Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica, ok di Aifa a nuova soluzione terapeutica

L'agenzia italiana del farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità dell’immunoglobulina normale umana per somministrazione sottocutanea (SCIg) al 20%, per la terapia di mantenimento in pazienti affetti Cidp

Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica

Via libera di Aifa alla rimborsabilità dell’immunoglobulina normale umana per somministrazione sottocutanea (SCIg) al 20%, per la terapia di mantenimento in pazienti affetti da polineuroterapia demielinizzante infiammatoria cronica (Cidp), dopo stabilizzazione con immunoglobuline per via endovenosa (IVIg).

L’approvazione del farmaco sviluppato da Csl Behring è stata ottenuta grazie ai risultati conseguiti dallo studio di fase III noto come “Path”. Secondo quanto riporta un comunicato diffuso dalla società, si tratta del più grande trial clinico, randomizzato, controllato con placebo, in pazienti affetti da Cidp.

Cos’è la Cidp

La Cidp è una rara malattia cronica autoimmune che colpisce i nervi periferici e può anche causare danni permanenti. La prevalenza della malattia a livello mondiale è variabile e stimata nel range 1,6 – 8,9 casi su 100 mila adulti.

Come agisce la malattia

La guaina mielinica, ossia il rivestimento protettivo dei nervi, viene aggredita e distrutta dal sistema immunitario del paziente. Questo determina, sul piano clinico, segni e sintomi sia sensitivi sia motori, come: intorpidimento, sensazione di formicolio, debolezza muscolare, affaticamento e altro ancora.

Tale quadro clinico, va via via aggravandosi per un periodo di almeno otto settimane. L’immunoglobulina umana normale per somministrazione sottocutanea (SCIg) al 20% è approvata come terapia di mantenimento per prevenire l’insorgenza di recidive di malattia.

Una nuova opzione terapeutica

“L’immunoglobulina normale umana sottocutanea (SCIg) al 20% offrirà ai medici un’opzione terapeutica per via sottocutanea sicura ed efficace nel trattamento dei pazienti affetti da Cidp”, ha dichiarato Ivo N. van Schaik, professore di neurologia presso la Facoltà di Medicina dell’Università di Amsterdam (AMC-UvA). “Consentirà, inoltre, un’ampia flessibilità, con possibilità di adattare la posologia sulla base della risposta e delle esigenze cliniche dei pazienti.”

I risultati dello studio

I risultati dello studio “Path” hanno dimostrato che, a seguito del passaggio dalla terapia endovenosa a quella sottocutanea, la percentuale di pazienti con recidiva di malattia o usciti dallo studio per qualsiasi altra causa è stata significativamente più bassa nei gruppi trattati con l’immunoglobulina umana normale per somministrazione sottocutanea (SCIg) al 20% (39% nel gruppo in terapia con basso dosaggio [0,2 g/kg a settimana]; 33% nel gruppo in terapia con alto dosaggio [0,4 g/kg a settimana]), rispetto al gruppo che ha ricevuto placebo (63%) (con una significatività di p=0,007 [alto dosaggio rispetto a placebo] e p=0,001 [basso dosaggio rispetto a placebo], rispettivamente).

Le evidenze

I risultati dello studio “Path” hanno inoltre evidenziato che la percentuale di pazienti che ha preferito il trattamento con l’immunoglobulina umana normale per somministrazione sottocutanea (SCIg) al 20% è stata quasi tre volte superiore a quella che ha preferito la precedente terapia per via endovenosa. Tale preferenza è confermata anche al termine della fase di estensione in aperto dello studio “Path”, con più dell’80% dei pazienti che ha preferito l’immunoglobulina normale umana sottocutanea (SCIg) al 20% rispetto alle IVIg.

Gli effetti della Cidp

Gli effetti della Cidp possono peggiorare nel corso del tempo, causando significative limitazioni e una diminuzione del livello della qualità della vita. In assenza di cure, la patologia progredisce fino a portare il 30% circa dei malati a dipendere da una sedia a rotelle per la propria mobilità. Fino ad oggi, l’unica via di somministrazione delle immunoglobuline, per trattare la Cidp, prevedeva una infusione endovenosa.

“I pazienti che erano in passato costretti a recarsi presso un centro infusionale o una struttura ospedaliera avranno d’ora in poi la possibilità di optare per una soluzione flessibile di auto-somministrazione, che consentirà loro di scegliere la tempistica, il luogo e lo schema che più si adatta alle proprie esigenze”, ha spiegato Lisa Butler, executive director della Gbs|Cidp Foundation International. “Questa approvazione rappresenta un importante passo avanti a supporto della comunità di pazienti con Cidp.”

L’impegno di Csl Behring

“Csl Behring ha dedicato anni allo studio della Cidp, per offrire ai pazienti un’opzione di trattamento più pratica, dalla comprovata efficacia e flessibilità, con la libertà data dall’auto-infusione.” Ha ribadito Andrew Cuthbertson, direttore scientifico e della ricerca e sviluppo di Csl Limited. “Adesso, insieme alle IVIg al 10%, siamo in grado di proporre un portfolio bilanciato di terapie di immunoglobuline per i pazienti affetti dalla patologia”.