “Tafamidis è un farmaco che ha due formulazioni approvate nell’Ue per trattare le forme di amiloidosi da transtiretina: una per la cardiomiopatia e una per la polineuropatia di stadio 1”.

Le altre approvazioni

Ora non resta che aspettare la rimborsabilità nei vari Paesi comunitari, tra cui l’Italia. La terapia è stata approvata anche negli Usa a maggio del 2019. L’approvazione della Fda si era basata sui dati dello studio di Fase III Transthyretin Amyloidosis Cardiomyopathy Clinical Trial (Attr-Act), il primo studio clinico globale, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per studiare una terapia farmacologica per il trattamento di questa malattia. In Attr-Act, tafamidis ha ridotto in modo significativo la combinazione gerarchica di mortalità per tutte le cause e la frequenza di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari rispetto al placebo su un periodo di 30 mesi. Inoltre, l’analisi dei singoli componenti dell’analisi primaria ha dimostrato una riduzione relativa del rischio di mortalità per tutte le cause e frequenza di ospedalizzazione per ragioni cardiovascolari del 30% e del 32%, rispettivamente, con tafamidis rispetto a placebo. Circa l’80% dei decessi era dovuto a malattie cardiovascolari in entrambi i gruppi di trattamento.