Le aziende guardano più alle malattie rare, sempre meno neglette

Cresce l’interesse del mondo biofarma per le malattie rare: una lezione per chi fa advocacy

Il mese di febbraio si è concluso con le celebrazioni per la Giornata mondiale delle malattie rare, un evento creato 13 anni fa dall’organizzazione europea di advocacy Eurordis e poi diventato globale con la partecipazione dell’americana Nord e delle altre organizzazioni federate che nel mondo riuniscono le associazioni delle persone con malattie rare. Ma fin dai primi anni ottanta l’azione di advocacy svolta da queste organizzazioni, in primis Nord ed Eurordis, è stata cruciale per far sì che si creassero politiche per incentivare l’interesse delle aziende farmaceutiche verso queste patologie prima completamente neglette. Vedi, per esempio, le agevolazioni per i cosiddetti “farmaci orfani”. Politiche che hanno avuto un innegabile impatto.

Bisogni medici insoddisfatti

Secondo l’osservatorio EvaluatePharma il numero di farmaci orfani è destinato a crescere del 12,3% all’anno da qui al 2024 fino a raggiungere una quota di mercato pari a circa 240 miliardi di dollari. E l’agenda del congresso mondiale dei farmaci orfani che si svolgerà alla fine di aprile riflette questa tendenza.

Siamo ancora molto lontani dal soddisfare il bisogno medico di tutte le persone con malattie rare – parliamo di oltre seimila patologie molto diverse tra loro – ma le conquiste fatte fino ad ora sono state possibili solo grazie al fatto che una popolazione prima frammentata, e sostanzialmente invisibile, sia riuscita a unirsi in nome di un fattore comune, la rarità, e far sentire la propria voce.

E le organizzazioni federate, chiamate anche “umbrella organization”, sono state fondamentali nell’attuare questo passaggio perché, portando alle istituzioni la richiesta di decine di milioni di persone, hanno avuto un impatto che la singola associazione di malattia non avrebbe mai potuto raggiungere.

Il ruolo dell’advocacy

Ho recentemente pensato alla storia dell’advocacy per le malattie rare quando ho avuto modo di partecipare come speaker a un convegno organizzato dallo European brain council con la Federazione europea delle associazioni di malattie neurologiche (Efna) e l’Accademia europea di neurologia (Ean) sul tema della “Brain health” come priorità globale. Dal meeting è emersa la necessità di creare percorsi multi-stakeholder e potenziare il coinvolgimento dei pazienti in questo ambito di ricerca. È l’unico modo per integrare in maniera efficace i dati di vita reale nel processo di sviluppo delle terapie. Ecco, a differenza dell’ambito delle malattie rare, la vasta comunità delle associazioni legate a malattie neurologiche è unita da un fattore comune che è proprio di natura scientifica.

L’interesse commerciale

Stiamo, infatti, parlando di patologie che in molti casi non si possono dire poco interessanti dal punto di vista “commerciale” – penso, per esempio, al mio ambito di advocacy che è l’epilessia- ma sulle quali non vi sono, di fatto, avanzamenti dirompenti perché la ricerca sul cervello è, ancora, una delle sfide più difficili che la scienza deve affrontare. Ma proprio questa difficoltà rappresenta un’importante opportunità di superamento della frammentazione per una grandissima comunità di persone.

*Foto in evidenza di Pixabay

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